Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Danicopan hos deltagere med geografisk atrofi sekundær til aldersrelateret makuladegeneration

15. august 2025 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, dobbeltmasket, placebokontrolleret, dosisområdebestemmelsesundersøgelse af Danicopan (ALXN2040) hos patienter med geografisk atrofi (GA) sekundær til aldersrelateret makuladegeneration (AMD)

Dette er en dosisfindende undersøgelse designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​danicopan hos deltagere med GA sekundært til AMD. Studiet består af en screeningsperiode på op til 6 uger, en 104-ugers maskeret behandlingsperiode efterfulgt af en 30-dages opfølgning efter den sidste dosis. Denne undersøgelse vil have 4 behandlingsarme: 100 milligram (mg) to gange dagligt (bid), 200 mg bid, 400 mg en gang dagligt (qd) og matchende placebo.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
365

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Research Site
      • Albury, Australien, 2640
        • Research Site
      • East Melbourne, Australien, 3002
        • Research Site
      • Hurstville, Australien, 2220
        • Research Site
      • Parramatta, Australien, 2150
        • Research Site
      • Strathfield, Australien, 2135
        • Research Site
      • Sydney, Australien, 2000
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS1 2LX
        • Research Site
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L69 3BX
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, GU16 7UJ
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 5QH
        • Research Site
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Research Site
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, S016 6YD
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
        • Research Site
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Research Site
      • Encino, California, Forenede Stater, 91436
        • Research Site
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93720
        • Research Site
      • Fullerton, California, Forenede Stater, 92835
        • Research Site
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Research Site
      • Pasadena, California, Forenede Stater, 91105
        • Research Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95841
        • Research Site
      • San Mateo, California, Forenede Stater, 94401
        • Research Site
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Research Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80909
        • Research Site
      • Longmont, Colorado, Forenede Stater, 80503
        • Research Site
    • Connecticut
      • Waterford, Connecticut, Forenede Stater, 06385
        • Research Site
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33761
        • Research Site
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33067
        • Research Site
      • Deerfield Beach, Florida, Forenede Stater, 33064
        • Research Site
      • Naples, Florida, Forenede Stater, 34103
        • Research Site
      • Palm Beach Gardens, Florida, Forenede Stater, 33418
        • Research Site
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33711
        • Research Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30909
        • Research Site
    • Indiana
      • New Albany, Indiana, Forenede Stater, 47150
        • Research Site
    • Iowa
      • West Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50266
        • Research Site
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Forenede Stater, 21740
        • Research Site
      • Rosedale, Maryland, Forenede Stater, 21237
        • Research Site
      • Towson, Maryland, Forenede Stater, 21204
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01107
        • Research Site
    • Mississippi
      • Southaven, Mississippi, Forenede Stater, 38671
        • Research Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89502
        • Research Site
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Forenede Stater, 07666
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97225
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Forenede Stater, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Kingston, Pennsylvania, Forenede Stater, 18704
        • Research Site
      • Monroeville, Pennsylvania, Forenede Stater, 15146
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-2640
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Research Site
      • Ladson, South Carolina, Forenede Stater, 29456
        • Research Site
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Forenede Stater, 57701
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78750
        • Research Site
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Research Site
      • Conroe, Texas, Forenede Stater, 77384
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78240
        • Research Site
      • Southlake, Texas, Forenede Stater, 76092
        • Research Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Forenede Stater, 24502
        • Research Site
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Research Site
      • Lyon, Frankrig, 69004
        • Research Site
      • Marseille, Frankrig, 13008
        • Research Site
      • Nantes, Frankrig, 44000
        • Research Site
      • Nice, Frankrig, 06000
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75571
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrig, 86021
        • Research Site
      • Strasbourg, Frankrig, 67091
        • Research Site
      • Écully, Frankrig, 69130
        • Research Site
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Research Site
      • Genova, Italien, 16132
        • Research Site
      • Milan, Italien, 20122
        • Research Site
      • Milan, Italien, 20132
        • Research Site
      • Milan, Italien, 20157
        • Research Site
      • Naples, Italien, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00133
        • Research Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Kita-gun, Japan, 761-0793
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 5458586
        • Research Site
  • Letland
      • Riga, Letland, LV1002
        • Research Site
      • Riga, Letland, LV-1009
        • Research Site
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 811 08
        • Research Site
      • Žilina, Slovakiet, 012 07
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08022
        • Research Site
      • Bilbao, Spanien, 48006
        • Research Site
      • Córdoba, Spanien, 14012
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31005
        • Research Site
      • Seville, Spanien, 41071
        • Research Site
      • Valencia, Spanien, 46014
        • Research Site
      • Valladolid, Spanien, 46012
        • Research Site
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Research Site
  • Sydkorea
      • Busan, Sydkorea, 49241
        • Research Site
      • Daegu, Sydkorea, 42415
        • Research Site
      • Incheon, Sydkorea, 22332
        • Research Site
      • Jinju, Sydkorea, 52727
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 03082
        • Research Site
  • Tjekkiet
      • Pardubice, Tjekkiet, 530 02
        • Research Site
      • Prague, Tjekkiet, 150 00
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Research Site
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Research Site
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Research Site
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Research Site
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Research Site
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Research Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Research Site
      • Mainz A. Rhein, Tyskland, 55131
        • Research Site
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Research Site
      • München, Tyskland, 81675
        • Research Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Research Site
      • Münster, Tyskland, 48145
        • Research Site
      • Neubrandenburg, Tyskland, 17036
        • Research Site
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Research Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1133
        • Research Site
      • Pécs, Ungarn, 7621
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

60 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Vaccination mod Neisseria meningitidis.
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke.
  • Præsentation af GA sekundært til AMD i mindst 1 øje
  • Hele GA-læsionen skal være > 1 μm uden for fovealcentret

Nøgleekskluderingskriterier:

  • GA i undersøgelsesøjet på grund af anden årsag end AMD.
  • Har tidligere modtaget intravitreale antivaskulære endotelvækstfaktorinjektioner i undersøgelsesøje for intraokulær vaskulær sygdom.
  • Har tidligere modtaget stamcelle-/genterapi for enhver oftalmologisk tilstand i begge øjne.
  • Tidligere deltagelse i interventionelle kliniske undersøgelser for eventuelle oftalmiske indikationer i undersøgelsesøjet uanset administrationsvej inden for de sidste 3 måneder eller 5 halveringstider af forsøgsproduktet (alt efter hvad der er længst).
  • Tilstedeværelse af aktive øjensygdomme i undersøgelsesøjet, der efter investigatorens mening kompromitterer eller forvirrer synsfunktionen eller forstyrrer undersøgelsens vurderinger.
  • Kendt eller mistænkt komplementmangel.
  • Anamnese eller tilstedeværelse af enhver medicinsk eller psykologisk tilstand, der efter hovedefterforskerens mening ville gøre patienten uegnet til undersøgelsen.
  • Overfølsomhed over for fluoresceinnatrium til injektion, forsøgslægemidlet (danicopan) eller et eller flere af dets hjælpestoffer.

Bemærk: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende, pr. protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Danicopan: 100 mg
Deltagerne vil modtage danicopan 100 mg bidt i den maskerede behandlingsperiode. Når den optimale dosis er identificeret, vil deltagere, der har mindst 52 ugers behandling, blive skiftet til den optimale dosis i resten af ​​undersøgelsen.
Medicin: Danicopan
Oral tablet.
Andre navne:
  • ALXN2040
Eksperimentel: Danicopan: 200 mg
Deltagerne vil modtage danicopan 200 mg bidt i den maskerede behandlingsperiode. Når den optimale dosis er identificeret, vil deltagere, der har mindst 52 ugers behandling, blive skiftet til den optimale dosis i resten af ​​undersøgelsen.
Medicin: Danicopan
Oral tablet.
Andre navne:
  • ALXN2040
Eksperimentel: Danicopan: 400 mg
Deltagerne vil modtage danicopan 400 mg qd i den maskerede behandlingsperiode. Når den optimale dosis er identificeret, vil deltagere, der har mindst 52 ugers behandling, blive skiftet til den optimale dosis i resten af ​​undersøgelsen.
Medicin: Danicopan
Oral tablet.
Andre navne:
  • ALXN2040
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo og vil blive re-randomiseret til en af ​​de aktive behandlingsgrupper i uge 52 eller til den optimale dosis, hvis de allerede er identificeret.
Medicin: Danicopan
Oral tablet.
Andre navne:
  • ALXN2040
Medicin: Placebo
Oral tablet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringshastighed fra basislinje til uge 52 i kvadratroden (SQRT) af total geografisk atrofi (GA) læsionsområde i undersøgelsesøjet målt ved fundus autofluorescens (FAF)
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
FAF leverer højkontrast-nethindebilleder, der er særlig værdifulde til påvisning af atrofiske områder. FAF -billeder af undersøgelsesøjet blev taget og sendt til læsecenteret for total måling af GA -læsionsområde. Det samlede GA -læsionsområde (firkantet millimeter [mm^2]) blev omdannet til SQRT (millimeter [mm]). Større berørte område betyder et værre resultat end mindre berørt område. Ændringshastigheden fra baseline (mm/år) for hver behandlingsgruppe blev estimeret baseret på koefficienterne for tid og interaktion mellem tid og behandling fra de blandede modeller for gentagne mål (MMRM). MMRM-analyse inkluderede ændringen fra baseline ved post-baseline-besøg i SQRT GA-læsionsområdet som afhængig variabel.
Baseline, uge ​​52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 104 i SQRT for det samlede GA -læsionsområde i undersøgelsesøjet målt ved FAF
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
FAF leverer højkontrast-nethindebilleder, der er særlig værdifulde til påvisning af atrofiske områder. FAF -billeder af undersøgelsesøjet blev taget og sendt til læsecenteret for total måling af GA -læsionsområde. Det samlede Ga -læsionsområde (MM^2) blev omdannet til SQRT (MM). Større berørte område betyder et værre resultat end mindre berørt område.
Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i det samlede GA -læsionsområde i undersøgelsesøjet målt ved FAF
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
FAF leverer højkontrast-nethindebilleder, der er særlig værdifulde til påvisning af atrofiske områder. FAF -billeder af undersøgelsesøjet blev taget og sendt til læsecentret for det samlede GA -læsionsområde (MM^2) måling. Større berørte område betyder et værre resultat end mindre berørt område.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent makulær ellipsoid zone (EZ) total dæmpning i undersøgelsesøjet, stipendiatøjet og begge øjne kombineret målt ved spektral-domæne optisk kohærens tomografi (SD-OCT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Fotoreceptortab blev vurderet ved at måle procentdelen af ​​den makulære EZ-dæmpning ved hjælp af SD-OCT. EZ blev betragtet som dannet hovedsageligt af mitokondrier inden for ellipsoidlaget af den ydre del af de indre segmenter af fotoreceptorerne. I SD-OCT er fald i integriteten og intensiteten af ​​EZ blevet korreleret med reduktionen i keglefotoreceptorer og nethindefølsomhed i retinal degenerative sygdomme. Lavere stigning i procentdel betyder et bedre resultat. Højere stigning i procentdel betyder et værre resultat.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent makulær EZ delvis dæmpning i undersøgelsesøjet, stipendiaten og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Fotoreceptor-nedbrydning blev vurderet ved at måle procentdelen af ​​den makulære EZ-delvis dæmpning ved anvendelse af SD-OCT. EZ blev betragtet som dannet hovedsageligt af mitokondrier inden for ellipsoidlaget af den ydre del af de indre segmenter af fotoreceptorerne. I SD-OCT er fald i integriteten og intensiteten af ​​EZ blevet korreleret med reduktionen i keglefotoreceptorer og nethindefølsomhed i retinal degenerative sygdomme. Lavere stigning i procentdel betyder et bedre resultat. Højere stigning i procentdel betyder et værre resultat.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i det ydre nukleare lag (ONL) - nethindepigmentepitel (RPE) betyder central 1 mm underfelttykkelse i undersøgelsesøjet, medens øje og begge øjne kombineret som målt ved SD -OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
ONL - RPE -middelværdien 1 mm underfelttykkelse henviser til den gennemsnitlige tykkelse af nethindelagene mellem ONL og RPE målt inden for en 1 mm radius fra fovealcentret (det centrale punkt i nethinden).
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i ONL-RPE gennemsnit central makulær 2 mm underfelttykkelse i undersøgelsesøjet, stipendiatet og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
ONL - RPE -middelværdien Central Macular 2 mm underfelttykkelse henviser til tykkelsen af ​​nethinden i den centrale del af makulaen, specifikt inden for en 2 mm radius.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i ellipsoid zone (EZ) - (RPE) makulærvolumen i undersøgelsesøjet, stipendiatet og begge øjne kombineret som målt ved SD -OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
EZ - RPE -makulærvolumen henviser til volumenet af nethindevævet mellem EZ og RPE, specifikt inden for det makulære område. Ændringer i EZ-RPE-volumen indikerer tilstedeværelsen eller progressionen af ​​sygdomme, der påvirker den ydre nethinde.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i EZ-RPE Gennemsnitlig central 1 mm underfelttykkelse i undersøgelsesøjet, stipendiatet og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
EZ - RPE -gennemsnitlig central 1 mm underfelttykkelse er en måling af tykkelsen af ​​ellipsoidzonen, et lag inden for nethinden, i den centrale 1 mm -region. Ændringer i EZ-RPE-tykkelse indikerer skader eller dysfunktion inden for fotoreceptorerne, som er forbundet med forskellige øjesygdomme som AMD.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i EZ-RPE middel central makulær 2 mm tykkelse i undersøgelsesøjet, stipendiat og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
EZ - RPE -gennemsnitlig central makulær 2 mm tykkelsesmåling afspejler afstanden mellem den ydre kant af EZ og den indre kant af RPE -laget, typisk inden for et centralt 2 mm -område. Nedsat EZ-RPE-tykkelse er en tidlig indikator for sygdom, såsom i tør AMD, hvor et tyndt eller tab af EZ er et kendetegn. Ændringer i EZ-RPE-tykkelse bruges til at overvåge behandlingsrespons under forhold som AMD.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent central 1 mm underfelt EZ Total dæmpning i undersøgelsesøjet, medens øje og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Procentdelen af ​​den samlede dæmpning af EZ i det centrale 1 mm underfelt rapporteres.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent central 1 mm underfelt EZ Delvis dæmpning i undersøgelsesøjet, stipendiaten og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Procentdelen af ​​delvis dæmpning af EZ i det centrale 1 mm underfelt rapporteres.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent centralt makulær 2 mm underfelt EZ Total dæmpning i undersøgelsesøjet, stipendiaten og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Procentdelen af ​​den samlede dæmpning af EZ i det centrale makulære 2 mm underfelt rapporteres.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent centralt makulær 2 mm underfelt EZ Delvis dæmpning i undersøgelsesøjet, stipendiaten og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Procentdelen af ​​delvis dæmpning af EZ i det centrale makulære 2 mm underfelt rapporteres.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i under-RPE Central 1 mm underfelt gennemsnitlig tykkelse i undersøgelsesøjet, kollega øje og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Foranstaltninger til under-RPE-rum afspejler sygdomsbyrden mellem RPE og Bruchs membran. Sub-RPE Central 1 mm gennemsnitlig tykkelse henviser til den gennemsnitlige tykkelse af nethinden inden for en cirkulært område på 1 mm i diameter centreret omkring fovea (den centrale del af nethinden).
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i under-RPE Central Macular 2 mm underfeltets gennemsnitstykkelse i undersøgelsesøjet, kollega øje og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Foranstaltninger til under-RPE-rum afspejler sygdomsbyrden mellem RPE og Bruchs membran. Underfelttykkelsen under RPE Central 2 mm henviser til nethindens tykkelse inden for en 2 mm radius i den centrale del af makulaen.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i panmacular sub-RPE-volumen i undersøgelsesøjet, medøjet og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Foranstaltninger til under-RPE-rum afspejler sygdomsbyrden mellem RPE og Bruchs membran. Den panmaculære sub-RPE-volumen henviser til det samlede volumen af ​​væske eller rum, der er placeret under RPE over hele makulaen (den centrale del af nethinden).
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent makulær total RPE-dæmpning i undersøgelsesøjet, medøjet og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Makulær total RPE -dæmpning henviser til graden af ​​udtynding eller tab af RPE i makulaen, den centrale del af nethinden, der er ansvarlig for skarp, detaljeret vision. Dette blev målt som en procentdel af det makulære område, der blev påvirket.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent central 1 mm underfelt Total RPE-dæmpning i undersøgelsesøjet, kolleger og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Procentdelen af ​​den samlede dæmpning af RPE i det centrale 1 mm underfelt rapporteres.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent centralt makulær 2 mm underfelt Total RPE-dæmpning i undersøgelsesøjet, kollega øje og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Procentdelen af ​​den samlede dæmpning af RPE i det centrale makulære 2 mm underfelt rapporteres.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i monokulær bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) score i undersøgelsesøjet som vurderet af den tidlige behandling Diabetiske retinopati-undersøgelse (ETDRS) -diagram
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
ETDRS -diagrammer præsenterer en serie på fem bogstaver med lige vanskeligheder på hver række med standardiseret afstand mellem bogstaver og rækker; Der er i alt 14 linjer (70 bogstaver), med bogstavstørrelse, der øges yderligere geometrisk og ækvivalent i hver linje med en faktor på 1.2589 (eller 0,1 logenhed), der bevæger sig op ad diagrammet. Minimum score på nul, maksimal score på 100. Ændring fra baseline: En mere negativ score er værre resultat, en mere positiv score er bedre resultat. En lavere score betyder, at mindre bogstaver blev læst korrekt (værre resultat), og en højere score betyder, at flere bogstaver blev læst korrekt (bedre resultat).
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i monokulær lav luminans synsstyrke (LLVA) score i undersøgelsesøjet som vurderet af ETDRS -diagrammet
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enheds neutralt densitetsfilter over fronten af ​​hvert øje og få deltageren til at læse det normalt belyste ETDRS-diagram. LLVA blev rapporteret som antal breve, der blev læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS -skalaen (lige fra 0 til 100 bogstaver). Jo lavere antallet af bogstaver læses korrekt på øjenkortet, jo værre er visionen (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver, der læses korrekt, betyder, at visionen er forbedret. Ændring fra baseline: En negativ score indikerer fald i LLVA.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i lavt luminansunderskud (LLD) (BCVA-LLVA) score i undersøgelsesøjet
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
LLD-score blev beregnet som forskellen mellem BCVA og LLVA (BCVA-LLVA) scoringer. BCVA og LLVA blev rapporteret som antallet af bogstaver, der blev læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS -skalaen (lige fra 0 til 100 bogstaver). Jo lavere antallet af bogstaver læses korrekt på øjenkortet, jo værre er visionen. LLD er et mål for værdiforringelse af synsskarphed under forhold med lavt lys. En højere LLD-score indikerer en større forskel mellem synet i lyst og svagt lys, hvilket antyder et mere markant tab af visuel funktion i indstillinger med lav luminans.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Skift fra baseline til uge 52 og uge 104 i monokulære læsehastigheder i undersøgelsesøjet som vurderet af Minnesota Low Vision Reading Test (MNRead) Acuity Charts eller Radner Reading Charts
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
MNRead Acuity-kort var kontinuerlige tekstlæsningskort, der var egnede til måling af læsning af læsningsskarphed og læsehastighed for normale og lavvisionsdeltagere. Mnread Acuity -kortene bestod af enkelt, enkle sætninger med lige antal tegn. Et stopur blev brugt til at registrere tid til en tiendedel af et sekund. Setninger, der ikke kunne læses eller ikke blev forsøgt på grund af synet, skal registreres som 0 for tiden og 10 for fejl. Radner -læsekortene var egnede til måling af læsehastighed, læse synsskarphed og kritisk udskrivningsstørrelse. Læsningstesten blev stoppet, da læsningstiden var længere end 20 sekunder, eller når deltageren begik alvorlige fejl. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i den monokulære læsehastighed; Sygdom forværring.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i National Eye Institute Visual Function Spørgeskema (NEI VFQ-25) Kompositresultater
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
NEI VFQ-25-instrumentet måler dimensioner af selvrapporteret visionmålrettet sundhedsstatus for individer med kroniske øjenforhold. NEI VFQ-25 består af 11 visionrelaterede domæner: global visionsvurdering, vanskeligheder med næsten synsaktiviteter, vanskeligheder med afstandsvisionsaktiviteter, begrænsninger i social funktion relateret til syn, rollebegrænsninger, afhængighed af andre på grund af syn, mental sundhedssymptomer på grund af syn, kørselsbesvær, begrænsninger med perifere og farvestof og okulær smerte. NEI VFQ-25 inkluderer også en enkelt vare, der måler generel sundhed. En sammensat score gennemsnit de visionrelaterede domæner og spænder fra 0 (værre) til 100 (bedst). En højere score repræsenterer bedre funktion. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i den visuelle funktion; Sygdom forværring.
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Plasmakoncentration af Danicopan
Tidsramme: Dag 1 og uge 52
Alle værdier under kvantificeringsgrænsen (<0,1 nanogrammer [ng]/ml [ml]) blev indstillet til 0 til beregning af resuméstatistikker.
Dag 1 og uge 52
Ændring fra baseline i ex vivo serum alternativ vej (AP) aktivitet
Tidsramme: Uge 52 (præ-dosis, 2 timer efter dosis)
Serum AP -funktionel aktivitet blev målt ved WiesLab -funktionel immunoassay -metode.
Uge 52 (præ-dosis, 2 timer efter dosis)
Skift fra baseline i plasma BB -fragment af komplementfaktor B (BB) koncentration
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 (pre-dosis)
Baseline, uge ​​52 (pre-dosis)
Antal deltagere med behandling af bivirkninger (TEA
Tidsramme: Dag 1 til uge 108
En bivirkning (AE) var som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om de betragtes som lægemiddelrelateret eller ej. En SAE var en AE, der opfyldte mindst 1 af de følgende kriterier: resulterede i død, var livstruende, krævet indlæggelse af indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalisering for AE, resulterede i vedvarende eller signifikant handicap/manglende evne eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner, konkleneret anomali/fødselsdefekt (i det barn, der deltager i undersøgelsen til undersøgelsen, til undersøgelsen), eller en vigtig begivenhed eller en vigtig medicin eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed. En TEAE blev defineret som enhver AE, der startede under eller efter den første dosis af undersøgelsesintervention. Et resumé af alle alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger (nonsserious) uanset årsagssammenhæng er placeret i afsnittet 'rapporterede bivirkninger'.
Dag 1 til uge 108

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. august 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. juli 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. august 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALXN2040-GA-201
  • 2021-001198-22 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger