En undersøgelse af Danicopan hos deltagere med geografisk atrofi sekundær til aldersrelateret makuladegeneration
15. august 2025 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En fase 2, dobbeltmasket, placebokontrolleret, dosisområdebestemmelsesundersøgelse af Danicopan (ALXN2040) hos patienter med geografisk atrofi (GA) sekundær til aldersrelateret makuladegeneration (AMD)
Dette er en dosisfindende undersøgelse designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af danicopan hos deltagere med GA sekundært til AMD.
Studiet består af en screeningsperiode på op til 6 uger, en 104-ugers maskeret behandlingsperiode efterfulgt af en 30-dages opfølgning efter den sidste dosis.
Denne undersøgelse vil have 4 behandlingsarme: 100 milligram (mg) to gange dagligt (bid), 200 mg bid, 400 mg en gang dagligt (qd) og matchende placebo.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
365
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australien, 5000
- Research Site
-
Albury, Australien, 2640
- Research Site
-
East Melbourne, Australien, 3002
- Research Site
-
Hurstville, Australien, 2220
- Research Site
-
Parramatta, Australien, 2150
- Research Site
-
Strathfield, Australien, 2135
- Research Site
-
Sydney, Australien, 2000
- Research Site
-
-
-
-
-
Bristol, Det Forenede Kongerige, BS1 2LX
- Research Site
-
Liverpool, Det Forenede Kongerige, L69 3BX
- Research Site
-
London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
- Research Site
-
London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
- Research Site
-
London, Det Forenede Kongerige, GU16 7UJ
- Research Site
-
London, Det Forenede Kongerige, NW1 5QH
- Research Site
-
Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
- Research Site
-
Southampton, Det Forenede Kongerige, S016 6YD
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
- Research Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
- Research Site
-
Encino, California, Forenede Stater, 91436
- Research Site
-
Fresno, California, Forenede Stater, 93720
- Research Site
-
Fullerton, California, Forenede Stater, 92835
- Research Site
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
- Research Site
-
Pasadena, California, Forenede Stater, 91105
- Research Site
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95841
- Research Site
-
San Mateo, California, Forenede Stater, 94401
- Research Site
-
Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
- Research Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80909
- Research Site
-
Longmont, Colorado, Forenede Stater, 80503
- Research Site
-
-
Connecticut
-
Waterford, Connecticut, Forenede Stater, 06385
- Research Site
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33761
- Research Site
-
Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33067
- Research Site
-
Deerfield Beach, Florida, Forenede Stater, 33064
- Research Site
-
Naples, Florida, Forenede Stater, 34103
- Research Site
-
Palm Beach Gardens, Florida, Forenede Stater, 33418
- Research Site
-
St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33711
- Research Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30909
- Research Site
-
-
Indiana
-
New Albany, Indiana, Forenede Stater, 47150
- Research Site
-
-
Iowa
-
West Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50266
- Research Site
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Forenede Stater, 21740
- Research Site
-
Rosedale, Maryland, Forenede Stater, 21237
- Research Site
-
Towson, Maryland, Forenede Stater, 21204
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01107
- Research Site
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Forenede Stater, 38671
- Research Site
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Forenede Stater, 89502
- Research Site
-
-
New Jersey
-
Teaneck, New Jersey, Forenede Stater, 07666
- Research Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97225
- Research Site
-
Springfield, Oregon, Forenede Stater, 97477
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Kingston, Pennsylvania, Forenede Stater, 18704
- Research Site
-
Monroeville, Pennsylvania, Forenede Stater, 15146
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-2640
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
- Research Site
-
Ladson, South Carolina, Forenede Stater, 29456
- Research Site
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Forenede Stater, 57701
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78750
- Research Site
-
Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
- Research Site
-
Conroe, Texas, Forenede Stater, 77384
- Research Site
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
- Research Site
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78240
- Research Site
-
Southlake, Texas, Forenede Stater, 76092
- Research Site
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
- Research Site
-
Lynchburg, Virginia, Forenede Stater, 24502
- Research Site
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrig, 94010
- Research Site
-
Lyon, Frankrig, 69004
- Research Site
-
Marseille, Frankrig, 13008
- Research Site
-
Nantes, Frankrig, 44000
- Research Site
-
Nice, Frankrig, 06000
- Research Site
-
Paris, Frankrig, 75010
- Research Site
-
Paris, Frankrig, 75019
- Research Site
-
Paris, Frankrig, 75571
- Research Site
-
Poitiers, Frankrig, 86021
- Research Site
-
Strasbourg, Frankrig, 67091
- Research Site
-
Écully, Frankrig, 69130
- Research Site
-
-
-
-
-
Florence, Italien, 50134
- Research Site
-
Genova, Italien, 16132
- Research Site
-
Milan, Italien, 20122
- Research Site
-
Milan, Italien, 20132
- Research Site
-
Milan, Italien, 20157
- Research Site
-
Naples, Italien, 80131
- Research Site
-
Roma, Italien, 00168
- Research Site
-
Roma, Italien, 00133
- Research Site
-
-
-
-
-
Fukushima, Japan, 960-1295
- Research Site
-
Kita-gun, Japan, 761-0793
- Research Site
-
Osaka, Japan, 5458586
- Research Site
-
-
-
-
-
Riga, Letland, LV1002
- Research Site
-
Riga, Letland, LV-1009
- Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakiet, 811 08
- Research Site
-
Žilina, Slovakiet, 012 07
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Research Site
-
Barcelona, Spanien, 8025
- Research Site
-
Barcelona, Spanien, 08022
- Research Site
-
Bilbao, Spanien, 48006
- Research Site
-
Córdoba, Spanien, 14012
- Research Site
-
Majadahonda, Spanien, 28222
- Research Site
-
Pamplona, Spanien, 31005
- Research Site
-
Seville, Spanien, 41071
- Research Site
-
Valencia, Spanien, 46014
- Research Site
-
Valladolid, Spanien, 46012
- Research Site
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Research Site
-
-
-
-
-
Busan, Sydkorea, 49241
- Research Site
-
Daegu, Sydkorea, 42415
- Research Site
-
Incheon, Sydkorea, 22332
- Research Site
-
Jinju, Sydkorea, 52727
- Research Site
-
Seoul, Sydkorea, 06351
- Research Site
-
Seoul, Sydkorea, 03082
- Research Site
-
-
-
-
-
Pardubice, Tjekkiet, 530 02
- Research Site
-
Prague, Tjekkiet, 150 00
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 12203
- Research Site
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Research Site
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- Research Site
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
- Research Site
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Research Site
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Research Site
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Research Site
-
Mainz A. Rhein, Tyskland, 55131
- Research Site
-
Marburg, Tyskland, 35043
- Research Site
-
München, Tyskland, 81675
- Research Site
-
Münster, Tyskland, 48149
- Research Site
-
Münster, Tyskland, 48145
- Research Site
-
Neubrandenburg, Tyskland, 17036
- Research Site
-
Regensburg, Tyskland, 93053
- Research Site
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Research Site
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Research Site
-
Würzburg, Tyskland, 97080
- Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1133
- Research Site
-
Pécs, Ungarn, 7621
- Research Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
60 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Vaccination mod Neisseria meningitidis.
- I stand til at give underskrevet informeret samtykke.
- Præsentation af GA sekundært til AMD i mindst 1 øje
- Hele GA-læsionen skal være > 1 μm uden for fovealcentret
Nøgleekskluderingskriterier:
- GA i undersøgelsesøjet på grund af anden årsag end AMD.
- Har tidligere modtaget intravitreale antivaskulære endotelvækstfaktorinjektioner i undersøgelsesøje for intraokulær vaskulær sygdom.
- Har tidligere modtaget stamcelle-/genterapi for enhver oftalmologisk tilstand i begge øjne.
- Tidligere deltagelse i interventionelle kliniske undersøgelser for eventuelle oftalmiske indikationer i undersøgelsesøjet uanset administrationsvej inden for de sidste 3 måneder eller 5 halveringstider af forsøgsproduktet (alt efter hvad der er længst).
- Tilstedeværelse af aktive øjensygdomme i undersøgelsesøjet, der efter investigatorens mening kompromitterer eller forvirrer synsfunktionen eller forstyrrer undersøgelsens vurderinger.
- Kendt eller mistænkt komplementmangel.
- Anamnese eller tilstedeværelse af enhver medicinsk eller psykologisk tilstand, der efter hovedefterforskerens mening ville gøre patienten uegnet til undersøgelsen.
- Overfølsomhed over for fluoresceinnatrium til injektion, forsøgslægemidlet (danicopan) eller et eller flere af dets hjælpestoffer.
Bemærk: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende, pr. protokol.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Danicopan: 100 mg
Deltagerne vil modtage danicopan 100 mg bidt i den maskerede behandlingsperiode.
Når den optimale dosis er identificeret, vil deltagere, der har mindst 52 ugers behandling, blive skiftet til den optimale dosis i resten af undersøgelsen.
|
Oral tablet.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Danicopan: 200 mg
Deltagerne vil modtage danicopan 200 mg bidt i den maskerede behandlingsperiode.
Når den optimale dosis er identificeret, vil deltagere, der har mindst 52 ugers behandling, blive skiftet til den optimale dosis i resten af undersøgelsen.
|
Oral tablet.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Danicopan: 400 mg
Deltagerne vil modtage danicopan 400 mg qd i den maskerede behandlingsperiode.
Når den optimale dosis er identificeret, vil deltagere, der har mindst 52 ugers behandling, blive skiftet til den optimale dosis i resten af undersøgelsen.
|
Oral tablet.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo og vil blive re-randomiseret til en af de aktive behandlingsgrupper i uge 52 eller til den optimale dosis, hvis de allerede er identificeret.
|
Oral tablet.
Andre navne:
Oral tablet.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringshastighed fra basislinje til uge 52 i kvadratroden (SQRT) af total geografisk atrofi (GA) læsionsområde i undersøgelsesøjet målt ved fundus autofluorescens (FAF)
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
FAF leverer højkontrast-nethindebilleder, der er særlig værdifulde til påvisning af atrofiske områder.
FAF -billeder af undersøgelsesøjet blev taget og sendt til læsecenteret for total måling af GA -læsionsområde.
Det samlede GA -læsionsområde (firkantet millimeter [mm^2]) blev omdannet til SQRT (millimeter [mm]).
Større berørte område betyder et værre resultat end mindre berørt område.
Ændringshastigheden fra baseline (mm/år) for hver behandlingsgruppe blev estimeret baseret på koefficienterne for tid og interaktion mellem tid og behandling fra de blandede modeller for gentagne mål (MMRM).
MMRM-analyse inkluderede ændringen fra baseline ved post-baseline-besøg i SQRT GA-læsionsområdet som afhængig variabel.
|
Baseline, uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline til uge 104 i SQRT for det samlede GA -læsionsområde i undersøgelsesøjet målt ved FAF
Tidsramme: Baseline, uge 104
|
FAF leverer højkontrast-nethindebilleder, der er særlig værdifulde til påvisning af atrofiske områder.
FAF -billeder af undersøgelsesøjet blev taget og sendt til læsecenteret for total måling af GA -læsionsområde.
Det samlede Ga -læsionsområde (MM^2) blev omdannet til SQRT (MM).
Større berørte område betyder et værre resultat end mindre berørt område.
|
Baseline, uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i det samlede GA -læsionsområde i undersøgelsesøjet målt ved FAF
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
FAF leverer højkontrast-nethindebilleder, der er særlig værdifulde til påvisning af atrofiske områder.
FAF -billeder af undersøgelsesøjet blev taget og sendt til læsecentret for det samlede GA -læsionsområde (MM^2) måling.
Større berørte område betyder et værre resultat end mindre berørt område.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent makulær ellipsoid zone (EZ) total dæmpning i undersøgelsesøjet, stipendiatøjet og begge øjne kombineret målt ved spektral-domæne optisk kohærens tomografi (SD-OCT)
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Fotoreceptortab blev vurderet ved at måle procentdelen af den makulære EZ-dæmpning ved hjælp af SD-OCT.
EZ blev betragtet som dannet hovedsageligt af mitokondrier inden for ellipsoidlaget af den ydre del af de indre segmenter af fotoreceptorerne.
I SD-OCT er fald i integriteten og intensiteten af EZ blevet korreleret med reduktionen i keglefotoreceptorer og nethindefølsomhed i retinal degenerative sygdomme.
Lavere stigning i procentdel betyder et bedre resultat.
Højere stigning i procentdel betyder et værre resultat.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent makulær EZ delvis dæmpning i undersøgelsesøjet, stipendiaten og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Fotoreceptor-nedbrydning blev vurderet ved at måle procentdelen af den makulære EZ-delvis dæmpning ved anvendelse af SD-OCT.
EZ blev betragtet som dannet hovedsageligt af mitokondrier inden for ellipsoidlaget af den ydre del af de indre segmenter af fotoreceptorerne.
I SD-OCT er fald i integriteten og intensiteten af EZ blevet korreleret med reduktionen i keglefotoreceptorer og nethindefølsomhed i retinal degenerative sygdomme.
Lavere stigning i procentdel betyder et bedre resultat.
Højere stigning i procentdel betyder et værre resultat.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i det ydre nukleare lag (ONL) - nethindepigmentepitel (RPE) betyder central 1 mm underfelttykkelse i undersøgelsesøjet, medens øje og begge øjne kombineret som målt ved SD -OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
ONL - RPE -middelværdien 1 mm underfelttykkelse henviser til den gennemsnitlige tykkelse af nethindelagene mellem ONL og RPE målt inden for en 1 mm radius fra fovealcentret (det centrale punkt i nethinden).
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i ONL-RPE gennemsnit central makulær 2 mm underfelttykkelse i undersøgelsesøjet, stipendiatet og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
ONL - RPE -middelværdien Central Macular 2 mm underfelttykkelse henviser til tykkelsen af nethinden i den centrale del af makulaen, specifikt inden for en 2 mm radius.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i ellipsoid zone (EZ) - (RPE) makulærvolumen i undersøgelsesøjet, stipendiatet og begge øjne kombineret som målt ved SD -OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
EZ - RPE -makulærvolumen henviser til volumenet af nethindevævet mellem EZ og RPE, specifikt inden for det makulære område.
Ændringer i EZ-RPE-volumen indikerer tilstedeværelsen eller progressionen af sygdomme, der påvirker den ydre nethinde.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i EZ-RPE Gennemsnitlig central 1 mm underfelttykkelse i undersøgelsesøjet, stipendiatet og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
EZ - RPE -gennemsnitlig central 1 mm underfelttykkelse er en måling af tykkelsen af ellipsoidzonen, et lag inden for nethinden, i den centrale 1 mm -region.
Ændringer i EZ-RPE-tykkelse indikerer skader eller dysfunktion inden for fotoreceptorerne, som er forbundet med forskellige øjesygdomme som AMD.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i EZ-RPE middel central makulær 2 mm tykkelse i undersøgelsesøjet, stipendiat og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
EZ - RPE -gennemsnitlig central makulær 2 mm tykkelsesmåling afspejler afstanden mellem den ydre kant af EZ og den indre kant af RPE -laget, typisk inden for et centralt 2 mm -område.
Nedsat EZ-RPE-tykkelse er en tidlig indikator for sygdom, såsom i tør AMD, hvor et tyndt eller tab af EZ er et kendetegn.
Ændringer i EZ-RPE-tykkelse bruges til at overvåge behandlingsrespons under forhold som AMD.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent central 1 mm underfelt EZ Total dæmpning i undersøgelsesøjet, medens øje og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Procentdelen af den samlede dæmpning af EZ i det centrale 1 mm underfelt rapporteres.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent central 1 mm underfelt EZ Delvis dæmpning i undersøgelsesøjet, stipendiaten og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Procentdelen af delvis dæmpning af EZ i det centrale 1 mm underfelt rapporteres.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent centralt makulær 2 mm underfelt EZ Total dæmpning i undersøgelsesøjet, stipendiaten og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Procentdelen af den samlede dæmpning af EZ i det centrale makulære 2 mm underfelt rapporteres.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent centralt makulær 2 mm underfelt EZ Delvis dæmpning i undersøgelsesøjet, stipendiaten og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Procentdelen af delvis dæmpning af EZ i det centrale makulære 2 mm underfelt rapporteres.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i under-RPE Central 1 mm underfelt gennemsnitlig tykkelse i undersøgelsesøjet, kollega øje og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Foranstaltninger til under-RPE-rum afspejler sygdomsbyrden mellem RPE og Bruchs membran.
Sub-RPE Central 1 mm gennemsnitlig tykkelse henviser til den gennemsnitlige tykkelse af nethinden inden for en cirkulært område på 1 mm i diameter centreret omkring fovea (den centrale del af nethinden).
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i under-RPE Central Macular 2 mm underfeltets gennemsnitstykkelse i undersøgelsesøjet, kollega øje og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Foranstaltninger til under-RPE-rum afspejler sygdomsbyrden mellem RPE og Bruchs membran.
Underfelttykkelsen under RPE Central 2 mm henviser til nethindens tykkelse inden for en 2 mm radius i den centrale del af makulaen.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i panmacular sub-RPE-volumen i undersøgelsesøjet, medøjet og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Foranstaltninger til under-RPE-rum afspejler sygdomsbyrden mellem RPE og Bruchs membran.
Den panmaculære sub-RPE-volumen henviser til det samlede volumen af væske eller rum, der er placeret under RPE over hele makulaen (den centrale del af nethinden).
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent makulær total RPE-dæmpning i undersøgelsesøjet, medøjet og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Makulær total RPE -dæmpning henviser til graden af udtynding eller tab af RPE i makulaen, den centrale del af nethinden, der er ansvarlig for skarp, detaljeret vision.
Dette blev målt som en procentdel af det makulære område, der blev påvirket.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent central 1 mm underfelt Total RPE-dæmpning i undersøgelsesøjet, kolleger og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Procentdelen af den samlede dæmpning af RPE i det centrale 1 mm underfelt rapporteres.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i procent centralt makulær 2 mm underfelt Total RPE-dæmpning i undersøgelsesøjet, kollega øje og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
Procentdelen af den samlede dæmpning af RPE i det centrale makulære 2 mm underfelt rapporteres.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i monokulær bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) score i undersøgelsesøjet som vurderet af den tidlige behandling Diabetiske retinopati-undersøgelse (ETDRS) -diagram
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
ETDRS -diagrammer præsenterer en serie på fem bogstaver med lige vanskeligheder på hver række med standardiseret afstand mellem bogstaver og rækker; Der er i alt 14 linjer (70 bogstaver), med bogstavstørrelse, der øges yderligere geometrisk og ækvivalent i hver linje med en faktor på 1.2589 (eller 0,1 logenhed), der bevæger sig op ad diagrammet.
Minimum score på nul, maksimal score på 100.
Ændring fra baseline: En mere negativ score er værre resultat, en mere positiv score er bedre resultat.
En lavere score betyder, at mindre bogstaver blev læst korrekt (værre resultat), og en højere score betyder, at flere bogstaver blev læst korrekt (bedre resultat).
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i monokulær lav luminans synsstyrke (LLVA) score i undersøgelsesøjet som vurderet af ETDRS -diagrammet
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enheds neutralt densitetsfilter over fronten af hvert øje og få deltageren til at læse det normalt belyste ETDRS-diagram.
LLVA blev rapporteret som antal breve, der blev læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS -skalaen (lige fra 0 til 100 bogstaver).
Jo lavere antallet af bogstaver læses korrekt på øjenkortet, jo værre er visionen (eller VA).
En stigning i antallet af bogstaver, der læses korrekt, betyder, at visionen er forbedret.
Ændring fra baseline: En negativ score indikerer fald i LLVA.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i lavt luminansunderskud (LLD) (BCVA-LLVA) score i undersøgelsesøjet
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
LLD-score blev beregnet som forskellen mellem BCVA og LLVA (BCVA-LLVA) scoringer.
BCVA og LLVA blev rapporteret som antallet af bogstaver, der blev læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS -skalaen (lige fra 0 til 100 bogstaver).
Jo lavere antallet af bogstaver læses korrekt på øjenkortet, jo værre er visionen.
LLD er et mål for værdiforringelse af synsskarphed under forhold med lavt lys.
En højere LLD-score indikerer en større forskel mellem synet i lyst og svagt lys, hvilket antyder et mere markant tab af visuel funktion i indstillinger med lav luminans.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Skift fra baseline til uge 52 og uge 104 i monokulære læsehastigheder i undersøgelsesøjet som vurderet af Minnesota Low Vision Reading Test (MNRead) Acuity Charts eller Radner Reading Charts
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
MNRead Acuity-kort var kontinuerlige tekstlæsningskort, der var egnede til måling af læsning af læsningsskarphed og læsehastighed for normale og lavvisionsdeltagere.
Mnread Acuity -kortene bestod af enkelt, enkle sætninger med lige antal tegn.
Et stopur blev brugt til at registrere tid til en tiendedel af et sekund.
Setninger, der ikke kunne læses eller ikke blev forsøgt på grund af synet, skal registreres som 0 for tiden og 10 for fejl.
Radner -læsekortene var egnede til måling af læsehastighed, læse synsskarphed og kritisk udskrivningsstørrelse.
Læsningstesten blev stoppet, da læsningstiden var længere end 20 sekunder, eller når deltageren begik alvorlige fejl.
En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i den monokulære læsehastighed; Sygdom forværring.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i National Eye Institute Visual Function Spørgeskema (NEI VFQ-25) Kompositresultater
Tidsramme: Baseline, uge 52 og uge 104
|
NEI VFQ-25-instrumentet måler dimensioner af selvrapporteret visionmålrettet sundhedsstatus for individer med kroniske øjenforhold.
NEI VFQ-25 består af 11 visionrelaterede domæner: global visionsvurdering, vanskeligheder med næsten synsaktiviteter, vanskeligheder med afstandsvisionsaktiviteter, begrænsninger i social funktion relateret til syn, rollebegrænsninger, afhængighed af andre på grund af syn, mental sundhedssymptomer på grund af syn, kørselsbesvær, begrænsninger med perifere og farvestof og okulær smerte.
NEI VFQ-25 inkluderer også en enkelt vare, der måler generel sundhed.
En sammensat score gennemsnit de visionrelaterede domæner og spænder fra 0 (værre) til 100 (bedst).
En højere score repræsenterer bedre funktion.
En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i den visuelle funktion; Sygdom forværring.
|
Baseline, uge 52 og uge 104
|
|
Plasmakoncentration af Danicopan
Tidsramme: Dag 1 og uge 52
|
Alle værdier under kvantificeringsgrænsen (<0,1 nanogrammer [ng]/ml [ml]) blev indstillet til 0 til beregning af resuméstatistikker.
|
Dag 1 og uge 52
|
|
Ændring fra baseline i ex vivo serum alternativ vej (AP) aktivitet
Tidsramme: Uge 52 (præ-dosis, 2 timer efter dosis)
|
Serum AP -funktionel aktivitet blev målt ved WiesLab -funktionel immunoassay -metode.
|
Uge 52 (præ-dosis, 2 timer efter dosis)
|
|
Skift fra baseline i plasma BB -fragment af komplementfaktor B (BB) koncentration
Tidsramme: Baseline, uge 52 (pre-dosis)
|
Baseline, uge 52 (pre-dosis)
|
|
|
Antal deltagere med behandling af bivirkninger (TEA
Tidsramme: Dag 1 til uge 108
|
En bivirkning (AE) var som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst forbundet med brugen af et lægemiddel hos mennesker, uanset om de betragtes som lægemiddelrelateret eller ej.
En SAE var en AE, der opfyldte mindst 1 af de følgende kriterier: resulterede i død, var livstruende, krævet indlæggelse af indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalisering for AE, resulterede i vedvarende eller signifikant handicap/manglende evne eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner, konkleneret anomali/fødselsdefekt (i det barn, der deltager i undersøgelsen til undersøgelsen, til undersøgelsen), eller en vigtig begivenhed eller en vigtig medicin eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed eller en vigtig begivenhed.
En TEAE blev defineret som enhver AE, der startede under eller efter den første dosis af undersøgelsesintervention.
Et resumé af alle alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger (nonsserious) uanset årsagssammenhæng er placeret i afsnittet 'rapporterede bivirkninger'.
|
Dag 1 til uge 108
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
23. august 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
5. juli 2024
Studieafslutning (Faktiske)
21. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. august 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. august 2021
Først opslået (Faktiske)
25. august 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
5. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. august 2025
Sidst verificeret
1. august 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALXN2040-GA-201
- 2021-001198-22 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .