Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Danicopan hos deltagere med geografisk atrofi sekundær til aldersrelateret makuladegeneration

18. april 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, dobbeltmasket, placebokontrolleret, dosisområdebestemmelsesundersøgelse af Danicopan (ALXN2040) hos patienter med geografisk atrofi (GA) sekundær til aldersrelateret makuladegeneration (AMD)

Dette er en dosisfindende undersøgelse designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​danicopan hos deltagere med GA sekundært til AMD. Studiet består af en screeningsperiode på op til 6 uger, en 104-ugers maskeret behandlingsperiode efterfulgt af en 30-dages opfølgning efter den sidste dosis. Denne undersøgelse vil have 4 behandlingsarme: 100 milligram (mg) to gange dagligt (bid), 200 mg bid, 400 mg en gang dagligt (qd) og matchende placebo.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

365

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Research Site
      • Albury, Australien, 2640
        • Research Site
      • East Melbourne, Australien, 3002
        • Research Site
      • Hurstville, Australien, 2220
        • Research Site
      • Parramatta, Australien, 2150
        • Research Site
      • Strathfield, Australien, 2135
        • Research Site
      • Sydney, Australien, 2000
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS1 2LX
        • Research Site
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L69 3BX
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, GU16 7UJ
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 5QH
        • Research Site
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Research Site
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, S016 6YD
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
        • Research Site
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Research Site
      • Encino, California, Forenede Stater, 91436
        • Research Site
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93720
        • Research Site
      • Fullerton, California, Forenede Stater, 92835
        • Research Site
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Research Site
      • Pasadena, California, Forenede Stater, 91105
        • Research Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95841
        • Research Site
      • San Mateo, California, Forenede Stater, 94401
        • Research Site
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Research Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80909
        • Research Site
      • Longmont, Colorado, Forenede Stater, 80503
        • Research Site
    • Connecticut
      • Waterford, Connecticut, Forenede Stater, 06385
        • Research Site
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33761
        • Research Site
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33067
        • Research Site
      • Deerfield Beach, Florida, Forenede Stater, 33064
        • Research Site
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Research Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Research Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33143
        • Research Site
      • Naples, Florida, Forenede Stater, 34103
        • Research Site
      • Palm Beach Gardens, Florida, Forenede Stater, 33418
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33711
        • Research Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30909
        • Research Site
    • Indiana
      • New Albany, Indiana, Forenede Stater, 47150
        • Research Site
    • Iowa
      • West Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50266
        • Research Site
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Forenede Stater, 21740
        • Research Site
      • Rosedale, Maryland, Forenede Stater, 21237
        • Research Site
      • Towson, Maryland, Forenede Stater, 21204
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01107
        • Research Site
    • Mississippi
      • Southaven, Mississippi, Forenede Stater, 38671
        • Research Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89502
        • Research Site
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Forenede Stater, 07666
        • Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Research Site
    • Oklahoma
      • Edmond, Oklahoma, Forenede Stater, 73013
        • Research Site
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Forenede Stater, 97401
        • Research Site
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97225
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Forenede Stater, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Kingston, Pennsylvania, Forenede Stater, 18704
        • Research Site
      • Monroeville, Pennsylvania, Forenede Stater, 15146
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-2640
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Research Site
      • Ladson, South Carolina, Forenede Stater, 29456
        • Research Site
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Forenede Stater, 57701
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78750
        • Research Site
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78705
        • Research Site
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Research Site
      • Conroe, Texas, Forenede Stater, 77384
        • Research Site
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78240
        • Research Site
      • Southlake, Texas, Forenede Stater, 76092
        • Research Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
        • Research Site
      • Lynchburg, Virginia, Forenede Stater, 24502
        • Research Site
  • Frankrig
      • Creteil, Frankrig, 94010
        • Research Site
      • La Tronche, Frankrig, 38700
        • Research Site
      • Lyon Cedex 04, Frankrig, 69004
        • Research Site
      • Marseille, Frankrig, 13008
        • Research Site
      • Nantes, Frankrig, 44000
        • Research Site
      • Nice, Frankrig, 06000
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75571
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrig, 86021
        • Research Site
      • Strasbourg Cedex, Frankrig, 67091
        • Research Site
      • Écully, Frankrig, 69130
        • Research Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Research Site
      • Genova, Italien, 16132
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20122
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20132
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20157
        • Research Site
      • Naples, Italien, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00133
        • Research Site
  • Japan
      • Fukushima-shi, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Kita-gun, Japan, 761-0793
        • Research Site
      • Osaka-shi, Japan, 5458586
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 49241
        • Research Site
      • Daegu, Korea, Republikken, 42415
        • Research Site
      • Incheon, Korea, Republikken, 22332
        • Research Site
      • Jinju-si, Korea, Republikken, 52727
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03082
        • Research Site
  • Letland
      • Riga, Letland, LV1002
        • Research Site
      • Riga, Letland, LV-1009
        • Research Site
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 811 08
        • Research Site
      • Zilina, Slovakiet, 012 07
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08022
        • Research Site
      • Bilbao, Spanien, 48006
        • Research Site
      • Cordoba, Spanien, 14012
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31005
        • Research Site
      • Sevilla, Spanien, 41071
        • Research Site
      • Valencia, Spanien, 46014
        • Research Site
      • Valladolid, Spanien, 46012
        • Research Site
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Research Site
  • Tjekkiet
      • Pardubice, Tjekkiet, 530 02
        • Research Site
      • Praha 5, Tjekkiet, 150 00
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Research Site
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Research Site
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Research Site
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Research Site
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Research Site
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Research Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Research Site
      • Mainz A. Rhein, Tyskland, 55131
        • Research Site
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Research Site
      • Muenchen, Tyskland, 81675
        • Research Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Research Site
      • Münster, Tyskland, 48145
        • Research Site
      • Neubrandenburg, Tyskland, 17036
        • Research Site
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Research Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1133
        • Research Site
      • Pécs, Ungarn, 7621
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

60 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Vaccination mod Neisseria meningitidis.
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke.
  • Præsentation af GA sekundært til AMD i mindst 1 øje
  • Hele GA-læsionen skal være > 1 μm uden for fovealcentret

Nøgleekskluderingskriterier:

  • GA i undersøgelsesøjet på grund af anden årsag end AMD.
  • Har tidligere modtaget intravitreale antivaskulære endotelvækstfaktorinjektioner i undersøgelsesøje for intraokulær vaskulær sygdom.
  • Har tidligere modtaget stamcelle-/genterapi for enhver oftalmologisk tilstand i begge øjne.
  • Tidligere deltagelse i interventionelle kliniske undersøgelser for eventuelle oftalmiske indikationer i undersøgelsesøjet uanset administrationsvej inden for de sidste 3 måneder eller 5 halveringstider af forsøgsproduktet (alt efter hvad der er længst).
  • Tilstedeværelse af aktive øjensygdomme i undersøgelsesøjet, der efter investigatorens mening kompromitterer eller forvirrer synsfunktionen eller forstyrrer undersøgelsens vurderinger.
  • Kendt eller mistænkt komplementmangel.
  • Anamnese eller tilstedeværelse af enhver medicinsk eller psykologisk tilstand, der efter hovedefterforskerens mening ville gøre patienten uegnet til undersøgelsen.
  • Overfølsomhed over for fluoresceinnatrium til injektion, forsøgslægemidlet (danicopan) eller et eller flere af dets hjælpestoffer.

Bemærk: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende, pr. protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Danicopan: 100 mg
Deltagerne vil modtage danicopan 100 mg bidt i den maskerede behandlingsperiode. Når den optimale dosis er identificeret, vil deltagere, der har mindst 52 ugers behandling, blive skiftet til den optimale dosis i resten af ​​undersøgelsen.
Medicin: Danicopan
Oral tablet.
Andre navne:
  • ALXN2040
Eksperimentel: Danicopan: 200 mg
Deltagerne vil modtage danicopan 200 mg bidt i den maskerede behandlingsperiode. Når den optimale dosis er identificeret, vil deltagere, der har mindst 52 ugers behandling, blive skiftet til den optimale dosis i resten af ​​undersøgelsen.
Medicin: Danicopan
Oral tablet.
Andre navne:
  • ALXN2040
Eksperimentel: Danicopan: 400 mg
Deltagerne vil modtage danicopan 400 mg qd i den maskerede behandlingsperiode. Når den optimale dosis er identificeret, vil deltagere, der har mindst 52 ugers behandling, blive skiftet til den optimale dosis i resten af ​​undersøgelsen.
Medicin: Danicopan
Oral tablet.
Andre navne:
  • ALXN2040
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo og vil blive re-randomiseret til en af ​​de aktive behandlingsgrupper i uge 52 eller til den optimale dosis, hvis de allerede er identificeret.
Medicin: Danicopan
Oral tablet.
Andre navne:
  • ALXN2040
Medicin: Placebo
Oral tablet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 52 i kvadratroden (sqrt) af det samlede GA-læsionsområde i undersøgelsesøjet målt ved fundus autofluorescens (FAF)
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 104 i sqrt af det samlede GA-læsionsområde i undersøgelsesøjet Målt ved FAF
Tidsramme: Baseline, uge ​​104
Baseline, uge ​​104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i det samlede GA-læsionsområde i undersøgelsesøjet målt ved FAF
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i Monocular Best-corrected Visual Acuity (BCVA)-scores i undersøgelsesøjet som vurderet af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-diagrammet
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i Monocular Low Luminance Visual Acuity (LLVA)-score i undersøgelsesøjet som vurderet af ETDRS-diagrammet
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i lavt luminansunderskud (BCVA-LLVA) i undersøgelsesøjet
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i monokulære læsehastigheder i undersøgelsesøjet som vurderet af Minnesota Low Vision Reading Test (MNRead) Acuity Charts eller Radner Reading Charts
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Plasmakoncentration af Danicopan over tid
Tidsramme: Op til 4 timer efter dosis
Op til 4 timer efter dosis
PD-biomarkører, Ex Vivo Serum Alternative Pathway-aktivitet og Plasma Bb-koncentration over tid
Tidsramme: Op til 4 timer efter dosis
Op til 4 timer efter dosis
Skift fra baseline til uge 52 og uge 104 i National Eye Institute Visual Function Questionnaire-resultater (NEI VFQ-25)
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE) og okulære TEAE'er, SAE'er og kliniske laboratorieabnormaliteter og hændelser, der fører til afbrydelse af undersøgelseslægemidlet under hele undersøgelsen
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 104
Dag 1 til og med uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i makulær ellipsoid zone (EZ) og ydre retinal integritet i undersøgelsesøjet, det andet øje og begge øjne kombineret som målt ved SD-OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Baseline, uge ​​52 og uge 104
Ændring fra baseline til uge 52 og uge 104 i subretinalt pigmentepitel (sub-RPE)-kompartment/drusen/RPE-kompleks i undersøgelsesøjet, andre øje og begge øjne kombineret som målt ved SD OCT
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 og uge 104
Baseline, uge ​​52 og uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. juli 2024

Studieafslutning (Anslået)

14. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2021

Først opslået (Faktiske)

25. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN2040-GA-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Geografisk atrofi

Kliniske forsøg med Danicopan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner