Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet interventionel opfølgningsundersøgelse af børn med Prader-Willi syndrom inkluderet i OTBB3 kliniske forsøg (OTBB3-FU)

29. april 2024 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Langsigtet interventionsopfølgningsundersøgelse op til 4 år af børn med Prader-Willi syndrom inkluderet i det OTBB3 kliniske forsøg og sammenligning med en ubehandlet kohorte af børn med Prader-Willi syndrom

Denne undersøgelse er en prospektiv, multicenter, interventionel kohorteundersøgelse i børn med Prader-Willi Syndrom (PWS) over 4 år (ingen behandling administreret). Varigheden af ​​det foregående OTTB3-studie er 26 uger. En ubehandlet kohorte af børn med PWS vil blive inkluderet i en alder af 2 år og følges op til en alder af 4 år.

Hvad angår den ubehandlede kohorte, vil børn med PWS født i Frankrig og for gamle til at blive rekrutteret i OTBB3-forsøg, primært dem, der er født inden for et år før starten af ​​OTBB3-forsøg, blive tilbudt at deltage i denne undersøgelse. Spædbørn født senere, som ikke kunne inkluderes i OTBB3-undersøgelsen, vil også blive tilbudt at deltage.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
80

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Han- eller kvindebarn med en genetisk bekræftet diagnose PWS (patienter kan tilmeldes, hvis den genetiske undertype ikke er tilgængelig ved inklusion, men den genetiske undertype skal bekræftes under undersøgelsen);
  2. Forældrene (eller den juridiske repræsentant) skal have underskrevet samtykkeerklæringen;
  3. Behandlet kohorte: barnet deltog i OTBB3-undersøgelsen og er i alderen 16±4 måneder ved inklusion,
  4. Ubehandlet kohorte: barnet har aldrig modtaget OT, er i alderen 30±6 måneder ved inklusion (for at maksimere antallet af børn i den ubehandlede kohorte) og følges i Frankrig.

Ekskluderingskriterier:

  1. Administrative problemer:

    1. Manglende evne for forældrene (eller juridisk repræsentant) til at forstå/opfylde studiekrav;
    2. Ingen dækning af en socialsikringsordning;
  2. Afvisning af forældre (eller juridisk repræsentant) til at underskrive samtykkeerklæringen;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Ubehandlet kohorte
babyer, der ikke er inkluderet i OTBB3-undersøgelsen og derfor aldrig behandlet med Oxytocin
Andet: Opfølgende undersøgelse af den ubehandlede kohorte
opfølgningsundersøgelse af patienterne i den ubehandlede kohorte: som IKKE er inkluderet i otbb3-studiet
Andet: OXYTOCIN (OT) Behandlet kohorte
babyer behandlet med Oxytocin under OTBB3-undersøgelsen
Medicin: Opfølgende undersøgelse af den behandlede kohorte
opfølgningsundersøgelse af patienterne i den behandlede kohorte: der er inkluderet i otbb3-undersøgelsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bekræftelse af den langsigtede sikkerhedsprofil (1)
Tidsramme: 4 år
Antallet af patienter med bivirkninger (AE'er)
4 år
Bekræftelse af den langsigtede sikkerhedsprofil (2)
Tidsramme: 4 år
Procentdelen af ​​patienter med bivirkninger (AE'er)
4 år
Bekræftelse af den langsigtede sikkerhedsprofil (3)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af forekomsten af ​​de vigtigste komorbiditeter i Prader Willi syndrom
4 år
Bekræftelse af den langsigtede sikkerhedsprofil (4)
Tidsramme: 4 år

Vurdering i den behandlede kohorte af:

Forekomsten af ​​medicin, kirurgi og genoptræning efter indsamling af type, alder (år) ved start og stop, dosering eller hyppighed
4 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (1.1)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af: vægt (kilogram)
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (1.2)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af: højde (meter)
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (1.3)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af: BMI (kg/m^2)
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (2.1)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af børns udvikling: alder, hvor man har nået at sidde
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (2.2)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af børns udvikling: alder, hvor kravlen er nået
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (2.3)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af børns udvikling: alder, hvor gang er nået
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (2.4)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af Barnets udvikling: alder, hvor løb er nået
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive sygdommens sværhedsgrad
Tidsramme: 4 år

Sygdommens sværhedsgrad for:

Spiseforstyrrelser ved at bruge Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQCT);
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive sygdommens sværhedsgrad (2)
Tidsramme: 4 år

Sygdommens sværhedsgrad for:

Psykiatriske lidelser ved brug af Child Behavior Checklist (CBCL);
4 år
Vurdering af endokrine lidelser ved IGF1
Tidsramme: 4 år
Analyse af plasma insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF1, ng/ml)
4 år
Vurdering af endokrine lidelser ved TSH
Tidsramme: 4 år
Analyse af plasma-thyreoideastimulerende hormon (TSH, µUI/mL)
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Toulouse

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. august 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. april 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RC31/20/0421

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger