Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet interventionel opfølgningsundersøgelse af børn med Prader-Willi syndrom inkluderet i OTBB3 kliniske forsøg (OTBB3-FU)

29. april 2024 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Langsigtet interventionsopfølgningsundersøgelse op til 4 år af børn med Prader-Willi syndrom inkluderet i det OTBB3 kliniske forsøg og sammenligning med en ubehandlet kohorte af børn med Prader-Willi syndrom

Denne undersøgelse er en prospektiv, multicenter, interventionel kohorteundersøgelse i børn med Prader-Willi Syndrom (PWS) over 4 år (ingen behandling administreret). Varigheden af ​​det foregående OTTB3-studie er 26 uger. En ubehandlet kohorte af børn med PWS vil blive inkluderet i en alder af 2 år og følges op til en alder af 4 år.

Hvad angår den ubehandlede kohorte, vil børn med PWS født i Frankrig og for gamle til at blive rekrutteret i OTBB3-forsøg, primært dem, der er født inden for et år før starten af ​​OTBB3-forsøg, blive tilbudt at deltage i denne undersøgelse. Spædbørn født senere, som ikke kunne inkluderes i OTBB3-undersøgelsen, vil også blive tilbudt at deltage.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

80

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Han- eller kvindebarn med en genetisk bekræftet diagnose PWS (patienter kan tilmeldes, hvis den genetiske undertype ikke er tilgængelig ved inklusion, men den genetiske undertype skal bekræftes under undersøgelsen);
  2. Forældrene (eller den juridiske repræsentant) skal have underskrevet samtykkeerklæringen;
  3. Behandlet kohorte: barnet deltog i OTBB3-undersøgelsen og er i alderen 16±4 måneder ved inklusion,
  4. Ubehandlet kohorte: barnet har aldrig modtaget OT, er i alderen 30±6 måneder ved inklusion (for at maksimere antallet af børn i den ubehandlede kohorte) og følges i Frankrig.

Ekskluderingskriterier:

  1. Administrative problemer:

    1. Manglende evne for forældrene (eller juridisk repræsentant) til at forstå/opfylde studiekrav;
    2. Ingen dækning af en socialsikringsordning;
  2. Afvisning af forældre (eller juridisk repræsentant) til at underskrive samtykkeerklæringen;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Ubehandlet kohorte
babyer, der ikke er inkluderet i OTBB3-undersøgelsen og derfor aldrig behandlet med Oxytocin
Andet: Opfølgende undersøgelse af den ubehandlede kohorte
opfølgningsundersøgelse af patienterne i den ubehandlede kohorte: som IKKE er inkluderet i otbb3-studiet
Andet: OXYTOCIN (OT) Behandlet kohorte
babyer behandlet med Oxytocin under OTBB3-undersøgelsen
Medicin: Opfølgende undersøgelse af den behandlede kohorte
opfølgningsundersøgelse af patienterne i den behandlede kohorte: der er inkluderet i otbb3-undersøgelsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bekræftelse af den langsigtede sikkerhedsprofil (1)
Tidsramme: 4 år
Antallet af patienter med bivirkninger (AE'er)
4 år
Bekræftelse af den langsigtede sikkerhedsprofil (2)
Tidsramme: 4 år
Procentdelen af ​​patienter med bivirkninger (AE'er)
4 år
Bekræftelse af den langsigtede sikkerhedsprofil (3)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af forekomsten af ​​de vigtigste komorbiditeter i Prader Willi syndrom
4 år
Bekræftelse af den langsigtede sikkerhedsprofil (4)
Tidsramme: 4 år

Vurdering i den behandlede kohorte af:

Forekomsten af ​​medicin, kirurgi og genoptræning efter indsamling af type, alder (år) ved start og stop, dosering eller hyppighed
4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (1.1)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af: vægt (kilogram)
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (1.2)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af: højde (meter)
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (1.3)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af: BMI (kg/m^2)
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (2.1)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af børns udvikling: alder, hvor man har nået at sidde
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (2.2)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af børns udvikling: alder, hvor kravlen er nået
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (2.3)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af børns udvikling: alder, hvor gang er nået
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive barnets udvikling (2.4)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorte af Barnets udvikling: alder, hvor løb er nået
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive sygdommens sværhedsgrad
Tidsramme: 4 år

Sygdommens sværhedsgrad for:

Spiseforstyrrelser ved at bruge Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQCT);
4 år
Fuldfør sikkerhedsvurderingen ved at beskrive sygdommens sværhedsgrad (2)
Tidsramme: 4 år

Sygdommens sværhedsgrad for:

Psykiatriske lidelser ved brug af Child Behavior Checklist (CBCL);
4 år
Vurdering af endokrine lidelser ved IGF1
Tidsramme: 4 år
Analyse af plasma insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF1, ng/ml)
4 år
Vurdering af endokrine lidelser ved TSH
Tidsramme: 4 år
Analyse af plasma-thyreoideastimulerende hormon (TSH, µUI/mL)
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Maithé TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. august 2021

Først opslået (Faktiske)

2. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RC31/20/0421

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner