Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af mRNA-3745 hos deltagere med glykogenopbevaringssygdom type 1a (GSD1a)

9. december 2025 opdateret af: ModernaTX, Inc.

En åben-label dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af mRNA-3745 hos deltagere med glykogenopbevaringssygdom type 1a (GSD1a)

Hovedmålet med dette forsøg er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​mRNA-3745 via intravenøs (IV) administration hos deltagere med GSD1a.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et dosiseskaleringsstudie i voksne deltagere med GSD1a for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​mRNA-3745 og karakterisere det farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) respons efter IV administration af mRNA-3745.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030-0001
        • University of Connecticut Health Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27713
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-1501
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132-0001
        • University of Utah
  • Frankrig
      • Clamart, Frankrig, 92140
        • AP-HP - Hôpital Antoine Béclère
      • Tours, Frankrig, 37000
        • CHRU Tours - Hôpital Clocheville
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Málaga

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret GSD1a med bekræftelse ved genetisk testning
  • Dokumenteret anamnese med ?1 hypoglykæmisk hændelse med blodsukker <60 milligram/deciliter (mg/dL) (<3,3 millimol/liter [mmol/L]) og symptomer på hypoglykæmi i fravær af akut sygdom, med mindst én sådan hændelse i de 4 uger før underskrivelse af det informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Levertransplantation, herunder hepatocytcelleterapi/transplantation
  • Modtog genterapi for GSD1a
  • Tilstedeværelse af leveradenom >5 centimeter (cm) i størrelse
  • Tilstedeværelse af leveradenom med vækst på >2 cm eller >5 nydiagnosticeret leveradenom i de foregående 2 år.

Bemærk: Yderligere inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende pr. protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: SAD: mRNA-3745
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) dosis af mRNA-3745 på dag 1 i en indlæggelse. Deltagere, der er/er blevet tilmeldt undersøgelsen og modtager en administration af mRNA-3745, kan også tilmeldes en af ​​MAD-kohorterne. Den første MAD-dosis skal forekomme mindst 21 dage efter SAD-dosis.
Medicin: mRNA-3745
Steril frossen flydende dispersion til injektion
Eksperimentel: MAD: mRNA-3745
Deltagerne vil modtage flere IV-doser af mRNA-3745 i en indlæggelse. Deltagerne vil have mulighed for at fortsætte behandlingen i OLE.
Medicin: mRNA-3745
Steril frossen flydende dispersion til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og TEAE'er, der fører til seponering af behandlingen
Tidsramme: Dag 1 op til cirka 3,5 år
Dag 1 op til cirka 3,5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline af arealet under effektkurven (AUEC) for blodsukker og laktat under fasteudfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uge 32
Baseline til og med uge 32
Skift fra baseline i tid til hypoglykæmi under fasteudfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uge 32
Baseline til og med uge 32
Ændring fra baseline i maksimal effekt (Emax) under fasteudfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uge 32
Baseline til og med uge 32
Antal deltagere, der ikke oplever hypoglykæmi under fasteudfordringer
Tidsramme: Baseline op til uge 32
Hypoglykæmi er defineret som blodsukker <60 milligram (mg)/deciliter (dL) (3,3 millimol [mmol]/liter [L]) og/eller symptomer på hypoglykæmi.
Baseline op til uge 32
Kun SAD: Maksimal observeret koncentration (Cmax) af Messenger-ribonukleinsyre (mRNA) og lipidnanopartikler (LNP)
Tidsramme: Præ-infusion, under infusion, ved afslutning af infusion (EOI) og post-infusion på dag 1 op til uge 52
Præ-infusion, under infusion, ved afslutning af infusion (EOI) og post-infusion på dag 1 op til uge 52
Kun SAD: Areal under koncentration-tidskurven fra tid 0 til tidspunktet for den sidste målbare koncentration (AUC0-t) af mRNA og LNP
Tidsramme: Præ-infusion, under infusion, ved EOI og post-infusion på dag 1 op til uge 52
Præ-infusion, under infusion, ved EOI og post-infusion på dag 1 op til uge 52
Ændring fra baseline i metaboliske biomarkører af GSD1a
Tidsramme: Baseline gennem op til cirka 6,5 ​​år
Baseline gennem op til cirka 6,5 ​​år
Kun MAD: Maksimal observeret koncentration ved steady state (Cmax,ss) af mRNA og LNP
Tidsramme: Præ-infusion, under infusion, ved EOI og post-infusion på dag 1 op til uge 52
Præ-infusion, under infusion, ved EOI og post-infusion på dag 1 op til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ModernaTX, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (Registry Identifier: Clinical Trials Information System (CTIS))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger