Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af mRNA-3745 hos deltagere med glykogenopbevaringssygdom type 1a (GSD1a)

9. december 2025 opdateret af: ModernaTX, Inc.

En åben-label dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af mRNA-3745 hos deltagere med glykogenopbevaringssygdom type 1a (GSD1a)

Hovedmålet med dette forsøg er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​mRNA-3745 via intravenøs (IV) administration hos deltagere med GSD1a.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et dosiseskaleringsstudie i voksne deltagere med GSD1a for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​mRNA-3745 og karakterisere det farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) respons efter IV administration af mRNA-3745.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030-0001
        • University of Connecticut Health Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27713
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-1501
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132-0001
        • University of Utah
  • Frankrig
      • Clamart, Frankrig, 92140
        • AP-HP - Hôpital Antoine Béclère
      • Tours, Frankrig, 37000
        • CHRU Tours - Hôpital Clocheville
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Malaga

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret GSD1a med bekræftelse ved genetisk testning
  • Dokumenteret anamnese med ?1 hypoglykæmisk hændelse med blodsukker <60 milligram/deciliter (mg/dL) (<3,3 millimol/liter [mmol/L]) og symptomer på hypoglykæmi i fravær af akut sygdom, med mindst én sådan hændelse i de 4 uger før underskrivelse af det informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Levertransplantation, herunder hepatocytcelleterapi/transplantation
  • Modtog genterapi for GSD1a
  • Tilstedeværelse af leveradenom >5 centimeter (cm) i størrelse
  • Tilstedeværelse af leveradenom med vækst på >2 cm eller >5 nydiagnosticeret leveradenom i de foregående 2 år.

Bemærk: Yderligere inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende pr. protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SAD: mRNA-3745
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) dosis af mRNA-3745 på dag 1 i en indlæggelse. Deltagere, der er/er blevet tilmeldt undersøgelsen og modtager en administration af mRNA-3745, kan også tilmeldes en af ​​MAD-kohorterne. Den første MAD-dosis skal forekomme mindst 21 dage efter SAD-dosis.
Medicin: mRNA-3745
Steril frossen flydende dispersion til injektion
Eksperimentel: MAD: mRNA-3745
Deltagerne vil modtage flere IV-doser af mRNA-3745 i en indlæggelse. Deltagerne vil have mulighed for at fortsætte behandlingen i OLE.
Medicin: mRNA-3745
Steril frossen flydende dispersion til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og TEAE'er, der fører til seponering af behandlingen
Tidsramme: Dag 1 op til cirka 3,5 år
Dag 1 op til cirka 3,5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline af arealet under effektkurven (AUEC) for blodsukker og laktat under fasteudfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uge 32
Baseline til og med uge 32
Skift fra baseline i tid til hypoglykæmi under fasteudfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uge 32
Baseline til og med uge 32
Ændring fra baseline i maksimal effekt (Emax) under fasteudfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uge 32
Baseline til og med uge 32
Antal deltagere, der ikke oplever hypoglykæmi under fasteudfordringer
Tidsramme: Baseline op til uge 32
Hypoglykæmi er defineret som blodsukker <60 milligram (mg)/deciliter (dL) (3,3 millimol [mmol]/liter [L]) og/eller symptomer på hypoglykæmi.
Baseline op til uge 32
Kun SAD: Maksimal observeret koncentration (Cmax) af Messenger-ribonukleinsyre (mRNA) og lipidnanopartikler (LNP)
Tidsramme: Præ-infusion, under infusion, ved afslutning af infusion (EOI) og post-infusion på dag 1 op til uge 52
Præ-infusion, under infusion, ved afslutning af infusion (EOI) og post-infusion på dag 1 op til uge 52
Kun SAD: Areal under koncentration-tidskurven fra tid 0 til tidspunktet for den sidste målbare koncentration (AUC0-t) af mRNA og LNP
Tidsramme: Præ-infusion, under infusion, ved EOI og post-infusion på dag 1 op til uge 52
Præ-infusion, under infusion, ved EOI og post-infusion på dag 1 op til uge 52
Ændring fra baseline i metaboliske biomarkører af GSD1a
Tidsramme: Baseline gennem op til cirka 6,5 ​​år
Baseline gennem op til cirka 6,5 ​​år
Kun MAD: Maksimal observeret koncentration ved steady state (Cmax,ss) af mRNA og LNP
Tidsramme: Præ-infusion, under infusion, ved EOI og post-infusion på dag 1 op til uge 52
Præ-infusion, under infusion, ved EOI og post-infusion på dag 1 op til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

27. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (Registry Identifier: Clinical Trials Information System (CTIS))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med mRNA-3745

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner