Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2/3-studie af RAD011 (Cannabidiol oral opløsning) til behandling af patienter med Prader-Willi syndrom (SCOUT-015)

26. september 2023 opdateret af: Radius Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2/3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af RAD011 (Cannabidiol oral opløsning) til behandling af patienter med Prader-Willis syndrom

Dette er et problemfrit fase 2/3, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret klinisk studie med patienter diagnosticeret med PWS. Efter samtykke (eller samtykke fra juridisk værge og patientens samtykke efter behov), vil patienter blive screenet for berettigelse til at deltage i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder mellem 8 og 65 år (inklusive) ved screening
  • Genetisk bekræftet diagnose af PWS. Dokumentation for genetisk bekræftet diagnose af PWS er ​​acceptabel.
  • Den samme omsorgsperson er tilgængelig for at udfylde spørgeskemaet under hele undersøgelsens varighed.
  • Efter afslutning af tolerabilitetsperioden vil patienter have en gennemsnitlig HQ-CT-score >= 13 og et fald i HQ-CT-score ikke mere end 7 i løbet af tolerabilitetsperioden (indkøringsperioden)
  • Hvis du modtager væksthormon, skal psykotropisk behandling, metaboliske behandlinger, der kan påvirke appetitten (inklusive metformin), og anden behandling, herunder thyreoideahormon, være på samme medicin og dosis i mindst 90 dage før samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt brug af cannabis eller cannabinoidholdige produkter (inklusive topiske produkter) inden for 90 dage før samtykke/samtykke
  • Brug af receptpligtige eller håndkøbsmidler til vægttab inden for 90 dage før samtykke/samtykke
  • Implementering af nye fødevare- eller miljørestriktioner inden for 90 dage efter samtykke/samtykke
  • Hvis patienten bor i et gruppehjem, tilbringer patienten mindre end 25 vågne timer med sin pårørende om ugen
  • Ukontrollerede kroniske tilstande (diabetes, søvnapnø osv.) som bestemt af efterforskeren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: RAD011 40 milligram pr. kilogram (mg/kg)
Deltagerne fik 40 mg/kg RAD011 oralt dagligt sammen med mad.
Medicin: RAD011
Cannabidiol oral opløsning (indeholder syntetisk cannabidiol)
Aktiv komparator: RAD011 20 mg/kg
Deltagerne fik 20 mg/kg RAD011 oralt dagligt sammen med mad.
Medicin: RAD011
Cannabidiol oral opløsning (indeholder syntetisk cannabidiol)
Aktiv komparator: RAD011 10 mg/kg
Deltagerne fik 10 mg/kg RAD011 oralt dagligt sammen med mad.
Medicin: RAD011
Cannabidiol oral opløsning (indeholder syntetisk cannabidiol)
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne fik en placebo, der matchede RAD011, oralt dagligt med mad.
Medicin: Placebo
Matchende placebo for RAD011

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 34 i spørgeskemaet Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​34

HQ-CT måler hyperfagi af Prader-Willi syndrom (PWS)-specialiserede klinikere. HQ-CT genererer en score fra 0 til 36, hvor en højere score repræsenterer mere alvorlig unormal fødevarerelateret adfærd.

Ændringen fra baseline blev beregnet ud fra to tidspunkter som værdien på det senere tidspunkt minus værdien på det tidligere tidspunkt.
Baseline, uge ​​34

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 34 i Prader-Willi Syndrome (PWS) - Associeret Irritabilitet ved hjælp af spørgeskemaet afvigende adfærdstjekliste (ABC) - Irritabilitetsunderskala (ABC-I)
Tidsramme: Baseline, uge ​​34
ABC-spørgeskemaet er et informantvurderet spørgeskema, der vurderer sværhedsgraden af ​​adfærdssymptomer. Irritabilitetsunderskalaen af ​​ABC dækker symptomer som agitation, aggression, nedsmeltninger og selvskade. ABC-I'et indeholder 15 genstande, og hvert emne bedømmes som 0 (aldrig et problem), 1 (let problem), 2 (moderat alvorligt problem) eller 3 (alvorligt problem). Den samlede score er summen af ​​individuelle elementers score, der spænder fra 0 (intet problem) til 45 (alvorligt problem), hvor højere score indikerer en mere alvorlig tilstand.
Baseline, uge ​​34
Ændring fra baseline til uge 34 i hyperfagi som målt af klinikerens globale indtryk af forandring (CGI-C)
Tidsramme: Baseline, uge ​​34
CGI-C for hyperfagi er et enkelt-element, kliniker-vurderet mål, der vurderer klinikerens indtryk af ændringer i patientens hyperfagitilstand siden starten af ​​at tage undersøgelsesmedicinen ved begyndelsen af ​​tolerabilitetsperioden. CGI-C for hyperfagi anvender en 5-punkts responsskala: 1=Meget bedre; 2=Lidt bedre; 3=Ingen ændring; 4=Lidt værre; 5=Meget værre. Højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline, uge ​​34
Ændring fra baseline til uge 34 i hyperfagi som målt af klinikerens globale indtryk af sværhedsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Baseline, uge ​​34
CGI-S for hyperfagi er et enkelt-element, klinikervurderet mål, der vurderer klinikerens indtryk af sværhedsgraden af ​​en patients hyperfagitilstand. CGI-S for hyperfagi anvender en 5-punkts responsskala: 1=Ingen; 2=Mild; 3=Moderat; 4=Svær; 5=Meget alvorlig. Højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline, uge ​​34

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Radius Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
6. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. september 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SCOUT-015

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger