Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2/3-studie af RAD011 (Cannabidiol oral opløsning) til behandling af patienter med Prader-Willi syndrom (SCOUT-015)

26. september 2023 opdateret af: Radius Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2/3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af RAD011 (Cannabidiol oral opløsning) til behandling af patienter med Prader-Willis syndrom

Dette er et problemfrit fase 2/3, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret klinisk studie med patienter diagnosticeret med PWS. Efter samtykke (eller samtykke fra juridisk værge og patientens samtykke efter behov), vil patienter blive screenet for berettigelse til at deltage i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder mellem 8 og 65 år (inklusive) ved screening
  • Genetisk bekræftet diagnose af PWS. Dokumentation for genetisk bekræftet diagnose af PWS er ​​acceptabel.
  • Den samme omsorgsperson er tilgængelig for at udfylde spørgeskemaet under hele undersøgelsens varighed.
  • Efter afslutning af tolerabilitetsperioden vil patienter have en gennemsnitlig HQ-CT-score >= 13 og et fald i HQ-CT-score ikke mere end 7 i løbet af tolerabilitetsperioden (indkøringsperioden)
  • Hvis du modtager væksthormon, skal psykotropisk behandling, metaboliske behandlinger, der kan påvirke appetitten (inklusive metformin), og anden behandling, herunder thyreoideahormon, være på samme medicin og dosis i mindst 90 dage før samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt brug af cannabis eller cannabinoidholdige produkter (inklusive topiske produkter) inden for 90 dage før samtykke/samtykke
  • Brug af receptpligtige eller håndkøbsmidler til vægttab inden for 90 dage før samtykke/samtykke
  • Implementering af nye fødevare- eller miljørestriktioner inden for 90 dage efter samtykke/samtykke
  • Hvis patienten bor i et gruppehjem, tilbringer patienten mindre end 25 vågne timer med sin pårørende om ugen
  • Ukontrollerede kroniske tilstande (diabetes, søvnapnø osv.) som bestemt af efterforskeren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: RAD011 40 milligram pr. kilogram (mg/kg)
Deltagerne fik 40 mg/kg RAD011 oralt dagligt sammen med mad.
Medicin: RAD011
Cannabidiol oral opløsning (indeholder syntetisk cannabidiol)
Aktiv komparator: RAD011 20 mg/kg
Deltagerne fik 20 mg/kg RAD011 oralt dagligt sammen med mad.
Medicin: RAD011
Cannabidiol oral opløsning (indeholder syntetisk cannabidiol)
Aktiv komparator: RAD011 10 mg/kg
Deltagerne fik 10 mg/kg RAD011 oralt dagligt sammen med mad.
Medicin: RAD011
Cannabidiol oral opløsning (indeholder syntetisk cannabidiol)
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne fik en placebo, der matchede RAD011, oralt dagligt med mad.
Medicin: Placebo
Matchende placebo for RAD011

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 34 i spørgeskemaet Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​34

HQ-CT måler hyperfagi af Prader-Willi syndrom (PWS)-specialiserede klinikere. HQ-CT genererer en score fra 0 til 36, hvor en højere score repræsenterer mere alvorlig unormal fødevarerelateret adfærd.

Ændringen fra baseline blev beregnet ud fra to tidspunkter som værdien på det senere tidspunkt minus værdien på det tidligere tidspunkt.
Baseline, uge ​​34

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 34 i Prader-Willi Syndrome (PWS) - Associeret Irritabilitet ved hjælp af spørgeskemaet afvigende adfærdstjekliste (ABC) - Irritabilitetsunderskala (ABC-I)
Tidsramme: Baseline, uge ​​34
ABC-spørgeskemaet er et informantvurderet spørgeskema, der vurderer sværhedsgraden af ​​adfærdssymptomer. Irritabilitetsunderskalaen af ​​ABC dækker symptomer som agitation, aggression, nedsmeltninger og selvskade. ABC-I'et indeholder 15 genstande, og hvert emne bedømmes som 0 (aldrig et problem), 1 (let problem), 2 (moderat alvorligt problem) eller 3 (alvorligt problem). Den samlede score er summen af ​​individuelle elementers score, der spænder fra 0 (intet problem) til 45 (alvorligt problem), hvor højere score indikerer en mere alvorlig tilstand.
Baseline, uge ​​34
Ændring fra baseline til uge 34 i hyperfagi som målt af klinikerens globale indtryk af forandring (CGI-C)
Tidsramme: Baseline, uge ​​34
CGI-C for hyperfagi er et enkelt-element, kliniker-vurderet mål, der vurderer klinikerens indtryk af ændringer i patientens hyperfagitilstand siden starten af ​​at tage undersøgelsesmedicinen ved begyndelsen af ​​tolerabilitetsperioden. CGI-C for hyperfagi anvender en 5-punkts responsskala: 1=Meget bedre; 2=Lidt bedre; 3=Ingen ændring; 4=Lidt værre; 5=Meget værre. Højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline, uge ​​34
Ændring fra baseline til uge 34 i hyperfagi som målt af klinikerens globale indtryk af sværhedsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Baseline, uge ​​34
CGI-S for hyperfagi er et enkelt-element, klinikervurderet mål, der vurderer klinikerens indtryk af sværhedsgraden af ​​en patients hyperfagitilstand. CGI-S for hyperfagi anvender en 5-punkts responsskala: 1=Ingen; 2=Mild; 3=Moderat; 4=Svær; 5=Meget alvorlig. Højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline, uge ​​34

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

28. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SCOUT-015

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med RAD011

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner