Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af AlloRx SC® hos PTHS-patienter

6. december 2021 opdateret af: Vitro Biopharma Inc.

Randomiseret dobbeltblind placebokontrolleret undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​terapeutisk behandling med AlloRx stamceller® hos patienter med Pitt Hopkins syndrom (fase 1/2 undersøgelse)

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden af ​​AlloRx Stem Cells® hos personer med Pitt Hopkins syndrom i alderen 2-45 år med en molekylært bekræftet patogen mutation i TCF4 eller 18q deletion inklusive TCF4. Deltagerne vil modtage infusioner af mesenkymale stamceller hver 3. måned i et år med afslutning af resultatmål for at vurdere produktets effektivitet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1/2, randomiseret placebokontrolleret dobbeltblindet standarddosisstudie for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AlloRx®-stamceller hos pædiatriske patienter med en bekræftet diagnose af en TCF4-mutation i overensstemmelse med haploinsufficiens, der forårsager PTHS. Ca. 26 patienter (mænd og kvinder) i alderen ≥ 2 og ≤ 45 år med en genetisk bekræftet diagnose af Pitt-Hopkins syndrom forårsaget af molekylære fund i overensstemmelse med en patogen mutation i genet TCF4. Der vil blive indhentet skriftligt informeret samtykke fra patientens forælder eller værge/autoriseret repræsentant (LAR) før deltagelse i undersøgelsen. Undersøgelsen omfatter screening, baseline, behandling og sikkerhedsopfølgningsperioder. Proceduren for intravenøs administration udføres under supervision af en kliniker med erfaring i pleje af patienter med PTHS.

Hver patient forbliver indlagt i mindst 24 timer efter den indledende dosis af AlloRx til hyppig overvågning af vitale tegn, elektrokardiogram (EKG), blod- og urinsikkerhedstest og neurologiske vurderinger. Efterforskere vil arbejde tæt sammen med forælderen/værgen for at sikre, at alle tegn på ubehag/behag straks kommunikeres til studiepersonalet. Til administration af den indledende dosis af undersøgelseslægemidlet i hver undersøgelseskohorte vil patienter blive doseret på en sekventiel måde, hvor ikke mere end én patient får deres første dosis af undersøgelseslægemidlet samme dag.

En uafhængig data-DSMB vil gennemgå alle sikkerheds- og laboratoriedata gennem hele undersøgelsen på en periodisk basis og ad hoc, hvis en SAE skulle opstå. DSMB vil også gennemgå alle tilgængelige sikkerhedsdata, når alle patienter har modtaget 2 doser AlloRx og har haft mindst to ugers opfølgning for at afgøre, om det er sikkert at dosere den næste patient.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
26

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke fra forældre eller værge/autoriserede repræsentanter (LAR)
  • Dokumenteret genetisk bekræftelse af mutation i TCF4, med klinisk diagnose af Pitt Hopkins Syndrom (PTHS)
  • Stabil anfaldskontrol (defineret som klinisk stabil uden ændringer i antiepileptisk medicin eller brug af redningsmedicin i løbet af den foregående 1 måned før screeningsbesøget, bortset fra vægtrelaterede dosisjusteringer)
  • Normal nyrefunktion med serumkreatinin og pleturinprotein inden for normale grænser
  • Villig og i stand til at overholde planlagte besøg, lægemiddeladministrationsplan, laboratorietests, undersøgelsesrestriktioner og alle undersøgelsesprocedurer, inklusive intravenøs infusion

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ændring i medicin eller kost/kosttilskud beregnet til at behandle symptomer på PTHS (f.eks. sovemidler, kosttilskud, cannabidiol-produkter) i løbet af de foregående 3 måneder før screening
  • Manglende evne til at bevæge sig uafhængigt eller med et hjælpemiddel eller plejepersonalets håndtag
  • Enhver blødning eller blodpladesygdom
  • Enhver klinisk signifikant (CS) kardiovaskulær, endokrin, hepatisk, nyre-, pulmonal, gastrointestinal, neurologisk, malign, metabolisk, psykiatrisk eller anden tilstand, som efter investigators vurdering vil udgøre en sikkerhedsrisiko, gør patienten uegnet til deltagelse i og/eller ude af stand til at gennemføre undersøgelsesprocedurerne
  • Enhver laboratorieabnormitet, der efter investigators mening kan påvirke patientens sikkerhed negativt, gøre det usandsynligt, at behandlingsforløbet eller opfølgningen vil blive afsluttet, eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultatet
  • Kendt positiv for hepatitis B-virus, hepatitis C-virus eller human immundefektvirus (HIV). Patienten er gravid eller ammer
  • Brug af lægemidler, der øger risikoen for blødning (f.eks. heparin, lavmolekylær heparin, blodpladehæmmere).
  • Brug af ethvert forsøgsoligonukleotid og ethvert forsøgslægemiddel inden for de seneste 6 måneder
  • Enhver tidligere brug af genterapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Indgrebsarm 1
AlloRx stamceller IV infusionsbehandling
Biologisk: AlloRx stamceller®
Navlestrengs-afledte allogene mesenkymale stamceller
Placebo komparator: Indgrebsarm 2
IV infusion af normalt saltvand
Andet: Placebo kontrol
Placebo-infusion uden mesenkymale stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed: Forekomst af uønskede hændelser forbedring) i et eller flere områder af lidelser relateret til PTHS
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Indsamling af alle uønskede hændelser (AE'er)
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Sikkerhed: Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Indsamling af alle alvorlige bivirkninger
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i motorisk funktion hos personer med PTHS
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ambulationsforanstaltninger ved hjælp af video og bærbar enhed
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i kommunikationsevner hos personer med PTHS.
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Observer-rapporteret kommunikationsevnemål (ORCA)
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i søvnvaner
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Søvndagbog
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i mave-tarm sundhed
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Gastrointestinale sundhedsspørgeskema
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i åndedrætsbesværgelser
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Dagbog over åndedrætsbesværgelser
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i kognition
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Bayley Scales of Infant Development (BSID-4)
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i adaptiv funktion
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Vineland Adaptive Behavioural Scale-3
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i autistiske træk
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i forældrevurdering af livskvalitet
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Pædiatrisk livskvalitetsspørgeskema
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i global klinisk status
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
PTHS-specifik Clinical Global Impression Scale
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vitro Biopharma Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2022

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. december 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. december 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALLORX-PTHS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger