Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af AlloRx SC® hos PTHS-patienter

6. december 2021 opdateret af: Vitro Biopharma Inc.

Randomiseret dobbeltblind placebokontrolleret undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​terapeutisk behandling med AlloRx stamceller® hos patienter med Pitt Hopkins syndrom (fase 1/2 undersøgelse)

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden af ​​AlloRx Stem Cells® hos personer med Pitt Hopkins syndrom i alderen 2-45 år med en molekylært bekræftet patogen mutation i TCF4 eller 18q deletion inklusive TCF4. Deltagerne vil modtage infusioner af mesenkymale stamceller hver 3. måned i et år med afslutning af resultatmål for at vurdere produktets effektivitet.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1/2, randomiseret placebokontrolleret dobbeltblindet standarddosisstudie for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AlloRx®-stamceller hos pædiatriske patienter med en bekræftet diagnose af en TCF4-mutation i overensstemmelse med haploinsufficiens, der forårsager PTHS. Ca. 26 patienter (mænd og kvinder) i alderen ≥ 2 og ≤ 45 år med en genetisk bekræftet diagnose af Pitt-Hopkins syndrom forårsaget af molekylære fund i overensstemmelse med en patogen mutation i genet TCF4. Der vil blive indhentet skriftligt informeret samtykke fra patientens forælder eller værge/autoriseret repræsentant (LAR) før deltagelse i undersøgelsen. Undersøgelsen omfatter screening, baseline, behandling og sikkerhedsopfølgningsperioder. Proceduren for intravenøs administration udføres under supervision af en kliniker med erfaring i pleje af patienter med PTHS.

Hver patient forbliver indlagt i mindst 24 timer efter den indledende dosis af AlloRx til hyppig overvågning af vitale tegn, elektrokardiogram (EKG), blod- og urinsikkerhedstest og neurologiske vurderinger. Efterforskere vil arbejde tæt sammen med forælderen/værgen for at sikre, at alle tegn på ubehag/behag straks kommunikeres til studiepersonalet. Til administration af den indledende dosis af undersøgelseslægemidlet i hver undersøgelseskohorte vil patienter blive doseret på en sekventiel måde, hvor ikke mere end én patient får deres første dosis af undersøgelseslægemidlet samme dag.

En uafhængig data-DSMB vil gennemgå alle sikkerheds- og laboratoriedata gennem hele undersøgelsen på en periodisk basis og ad hoc, hvis en SAE skulle opstå. DSMB vil også gennemgå alle tilgængelige sikkerhedsdata, når alle patienter har modtaget 2 doser AlloRx og har haft mindst to ugers opfølgning for at afgøre, om det er sikkert at dosere den næste patient.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke fra forældre eller værge/autoriserede repræsentanter (LAR)
  • Dokumenteret genetisk bekræftelse af mutation i TCF4, med klinisk diagnose af Pitt Hopkins Syndrom (PTHS)
  • Stabil anfaldskontrol (defineret som klinisk stabil uden ændringer i antiepileptisk medicin eller brug af redningsmedicin i løbet af den foregående 1 måned før screeningsbesøget, bortset fra vægtrelaterede dosisjusteringer)
  • Normal nyrefunktion med serumkreatinin og pleturinprotein inden for normale grænser
  • Villig og i stand til at overholde planlagte besøg, lægemiddeladministrationsplan, laboratorietests, undersøgelsesrestriktioner og alle undersøgelsesprocedurer, inklusive intravenøs infusion

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ændring i medicin eller kost/kosttilskud beregnet til at behandle symptomer på PTHS (f.eks. sovemidler, kosttilskud, cannabidiol-produkter) i løbet af de foregående 3 måneder før screening
  • Manglende evne til at bevæge sig uafhængigt eller med et hjælpemiddel eller plejepersonalets håndtag
  • Enhver blødning eller blodpladesygdom
  • Enhver klinisk signifikant (CS) kardiovaskulær, endokrin, hepatisk, nyre-, pulmonal, gastrointestinal, neurologisk, malign, metabolisk, psykiatrisk eller anden tilstand, som efter investigators vurdering vil udgøre en sikkerhedsrisiko, gør patienten uegnet til deltagelse i og/eller ude af stand til at gennemføre undersøgelsesprocedurerne
  • Enhver laboratorieabnormitet, der efter investigators mening kan påvirke patientens sikkerhed negativt, gøre det usandsynligt, at behandlingsforløbet eller opfølgningen vil blive afsluttet, eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultatet
  • Kendt positiv for hepatitis B-virus, hepatitis C-virus eller human immundefektvirus (HIV). Patienten er gravid eller ammer
  • Brug af lægemidler, der øger risikoen for blødning (f.eks. heparin, lavmolekylær heparin, blodpladehæmmere).
  • Brug af ethvert forsøgsoligonukleotid og ethvert forsøgslægemiddel inden for de seneste 6 måneder
  • Enhver tidligere brug af genterapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Indgrebsarm 1
AlloRx stamceller IV infusionsbehandling
Biologisk: AlloRx stamceller®
Navlestrengs-afledte allogene mesenkymale stamceller
Placebo komparator: Indgrebsarm 2
IV infusion af normalt saltvand
Andet: Placebo kontrol
Placebo-infusion uden mesenkymale stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed: Forekomst af uønskede hændelser forbedring) i et eller flere områder af lidelser relateret til PTHS
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Indsamling af alle uønskede hændelser (AE'er)
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Sikkerhed: Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Indsamling af alle alvorlige bivirkninger
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i motorisk funktion hos personer med PTHS
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ambulationsforanstaltninger ved hjælp af video og bærbar enhed
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i kommunikationsevner hos personer med PTHS.
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Observer-rapporteret kommunikationsevnemål (ORCA)
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i søvnvaner
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Søvndagbog
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i mave-tarm sundhed
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Gastrointestinale sundhedsspørgeskema
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i åndedrætsbesværgelser
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Dagbog over åndedrætsbesværgelser
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i kognition
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Bayley Scales of Infant Development (BSID-4)
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i adaptiv funktion
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Vineland Adaptive Behavioural Scale-3
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i autistiske træk
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i forældrevurdering af livskvalitet
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Pædiatrisk livskvalitetsspørgeskema
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
Ændring i global klinisk status
Tidsramme: Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)
PTHS-specifik Clinical Global Impression Scale
Ændring fra baseline til dag 456 (slut af undersøgelsen)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vitro Biopharma Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. december 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. december 2021

Først opslået (Faktiske)

21. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. december 2021

Sidst verificeret

1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALLORX-PTHS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pitt Hopkins syndrom

Kliniske forsøg med AlloRx stamceller®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner