En undersøgelse til at karakterisere biofordelingen af ​​124I-mærket AT-03 hos patienter med systemisk amyloidose (AT03-001)

Inklusionskriterier:

1. Forstår undersøgelsesprocedurerne og er i stand til at give underskrevet informeret samtykke, som beskrevet i bilag 1, som omfatter overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i formularen med informeret samtykke (ICF) og i denne protokol.
2. Mand eller kvinde ≥18 år.

3. Har en bekræftet diagnose af Amyloid Light-Chain (AL), Transthyretin Amyloidosis (ATTR) eller Leukocyte chemotactic factor 2 amyloidosi (ALECT2) eller enhver anden form for systemisk amyloidose baseret på en af ​​følgende:

   1. en histologisk bekræftelse med en biopsi indeholdende aflejringer af æblegrønt dobbeltbrydende, kongofilt materiale;
   2. genetisk screening med tilstedeværelse af amyloid-relateret patologi; og/eller
   3. amyloid-specifik billeddannelsesundersøgelse.
4. Har kendt involvering af mindst ét ​​thoracoabdominalt organ (eksklusive perifert nervesystem) i klinisk historie (f.eks. billeddannelse i overensstemmelse med amyloidaflejring, organbiopsi, forhøjede amyloid-relaterede biomarkører osv.).

5. For kvinder i den fødedygtige alder: aftale om at forblive afholdende (afstå fra heteroseksuelt samleje) eller bruge præventionsmetoder, der resulterer i en fejlrate på <1 % om året i behandlingsperioden og i mindst 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention .

   1. En kvinde anses for at være i den fødedygtige alder, hvis hun er postmenarkal, ikke har nået en postmenopausal tilstand (≥ 12 måneders amenoré uden anden identificeret årsag end overgangsalderen) og ikke har gennemgået kirurgisk sterilisering (fjernelse af æggestokke og/eller livmoder). Definitionen af ​​den fødedygtige potentiale kan tilpasses til lokale retningslinjer eller krav.
   2. Eksempler på svangerskabsforebyggende metoder med en fejlrate på < 1 % om året omfatter bilateral tubal ligering, mandlig sterilisering, etableret, korrekt brug af hormonelle præventionsmidler, der hæmmer ægløsning, hormonfrigivende intrauterine anordninger og kobber intrauterine anordninger.
   3. Præventionsmetoder, der ikke resulterer i en fejlrate på <1 % pr. år, såsom hætte, mellemgulv eller svamp med sæddræbende middel eller kondom til mænd eller kvinder med eller uden sæddræbende middel, er ikke acceptable.
   4. Pålideligheden af ​​seksuel afholdenhed bør vurderes i forhold til varigheden af ​​det kliniske forsøg og forsøgspersonens foretrukne og sædvanlige livsstil. Periodisk abstinens (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske eller postovulationsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder.

6. For mænd: aftale om at forblive afholdende eller bruge prævention og aftale om at afstå fra at donere sæd, som defineret nedenfor:

   1. Med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal mænd forblive afholdende eller bruge kondom plus en ekstra præventionsmetode, der tilsammen resulterer i en fejlrate på < 1 % om året i behandlingsperioden og i mindst 30 dage plus 90 dage (en spermatogenesecyklus) ) efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention. Mænd skal afholde sig fra at donere sæd i samme tidsrum.

Ekskluderingskriterier:

1. Er gravid eller ammer.
2. Er psykisk eller juridisk uarbejdsdygtig, har betydelige følelsesmæssige problemer på studietidspunktet eller har en historie med psykose.
3. Har deltaget i en anden nuklearmedicinsk amyloidbilleddannelsesprotokol for kliniske forsøg og modtaget sporstofinjektion i de 4 måneder forud for screening.
4. Har en signifikant co-morbiditet (f.eks. ECOG-score på 3 eller højere), NYHA klasse IV hjertesvigt, ukontrolleret infektion eller anden igangværende alvorlig sygdom.
5. Har en kendt allergi over for iOSAT-jodbehandling.
6. Har nyresygdom i slutstadiet og er i hæmodialyse eller peritonealdialyse.
7. Har modtaget et forsøgsmiddel inden for fem halveringstider efter midlet eller 30 dage, alt efter hvad der er længst, før screening.
8. Har nogen sygdom, der efter efterforskerens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen.