Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Enasidenib i MDS & ikke-proliferativ kronisk myelomonocytisk leukæmi uden IDH2-mutation

2. september 2026 opdateret af: Tian Yi Zhang

En fase Ib/II, Single Center, Open-Label, Sikkerhed og Effekt-undersøgelse til forbedring af anæmi hos forsøgspersoner på Enasidenib med lavere risiko for myelodysplastisk syndrom og ikke-proliferativ kronisk myelomonocytisk leukæmi uden en IDH2-mutation

Dette er et fase 1b/2, åbent enkeltarmsstudie for at evaluere, om enasidenib er sikkert og effektivt til at forbedre anæmi og mindske transfusionsbehov hos forsøgspersoner diagnosticeret med lavere risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) eller nonproliferativ kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) uden en mutation i isocitrat dehydrogenase type 2 (IDH2 vildtype). Andre mål omfatter vurdering af forbedringer i blodpladeproduktion og karakterisering af enasidenibs virkningsmekanisme til at øge endogen erytropoiese.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Primære mål - At bestemme effektiviteten (responshastigheden) af enasidenib til at forbedre anæmi og mindske RBC-transfusionsafhængighed.

Sekundære mål - At bestemme tolerabiliteten, sikkerheden og holdbarheden af ​​erythroidresponset og identificere laboratorieparametre som kliniske markører for respons.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
17

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Cancer Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Dokumenteret diagnose af 1) MDS i henhold til WHO/FAB klassifikation, der opfylder IRSS-R klassifikation af meget lav eller lavere risiko sygdom; og en diagnosticeret som de novo eller sekundær MDS (MDS RS kvalificeret, hvis refraktær eller afslået luspatercept-terapi).

    ELLER 2) Dysplastisk (nonproliferativ) CMML med WBC <13,0/mikroL)

  2. Ingen sygdomsmodificerende behandling (HMA, hydrea) inden for 2 måneder efter start af studiet
  3. Alder ≥ 18 år
  4. ECOG ≤ 3
  5. Negativ for IDH2-mutation ved NGS eller multiplex PCR (SNaPshot)

  6. Har symptomatisk anæmi defineret som hæmoglobin < 10,0 g/dL med et af følgende.

    oTachypnø o Åndenød oTræthed oImage oForværring af kardiovaskulær funktion oAsteni oDyspnø ved anstrengelse oAngina andre forsøgspersonssymptomer, som forsøgspersonen rapporterer som værende forbundet med at være anæmisk.

  7. Erklæret villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
  8. Evne til at tage oral medicin og være villig til at overholde medicinregimet.
  9. Kvinder med reproduktionspotentiale skal enten forpligte sig til ægte afholdenhed fra heteroseksuel kontakt eller acceptere at bruge og være i stand til at overholde højeffektiv prævention uden afbrydelse, 28 dage før start af enasidenib, under undersøgelsesbehandlingen og i 30 dage efter sidste dosis af enasidenib.
  10. For mænd med reproduktionspotentiale: aftale om brug af kondomer

  11. Tilstrækkelig organfunktion defineret som:

    • Leverfunktion: total bilirubin <1,5 x ULN (medmindre det kan tilskrives Gilberts sygdom), ASAT eller ALT < 3x ULN
    • Nyrefunktion: kreatininclearance >30 ml/minut, beregnet ved Cockcroft-Gaults formel
  12. Evne til at forstå og villighed til at underskrive det IRB-godkendte informerede samtykkedokument.
  13. Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ urin- eller serumgraviditetstest

Ekskluderingskriterier:

  1. Brug af samtidige andre erytropoietiske midler (inklusive epoetin, darbepoetin), G-CSF inden for 30 dage efter studieoptagelse
  2. Mindre end 3 måneders forventet levetid
  3. Behandling med jernkelatbehandling inden for 56 dage efter studiestart
  4. Betydelig hjertesygdom (NYHA klasse IV kongestiv hjertesvigt eller ustabil angina eller myokardieinfarkt inden for de sidste 6 måneder
  5. Harbor IDH2 somatiske mutationer ved NGS eller PCR
  6. Gravid eller ammende
  7. Enhver ukontrolleret bakteriel, svampe-, viral eller anden infektion.
  8. Ingen kendt HIV+ eller aktiv hepatitis B eller C infektion, defineret som positiv viral belastning for HBV eller HCV eller en positiv overfladeantigen (HBsAg) test for hepatitis B.
  9. Har andre årsager til anæmi: mangel på jern, B12, folat; ernæringsmæssige mangler relateret til mavekirurgi, anorexia nervosa, overdreven zinktilskud; gastrointestinal blødning. Hvis ernæringsmæssige mangler kan korrigeres, kan potentielle deltagere screenes igen og tilmeldes, hvis de er ernæringsmæssigt fyldte og stadig opfylder berettigelseskriterierne.
  10. Enhver anden sygehistorie, herunder laboratorieresultater, som af hovedforskeren anses for at kunne forstyrre deres deltagelse i undersøgelsen eller for at interferere med fortolkningen af ​​resultaterne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Enasidenib mesylat
Deltagerne vil selv administrere enasidenib oralt hver dag.
Medicin: Enasidenib mesylat dosis eskalering
Forsøgspersonerne vil deltage i dosiseskalering med en startdosis på 100 mg. Enasidenib vil blive selvadministreret oralt og dagligt.
Andre navne:
  • (Idhifa, AG 221)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk respons: Hæmatologisk forbedring - Erytroid (HI-E)
Tidsramme: 16 uger

Klinisk respons blev vurderet som antallet af deltagere, der opnåede en hematologisk forbedring - erytroide (HI-E). Deltagerne blev karakteriseret og lagdelt som ikke-transfunderet (NTD), lav-transfusionsbyrde (LTB) og høj-transfusionsbyrde (HTB), med respons defineret som følger.

  • NTD = større end eller lig med 2 på hinanden følgende Hb-målinger, større end eller lig med 1,5 g/dL i en periode på mindst 8 uger i en observationsperiode på 16 til 24 uger sammenlignet med det laveste gennemsnit af 2 Hb-målinger
  • LTB = 0 enheder af RBC-transfusioner
  • HTB = større end eller lig med 4 enheder eller større end eller lig med 50% reduktion i RBC-transfusioner
16 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk respons: hæmatologisk forbedring - blodplader (HI-P)
Tidsramme: 8 uger

Klinisk respons for blodplader blev vurderet som antallet af deltagere, der opnåede en hæmatologisk forbedring - blodplader (HI-P). Deltagerne vil blive karakteriseret og stratificeret som blodplader < eller ≥ 20 x 10^9/L, med respons defineret som følger.

  • < 20 x 10^9/L = stigning i blodplader fra < 20 x 10^9/L til > 20 x 10^9/L OG med ≥ 100 %
  • ≥ 20 x 10^9/L = absolut stigning i blodplader på 30 x 10^9/L. Resultatet vil blive rapporteret som antallet af deltagere, der opnår responsen, et tal uden spredning.
8 uger
Relaterede bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
Toksicitet blev vurderet som antallet af relaterede ikke-alvorlige bivirkninger og relaterede alvorlige bivirkninger (SAEs) rapporteret pr. dosisniveau (Kohorte A eller Kohorte B) for 12-cyklus behandlingsperioden plus opfølgning.
12 måneder
Tid til hematologisk forbedring - Erytroid (HI-E)
Tidsramme: 16 uger

Tid til hæmatologisk forbedring - erytroide (HI-E) blev vurderet som tiden fra første dosis enasidenib til den første observerede hæmoglobinrespons. Deltagerne vil blive karakteriseret og stratificeret som ikke-transfunderet (NTD), lav-transfusionsbyrde (LTB) og høj-transfusionsbyrde (HTB), med respons defineret som følger.

  • NTD = større end eller lig med 2 på hinanden følgende Hb-målinger, større end eller lig med 1,5 g/dL i en periode på mindst 8 uger i en observationsperiode på 16 til 24 uger sammenlignet med det laveste gennemsnit af 2 Hb-målinger
  • LTB = 0 enheder RBC-transfusioner
  • HTB = større end eller lig med 4 enheder eller større end eller lig med 50% reduktion i RBC-transfusioner
16 uger
Varighed af hematologisk forbedring - erytroide (HI-E)
Tidsramme: 16 uger

Varigheden af hematologisk forbedring - erytroide (HI-E) vil blive vurderet som tiden fra registreret respons til tab af respons. Deltagere vil blive karakteriseret og stratificeret som ikke-transfunderet (NTD), lav-transfusionsbyrde (LTB) og høj-transfusionsbyrde (HTB), med respons defineret som følger.

NTD = større end eller lig med 2 på hinanden følgende Hb-målinger, større end eller lig med 1,5 g/dL i en periode på mindst 8 uger i en observationsperiode på 16 til 24 uger sammenlignet med det laveste gennemsnit af 2 Hb-målinger LTB = 0 enheder af RBC-transfusioner HTB = større end eller lig med 4 enheder eller større end eller lig med 50% reduktion i RBC-transfusioner Resultatet vil blive rapporteret som antallet af deltagere, der opnår responsen, et tal uden dispersion.
16 uger
Klinisk respons: Hematologisk forbedring - Neutrofile (HI-N)
Tidsramme: 8 uger
Den kliniske respons for neutrofiler blev vurderet som antallet af deltagere, der opnåede en hæmatologisk forbedring - neutrofiler (HI-N). Respons blev defineret som en absolut stigning i neutrofiler > 0,5 × 10^9/L, der også var en stigning på ≥ 100%.
8 uger
Transfusionsuafhængighed af røde blodlegemer (RBC TI)
Tidsramme: 12 måneder
Den kliniske respons for røde blodlegemer blev vurderet som antallet af deltagere, der var transfusionsafhængige, som opnår uafhængighed af røde blodlegemer (RBC) transfusion (RBC TI) i 8 uger eller længere.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Tian Yi Zhang

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Bristol-Myers Squibb
Celgene Corporation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Tian Yi Zhang, MD, Stanford University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. januar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB-62692
  • HEM0056 (Anden identifikator: Stanford)
  • NCI-2022-02837 (Registry Identifier: National Cancer Institute: Clinical Trials Reporting Program)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger