Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Beskrivelse af de kortsigtede virkninger af KAFTRIO® ved kontinuerlig overvågning med PHEAL-CR-K-applikationen i det virkelige liv hos patienter med cystisk fibrose, der er kvalificeret til KAFTRIO®-behandling (PHEAL-KAFTRIO)

2. august 2022 opdateret af: Hopital Foch
Dette er et prospektivt, åbent, multicenterstudie (1 år) med 50 patienter med cystisk fibrose, for hvem behandling med KAFTRIO® er ordineret. Cystisk fibrose er en sjælden autosomal recessiv arvelig sygdom forbundet med en mutation af CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane). regulator) proteingen. For størstedelen af ​​patienterne var der ingen behandling med en CFTR-proteinmodulator tilgængelig før ankomsten af ​​KAFTRIO® triple terapi (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Kliniske undersøgelser af denne tredobbelte terapi viser signifikante forbedringer i FEV (forceret vital kapacitet) og også meget hurtig helbredsforbedring hos patienter. Der er dog en mangel på data registreret i det virkelige liv derhjemme af patienter til at spore udviklingskurverne for sundhedsparametre og patientopfattelser fra de første dage efter påbegyndelse af behandlingen. PHEAL-CR-K applikationen, der er specielt udviklet til undersøgelsen, gør det muligt at indsamle fysiologiske parametre og opfattelser indsamlet via forbundne objekter eller deklareret manuelt i applikationen. Disse data vil afspejle udviklingen af ​​parametrene fra starten af ​​behandlingen og over en periode på 3 måneder. Derudover vil sammensætningen af ​​flygtige organiske forbindelser (VOC'er) i luften, der udåndes i den tidlige fase af behandlingen med KAFTRIO®, blive overvåget for gruppen af ​​patienter, der følges på Foch Hospital. Udåndingsluft er en ideel biologisk væske til klinisk overvågning (ikke-invasiv opsamling og realtidsanalyse). Ved cystisk fibrose er biomarkører i udåndingsluften blevet korreleret med funktionelle og kliniske parametre. Målet er at opsamle den udåndede luft før påbegyndelse af behandling med KAFTRIO® og under behandlingen, for at identificere VOC'er, hvis udtryk ville blive ændret tidligt. Ændringer i sammensætningen af ​​udåndingsluften vil være korreleret med opfølgende kliniske data indsamlet med PHEAL-CR-K applikationen og med funktionelle data opnået under målinger af åndedræt ved spirometri (FEV) og svedkoncentrationer af chloridioner indsamlet ved kl. en svedtest. De identificerede COV'er kan blive tidlige forudsigende biomarkører for klinisk respons.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Suresnes, Frankrig
        • Rekruttering
        • Grenet Dominique
        • Kontakt:
          • Dominique Grenet

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter på 18 år og derover
  • Patienter med cystisk fibrose er berettiget til KAFTRIO®
  • Patienter, som KAFTRIO®-behandling er ordineret til, herunder patienter, der tidligere er behandlet med andre CFTR-modulatorer (ORKAMBI®, KALYDECO®, SYMKEVI®)
  • Patienter, der underskrev den informerede samtykkeerklæring
  • Patienter, der er tilknyttet en sygesikringsplan
  • Patienter udstyret med en smartphone og har en Wifi-forbindelse derhjemme

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinder
  • Patient, der ikke taler eller forstår fransk
  • Patient frihedsberøvet eller under værgemål

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Patienter med Cystisk Fibrose, med KAFTRIO® behandlingsrecept
Patienter med cystisk fibrose, til hvem behandling med KAFTRIO® er ordineret, uanset tidligere ordinerede CFTR-modulatorbehandlinger.
Andet: Kaftrio-anvendelse i det virkelige liv
daglig brug af PHEAL-CR-K påføring i hjemmet og VOC (flygtige organiske forbindelser) mål for udåndingsluft for en gruppe af patienterne

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indsamling af de forskellige bemærkelsesværdige hændelser erklæret i ansøgningen (uønskede hændelser og gunstige hændelser målt ved perceptionsskalaer)
Tidsramme: 1 år

Indsamling af de forskellige bemærkelsesværdige hændelser erklæret i ansøgningen (uønskede hændelser og gunstige hændelser) mellem dag 0 og dag 60 +/-30 dage

Et stort antal data vil blive indsamlet fra de indikationer, som patienten har deklareret i hjemmet, og kan ikke sammenfattes i titlen.

Undersøgelsens originalitet er samlingen i det virkelige liv lettet af tilvejebringelsen af ​​forbundne objekter og funktionaliteterne i PHEAL-CR-K-applikationen
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FEV1 (Forced Expiratory Volume in one second) målinger med bærbart spirometer på dag 0 og dag 60 +/-30 dage, mellem konsultationen før introduktion af lægemidlet og det første opfølgningsbesøg
Tidsramme: 1 år
1 år
Daglig udvikling eller i løbet af målingerne udført under opfølgningsperioden for FEV1 (Forced Expiratory Volume in one second) med et spirometer
Tidsramme: 1 år
Patienten udfører målingerne hjemme med et tilsluttet spirometer, der giver mulighed for at informere respirationskapaciteten gennem målingen af ​​FEV1
1 år
Daglig udvikling eller i løbet af målingerne udført i opfølgningsperioden for vægt (i kilogram) og kropsmasseindeks (i kg/m^2)
Tidsramme: 1 år
Patienten har en tilsluttet balance derhjemme til at måle sin vægt. Kropsmasseindekset beregnes af applikationen med højden (i meter) angivet af patienten
1 år
Daglig udvikling eller i løbet af målingerne udført under opfølgningsperioden for iltmætning opsamlet af et tilsluttet ur
Tidsramme: 1 år
Patienten bærer et tilsluttet ur om dagen, der måler iltmætningen i blodet og rapporterer dataene i applikationen
1 år
Daglig udvikling eller i løbet af målingerne udført under opfølgningsperioden for hjertefrekvens og respirationsfrekvens målt med tilsluttet ur og madraspude
Tidsramme: 1 år
Pulsen måles derhjemme af et tilsluttet ur (på dagen). En tilsluttet madraspude måler pulsen og åndedrætsfrekvensen i hvile (under søvnen).
1 år
Udvikling af respiratoriske eksacerbationer ved erklæringen i anvendelsen af ​​kliniske opfattelser (undersøgelser til beskrivelse af hoste og ekspektoration) og/eller erklæring om antibiotikarecept
Tidsramme: 1 år

Respiratoriske eksacerbationer erklæres hjemme af patienten i ansøgningen:

  • Undersøgelser gør det muligt at beskrive hosten (hyppighed, type, øjeblik) og opspytning (klinisk opfattelse)
  • En funktion er til stede for at erklære antibiotikarecept
1 år
Indsamling af rapporterede opfattelser (hoste, opspyt, næsesekret, dyspnø, træthed, søvndyspnø, søvn, appetit, andet) via visuelle analoge skalaer (fra nul til 4, fra det bedre til det dårligere resultat)
Tidsramme: 1 år

En liste over opfattelser er rapporteret i ansøgningen (hoste, sputum, næsesekret, dyspnø, træthed, søvndyspnø, søvn, appetit, andet), med skæl.

Patienten erklærer sine opfattelser derhjemme, dagligt eller i løbet af undersøgelsen, ved at bruge de 3 skalaer for hver indikator. Den endelige score er gennemsnittet af de 3 skalaer. Minimumsværdien er 0, maksimumværdien er 4. Den højeste score betyder et dårligere resultat.
1 år
Indsamling af KAFTRIO®-compliance (glemt medicin)
Tidsramme: 1 år
1 år
Indsamling af hjælpeantibiotiske terapier og pleje (erklæring i ansøgningen)
Tidsramme: 1 år
Patienten kan i ansøgningen angive ordination af hjælpeantibiotikabehandlinger og ydet pleje. Dette er ikke en foranstaltning, men en supplerende information om patientens helbred.
1 år
Vurdering af den Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) score (skala 0-100, med højere score, der indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet) før/efter (på dag 1 ved inklusion og på dag 60+/-30 ved slutningen af ​​studiet)
Tidsramme: 1 år
1 år
Evaluering af VOC-profiler (flygtige organiske forbindelser) i udåndingsluft ved ay D0 og variation af disse profiler efter behandling (i løbet af den første uge og Dag 60 +/-30 dage)
Tidsramme: 1 år
1 år
Identifikation af VOC'er (flygtige organiske forbindelser), hvis overflod er modificeret af KAFTRIO®-behandlingen
Tidsramme: 1 år
1 år
Korrelation af ændringer i VOC (flygtige organiske forbindelser) til kliniske og parakliniske effektivitetsdata: bemærkelsesværdige hændelser, rapporterede hændelser, rapporterede opfattelser, FEV1 (Forced Expiratory Volume in one second), svedchloridionkoncentration
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hopital Foch

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Dominique Grenet, Foch Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. marts 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2023

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. august 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2021_0201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger