Beskrivelse af de kortsigtede virkninger af KAFTRIO® ved kontinuerlig overvågning med PHEAL-CR-K-applikationen i det virkelige liv hos patienter med cystisk fibrose, der er kvalificeret til KAFTRIO®-behandling (PHEAL-KAFTRIO)

Dette er et prospektivt, åbent, multicenterstudie (1 år) med 50 patienter med cystisk fibrose, for hvem behandling med KAFTRIO® er ordineret. Cystisk fibrose er en sjælden autosomal recessiv arvelig sygdom forbundet med en mutation af CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane). regulator) proteingen. For størstedelen af ​​patienterne var der ingen behandling med en CFTR-proteinmodulator tilgængelig før ankomsten af ​​KAFTRIO® triple terapi (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Kliniske undersøgelser af denne tredobbelte terapi viser signifikante forbedringer i FEV (forceret vital kapacitet) og også meget hurtig helbredsforbedring hos patienter. Der er dog en mangel på data registreret i det virkelige liv derhjemme af patienter til at spore udviklingskurverne for sundhedsparametre og patientopfattelser fra de første dage efter påbegyndelse af behandlingen. PHEAL-CR-K applikationen, der er specielt udviklet til undersøgelsen, gør det muligt at indsamle fysiologiske parametre og opfattelser indsamlet via forbundne objekter eller deklareret manuelt i applikationen. Disse data vil afspejle udviklingen af ​​parametrene fra starten af ​​behandlingen og over en periode på 3 måneder. Derudover vil sammensætningen af ​​flygtige organiske forbindelser (VOC'er) i luften, der udåndes i den tidlige fase af behandlingen med KAFTRIO®, blive overvåget for gruppen af ​​patienter, der følges på Foch Hospital. Udåndingsluft er en ideel biologisk væske til klinisk overvågning (ikke-invasiv opsamling og realtidsanalyse). Ved cystisk fibrose er biomarkører i udåndingsluften blevet korreleret med funktionelle og kliniske parametre. Målet er at opsamle den udåndede luft før påbegyndelse af behandling med KAFTRIO® og under behandlingen, for at identificere VOC'er, hvis udtryk ville blive ændret tidligt. Ændringer i sammensætningen af ​​udåndingsluften vil være korreleret med opfølgende kliniske data indsamlet med PHEAL-CR-K applikationen og med funktionelle data opnået under målinger af åndedræt ved spirometri (FEV) og svedkoncentrationer af chloridioner indsamlet ved kl. en svedtest. De identificerede COV'er kan blive tidlige forudsigende biomarkører for klinisk respons.