Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Alpha-1 Antitrypsin Disease Cohort: Longitudinal biomarkørundersøgelse af sygdom (A1BC)

14. januar 2026 opdateret af: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Alpha-1 Antitrypsin Disease Cohort: Longitudinal biomarkørundersøgelse af sygdom - Alpha-1 Biomarker Research Consortium (A1BC)

Alpha-1 Anti-trypsin mangel (AATD) er en genetisk sygdom med lunge- og leversygdomme. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge tætheden af ​​lungen som målt ved thorax computertomografi (CT) og bestemme, om eksisterende emfysem forudsiger ændringer i hastigheden af ​​efterfølgende emfysem eller ændringer i CT, serum eller plasma biomarkører af interesse. Det overordnede mål er at udvikle biomarkører, der kan bruges i interventionelle forsøg, da lungefunktionsændringer ikke typisk informerer om sygdomsprogression i AATD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Progression af lungesygdom hos patienter med Alpha-1 Anti-trypsin-mangel er variabel, og mens nogle patienter kan have stabil lungefunktion over mange år, udvikler nogle sig og forværres hurtigt. I øjeblikket er der ingen prædiktorer, der kan hjælpe med at identificere patient med risiko for hurtig forringelse. Formålet med denne undersøgelse er at identificere markører og træk ved CT-billeddannelse, der kan muliggøre identifikation af disse patienter tidligt før forværring. For at opnå dette vil studiet følge en kohorte af patienter med bekræftet Alpha-1 Anti-trypsin-mangel og lungesygdom og måle en række biomarkører i blod og opspyt og opnå højopløselige CT-scanninger ved baseline og igen tre år senere. Hvis undersøgelsen er i stand til at bestemme markører, der tillader identifikation af patienter i risikogruppen tidligt, kan investigator muligvis studere tidlige indgreb i senere undersøgelser og muligvis finde måder at undgå alvorlige komplikationer. Patienterne vil blive fulgt i længderetningen for at vurdere forringelse af lungefunktionen.

Undersøgelsesprocedurer omfatter: Gennemgang af sygehistorie og medicinhistorie, blodprøvetagning, komplet lungefunktionstest (PFT), induceret sputum (på nogle steder), udfyldelse af spørgeskemaer og CT-skanning af brystet. Alle de nævnte procedurer ovenfor vil blive udført ved tilmelding og gentaget efter 18 måneder og 36 måneder, med undtagelse af månedlige Alphanet-eksacerbationsspørgeskemaer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
286

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med Alpha-1 Antitrypsin-mangel genotype ZZ i hele USA.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner og kvinder i alderen 18 år og ældre
  2. Patienter med kendt Alpha-1 Anti-trypsin mangel (PiZZ)
  3. Vær et eksisterende medlem af Alpha-1 Foundation Clinical Cohort (Alpha-1 Foundation Research Registry)
  4. Vilje til at udføre undersøgelsesprocedurer for CT-thorax, bestemmelse af blodbiomarkører, opsamling af sputum, udfyldelse af spørgeskemaer og lungefunktionstestning.

Ekskluderingskriterier:

  1. AATD ikke-PiZZ-status, inklusive transportører
  2. Graviditet på tidspunktet for screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Moderat til avanceret emfysem
Patienter med moderat eller fremskreden emfysem målt ved baseline inspiratorisk PERC-15 under undersøgelsens median
Minimalt emfysem
Patienter med minimal emfysem målt ved baseline inspiratorisk PERC-15 over undersøgelsens median

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i lungetæthed over tre år
Tidsramme: 3 år
Ændring i lungetæthed over tre år bestemt ved at bruge 15. percentilpunktet for Hounsfield-enheder i inspiratoriske CT-scanninger med høj opløsning (PERC-15)
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Columbia University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Alpha-1 Foundation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina
  • Ledende efterforsker: Jeanine M D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. marts 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AAAS8713
  • 1UG3HL152323 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Denne undersøgelse er en del af et større forskningsstudie, hvor et af målene er at skabe et AATD afidentificeret, offentligt brugslager af data. Dette lager vil være forespørgselsbaseret, og alle underprojekter, der stammer fra dette, skal overholde de relevante Human Subjects Protection, GCP-retningslinjer (dvs. IRB-protokol, lokal IRB-godkendelse, DUA, frigivelse af information) og blive gennemgået af forskningskomité, herunder Alpha-1 Foundation, inden frigivelse af eventuelle afidentificerede data.

IPD-delingstidsramme

Efter de første 3 års dataindsamling og foreløbig analyse

IPD-delingsadgangskriterier

Afidentificerede data vil være tilgængelige via i2b2 med korrekt protokol og IRB regulatorisk dokumentation

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger