Alpha-1 Antitrypsin Disease Cohort: Longitudinal biomarkørundersøgelse af sygdom (A1BC)
Alpha-1 Antitrypsin Disease Cohort: Longitudinal biomarkørundersøgelse af sygdom - Alpha-1 Biomarker Research Consortium (A1BC)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Progression af lungesygdom hos patienter med Alpha-1 Anti-trypsin-mangel er variabel, og mens nogle patienter kan have stabil lungefunktion over mange år, udvikler nogle sig og forværres hurtigt. I øjeblikket er der ingen prædiktorer, der kan hjælpe med at identificere patient med risiko for hurtig forringelse. Formålet med denne undersøgelse er at identificere markører og træk ved CT-billeddannelse, der kan muliggøre identifikation af disse patienter tidligt før forværring. For at opnå dette vil studiet følge en kohorte af patienter med bekræftet Alpha-1 Anti-trypsin-mangel og lungesygdom og måle en række biomarkører i blod og opspyt og opnå højopløselige CT-scanninger ved baseline og igen tre år senere. Hvis undersøgelsen er i stand til at bestemme markører, der tillader identifikation af patienter i risikogruppen tidligt, kan investigator muligvis studere tidlige indgreb i senere undersøgelser og muligvis finde måder at undgå alvorlige komplikationer. Patienterne vil blive fulgt i længderetningen for at vurdere forringelse af lungefunktionen.
Undersøgelsesprocedurer omfatter: Gennemgang af sygehistorie og medicinhistorie, blodprøvetagning, komplet lungefunktionstest (PFT), induceret sputum (på nogle steder), udfyldelse af spørgeskemaer og CT-skanning af brystet. Alle de nævnte procedurer ovenfor vil blive udført ved tilmelding og gentaget efter 18 måneder og 36 måneder, med undtagelse af månedlige Alphanet-eksacerbationsspørgeskemaer.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- University of California - Los Angeles
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
- National Jewish Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
- University of Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
- Boston University
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
- University of North Carolina
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
- University of Utah
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Hanner og kvinder i alderen 18 år og ældre
- Patienter med kendt Alpha-1 Anti-trypsin mangel (PiZZ)
- Vær et eksisterende medlem af Alpha-1 Foundation Clinical Cohort (Alpha-1 Foundation Research Registry)
- Vilje til at udføre undersøgelsesprocedurer for CT-thorax, bestemmelse af blodbiomarkører, opsamling af sputum, udfyldelse af spørgeskemaer og lungefunktionstestning.
Ekskluderingskriterier:
- AATD ikke-PiZZ-status, inklusive transportører
- Graviditet på tidspunktet for screeningsbesøget
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Moderat til avanceret emfysem
Patienter med moderat eller fremskreden emfysem målt ved baseline inspiratorisk PERC-15 under undersøgelsens median
|
|
Minimalt emfysem
Patienter med minimal emfysem målt ved baseline inspiratorisk PERC-15 over undersøgelsens median
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i lungetæthed over tre år
Tidsramme: 3 år
|
Ændring i lungetæthed over tre år bestemt ved at bruge 15. percentilpunktet for Hounsfield-enheder i inspiratoriske CT-scanninger med høj opløsning (PERC-15)
|
3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina
- Ledende efterforsker: Jeanine M D'Armiento, MD, PhD, Columbia University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AAAS8713
- 1UG3HL152323 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .