Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af langsigtet sikkerhed af Efgartigimod administreret intravenøst ​​til børn med generaliseret myasthenia gravis (ADAPT Jr +)

22. april 2026 opdateret af: argenx

Et langsigtet, enkeltarms, åbent, multicenter, opfølgende forsøg med ARGX-113-2006 for at evaluere sikkerheden af ​​Efgartigimod administreret intravenøst ​​til børn med generaliseret myasthenia gravis

Formålet med dette forsøg er at evaluere sikkerheden af ​​efgartigimod administreret til deltagere i det tidligere forsøg ARGX-113-2006.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Ghent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Atrium Health Neurology Specialty Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagere er kun berettiget til at blive inkluderet i forsøget, hvis alle følgende kriterier gælder:

  1. Deltageren gennemførte ARGX-113-2006, defineret som:

    1. Deltageren nåede til slutningen af ​​forsøget i forsøget ARGX-113-2006 og indvilligede i at deltage i forsøget med ARGX-113-2008.
    2. Deltageren kvalificerer sig til genbehandling i forsøget ARGX-113-2006, men kan ikke gennemføre en behandlingsperiode (TP) og de påkrævede besøg i interbehandlingsperioden (IP) inden for ARGX-113-2006 forsøgets tidsramme (dvs. mellem TPnV1 til IPnV4).
  2. Enten deltageren eller deltagerens juridisk acceptable repræsentant (LAR) kan forstå kravene til forsøget og give skriftligt informeret samtykke/samtykke (herunder samtykke/samtykke til brug og videregivelse af forskningsrelaterede helbredsoplysninger), og demonstrerer vilje og evne. at overholde forsøgsprotokolprocedurerne (herunder deltagelse i de påkrævede forsøgsbesøg).

  3. Præventionsbrug af mænd og kvinder skal være i overensstemmelse med lokale regler for dem, der deltager i kliniske forsøg og:

    1. Mandlige deltagere indvilliger i ikke at donere sæd fra det tidspunkt, hvor formularen med informeret samtykke (ICF) er underskrevet, og indtil forsøgets afslutning.
    2. Kvindelige unge i den fødedygtige alder (FAOCBP; defineret i protokollens afsnit 10.4.1.1) skal have en negativ uringraviditetstest ved start af forsøget (TP1V1 eller IP0V1).

Kravene til prævention for mandlige deltagere er beskrevet i afsnit 10.4.2.2 i protokollen. Kravene til prævention til FAOCBP er beskrevet i afsnit 10.4.2.1 i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

Deltagere udelukkes fra forsøget, hvis et af følgende kriterier gælder:

  1. Kvindelige unge i den fødedygtige alder: Graviditet eller amning, eller deltageren har til hensigt at blive gravid under forsøget eller inden for 90 dage efter den sidste dosis af forsøgslægemiddel (IMP).
  2. Afbrudt tidligt fra ARGX-113-2006 behandling for graviditet, modtagelse af forbudt medicin, deltagelse i et andet forsøg med et forsøgsprodukt, eller forekomsten af ​​en livstruende eller et forsøgslægemiddel-relaterede bivirkninger, som vurderet af investigator
  3. En kendt overfølsomhedsreaktion over for efgartigimod eller et eller flere af dets hjælpestoffer
  4. Modtog en levende svækket vaccine mindre end 4 uger før prøvestart.

  5. Enhver af følgende medicinske tilstande:

    1. Klinisk signifikant ukontrolleret kronisk bakteriel, viral eller svampeinfektion ved start af forsøget
    2. Enhver anden kendt autoimmun sygdom, der efter investigatorens mening ville forstyrre nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på myasthenia gravis eller sætte deltageren i unødig risiko

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Efgartigimod eller Efgartigimod PH20 SC
Patienter, der modtager Efgartigimod IV-behandling eller Efgartigimod PH 20 SC-behandling
Biologisk: Efgartigimod IV eller Efgartigimod PH20 SC
Intravenøs infusion af Efgartigimod eller subkutan injektion af Efgartigimod PH20 SC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af BIV, SBIV og BIVSI
Tidsramme: Op til 4 år
AE : bivirkning; SAE : alvorlig bivirkning; AESI : bivirkning af særlig interesse
Op til 4 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af ADA'er mod efgartigimod
Tidsramme: Op til 4 år
ADA : anti-stof antistof
Op til 4 år
Forekomst af antistoffer mod rHuPH20
Tidsramme: Op til 4 år
rHuPH20: rekombinant humant hyaluronidase PH20
Op til 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ARGX-113-2008
  • 2023-507379-23-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger