Evaluering af langsigtet sikkerhed af Efgartigimod administreret intravenøst ​​til børn med generaliseret myasthenia gravis (ADAPT Jr +)

Inklusionskriterier:

Deltagere er kun berettiget til at blive inkluderet i forsøget, hvis alle følgende kriterier gælder:

1. Deltageren gennemførte ARGX-113-2006, defineret som:

   1. Deltageren nåede til slutningen af ​​forsøget i forsøget ARGX-113-2006 og indvilligede i at deltage i forsøget med ARGX-113-2008.
   2. Deltageren kvalificerer sig til genbehandling i forsøget ARGX-113-2006, men kan ikke gennemføre en behandlingsperiode (TP) og de påkrævede besøg i interbehandlingsperioden (IP) inden for ARGX-113-2006 forsøgets tidsramme (dvs. mellem TPnV1 til IPnV4).
2. Enten deltageren eller deltagerens juridisk acceptable repræsentant (LAR) kan forstå kravene til forsøget og give skriftligt informeret samtykke/samtykke (herunder samtykke/samtykke til brug og videregivelse af forskningsrelaterede helbredsoplysninger), og demonstrerer vilje og evne. at overholde forsøgsprotokolprocedurerne (herunder deltagelse i de påkrævede forsøgsbesøg).

3. Præventionsbrug af mænd og kvinder skal være i overensstemmelse med lokale regler for dem, der deltager i kliniske forsøg og:

   1. Mandlige deltagere indvilliger i ikke at donere sæd fra det tidspunkt, hvor formularen med informeret samtykke (ICF) er underskrevet, og indtil forsøgets afslutning.
   2. Kvindelige unge i den fødedygtige alder (FAOCBP; defineret i protokollens afsnit 10.4.1.1) skal have en negativ uringraviditetstest ved start af forsøget (TP1V1 eller IP0V1).

Kravene til prævention for mandlige deltagere er beskrevet i afsnit 10.4.2.2 i protokollen. Kravene til prævention til FAOCBP er beskrevet i afsnit 10.4.2.1 i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

Deltagere udelukkes fra forsøget, hvis et af følgende kriterier gælder:

1. Kvindelige unge i den fødedygtige alder: Graviditet eller amning, eller deltageren har til hensigt at blive gravid under forsøget eller inden for 90 dage efter den sidste dosis af forsøgslægemiddel (IMP).
2. Afbrudt tidligt fra ARGX-113-2006 behandling for graviditet, modtagelse af forbudt medicin, deltagelse i et andet forsøg med et forsøgsprodukt, eller forekomsten af ​​en livstruende eller et forsøgslægemiddel-relaterede bivirkninger, som vurderet af investigator
3. En kendt overfølsomhedsreaktion over for efgartigimod eller et eller flere af dets hjælpestoffer
4. Modtog en levende svækket vaccine mindre end 4 uger før prøvestart.

5. Enhver af følgende medicinske tilstande:

   1. Klinisk signifikant ukontrolleret kronisk bakteriel, viral eller svampeinfektion ved start af forsøget
   2. Enhver anden kendt autoimmun sygdom, der efter investigatorens mening ville forstyrre nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på myasthenia gravis eller sætte deltageren i unødig risiko