Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af langsigtet sikkerhed af Efgartigimod administreret intravenøst ​​til børn med generaliseret myasthenia gravis (ADAPT Jr +)

22. april 2026 opdateret af: argenx

Et langsigtet, enkeltarms, åbent, multicenter, opfølgende forsøg med ARGX-113-2006 for at evaluere sikkerheden af ​​Efgartigimod administreret intravenøst ​​til børn med generaliseret myasthenia gravis

Formålet med dette forsøg er at evaluere sikkerheden af ​​efgartigimod administreret til deltagere i det tidligere forsøg ARGX-113-2006.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Uz Gent
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Atrium Health Neurology Specialty Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagere er kun berettiget til at blive inkluderet i forsøget, hvis alle følgende kriterier gælder:

  1. Deltageren gennemførte ARGX-113-2006, defineret som:

    1. Deltageren nåede til slutningen af ​​forsøget i forsøget ARGX-113-2006 og indvilligede i at deltage i forsøget med ARGX-113-2008.
    2. Deltageren kvalificerer sig til genbehandling i forsøget ARGX-113-2006, men kan ikke gennemføre en behandlingsperiode (TP) og de påkrævede besøg i interbehandlingsperioden (IP) inden for ARGX-113-2006 forsøgets tidsramme (dvs. mellem TPnV1 til IPnV4).
  2. Enten deltageren eller deltagerens juridisk acceptable repræsentant (LAR) kan forstå kravene til forsøget og give skriftligt informeret samtykke/samtykke (herunder samtykke/samtykke til brug og videregivelse af forskningsrelaterede helbredsoplysninger), og demonstrerer vilje og evne. at overholde forsøgsprotokolprocedurerne (herunder deltagelse i de påkrævede forsøgsbesøg).

  3. Præventionsbrug af mænd og kvinder skal være i overensstemmelse med lokale regler for dem, der deltager i kliniske forsøg og:

    1. Mandlige deltagere indvilliger i ikke at donere sæd fra det tidspunkt, hvor formularen med informeret samtykke (ICF) er underskrevet, og indtil forsøgets afslutning.
    2. Kvindelige unge i den fødedygtige alder (FAOCBP; defineret i protokollens afsnit 10.4.1.1) skal have en negativ uringraviditetstest ved start af forsøget (TP1V1 eller IP0V1).

Kravene til prævention for mandlige deltagere er beskrevet i afsnit 10.4.2.2 i protokollen. Kravene til prævention til FAOCBP er beskrevet i afsnit 10.4.2.1 i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

Deltagere udelukkes fra forsøget, hvis et af følgende kriterier gælder:

  1. Kvindelige unge i den fødedygtige alder: Graviditet eller amning, eller deltageren har til hensigt at blive gravid under forsøget eller inden for 90 dage efter den sidste dosis af forsøgslægemiddel (IMP).
  2. Afbrudt tidligt fra ARGX-113-2006 behandling for graviditet, modtagelse af forbudt medicin, deltagelse i et andet forsøg med et forsøgsprodukt, eller forekomsten af ​​en livstruende eller et forsøgslægemiddel-relaterede bivirkninger, som vurderet af investigator
  3. En kendt overfølsomhedsreaktion over for efgartigimod eller et eller flere af dets hjælpestoffer
  4. Modtog en levende svækket vaccine mindre end 4 uger før prøvestart.

  5. Enhver af følgende medicinske tilstande:

    1. Klinisk signifikant ukontrolleret kronisk bakteriel, viral eller svampeinfektion ved start af forsøget
    2. Enhver anden kendt autoimmun sygdom, der efter investigatorens mening ville forstyrre nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på myasthenia gravis eller sætte deltageren i unødig risiko

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efgartigimod eller Efgartigimod PH20 SC
Patienter, der modtager Efgartigimod IV-behandling eller Efgartigimod PH 20 SC-behandling
Biologisk: Efgartigimod IV eller Efgartigimod PH20 SC
Intravenøs infusion af Efgartigimod eller subkutan injektion af Efgartigimod PH20 SC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af BIV, SBIV og BIVSI
Tidsramme: Op til 4 år
AE : bivirkning; SAE : alvorlig bivirkning; AESI : bivirkning af særlig interesse
Op til 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af ADA'er mod efgartigimod
Tidsramme: Op til 4 år
ADA : anti-stof antistof
Op til 4 år
Forekomst af antistoffer mod rHuPH20
Tidsramme: Op til 4 år
rHuPH20: rekombinant humant hyaluronidase PH20
Op til 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

16. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-113-2008
  • 2023-507379-23-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner