Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af hjemmebaserede vurderinger af deltagere med DMD

9. august 2023 opdateret af: Solid Biosciences Inc.

Et fase 0-studie til evaluering af den kliniske parathed af en bærbar sensorenhed og Duchenne-videovurdering i hjemmet på deltagere med Duchenne-muskulær dystrofi (DMD)

Denne undersøgelse er designet til at evaluere gennemførligheden, bærbarheden og deltagernes tilfredshed af nye resultatvurderingsværktøjer hos DMD-patienter, som udføres i hjemmemiljøet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en lavinterventionel gennemførlighedsundersøgelse for at evaluere brugen af:

  1. Et FDA 510(k) godkendt klasse II bærbart medicinsk udstyr designet til at indsamle biometriske, fysiologiske og andre elektroniske klinikresultatvurderingsdata af medicinsk kvalitet, klinisk kvalitet i et klinisk forsøgsmiljø, og;
  2. Duchenne Video Assessment (DVA) værktøjet til at evaluere kvaliteten af ​​bevægelse hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Denne undersøgelse vil give data om egnetheden af ​​disse værktøjer i fremtidige kliniske forsøg.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
17

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Solid Biosciences

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 måneder til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Omtrent tyve ambulante mænd i alderen 4 til

Omtrent tyve sunde, aldersvarende kontroller vil blive rekrutteret.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For DMD-patienter:

  1. Forældre/værge eller deltager er i stand til at give informeret samtykke og/eller samtykke som krævet af lokale regler, og alle er villige og i stand til at overholde protokollen.
  2. Deltageren tildeles mandligt køn ved fødslen og er 4 år til
  3. Deltageren har en bekræftet diagnose af DMD baseret på genetisk testning og/eller kliniske journaler i overensstemmelse med diagnosen.
  4. Deltageren har været på en stabil glukokortikoiddosis i 3 måneder før deltagelse.
  5. Deltageren er ambulant som defineret ved evnen til at gå ned ad en gang derhjemme uden hjælp eller støtte.

For sunde aldersmatchede kontroller:

  1. Forældre/værge eller deltager er i stand til at give informeret samtykke og/eller samtykke som krævet af lokale regler, og alle er villige og i stand til at overholde protokollen.
  2. Deltageren tildeles mandligt køn ved fødslen og alder 4 til

Ekskluderingskriterier:

For DMD-patienter:

  1. Deltageren er/var tilmeldt ethvert interventionsstudie for DMD inden for de seneste 3 måneder eller har nogensinde været tilmeldt et genterapistudie.
  2. Deltageren er i enhver godkendt behandling for DMD undtagen glukokortikoider.
  3. Deltageren er i øjeblikket eller var tidligere behandlet med exon-overspringende antisense-oligonukleotider såsom eteplirsen, golodirsen, casimersen og viltolarsen.
  4. Deltageren har en tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie eller fysiske fund, der kan påvirke deltagerens evne til at udføre undersøgelsesvurderingerne.
  5. Deltageren har haft en større operation inden for 3 måneder før rekruttering eller planlagt ortopædisk operation på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af denne undersøgelse, som ville forstyrre evnen til at udføre vurderinger.
  6. Deltageren har en historie med allergisk reaktion på silikoner eller klæbemidler.
  7. Deltageren har en aktiv implanteret enhed (f.eks. pacemaker). Implanterede enheder, der er afhængige af en elektrisk strømkilde for at fungere, betragtes som aktive enheder.

For sunde aldersmatchede kontroller:

  1. Deltageren har en kendt muskel- og skeletsygdom eller har haft en muskel- og skeletskade inden for de seneste 3 måneder.
  2. Deltageren har anden sygdom, der udelukker funktionstest.
  3. Deltageren er tilmeldt enhver interventionsundersøgelse.
  4. Deltageren har eller har haft en tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie eller fysiske fund, der kan påvirke deltagerens evne til at udføre undersøgelsesvurderingerne.
  5. Deltageren har haft en større operation inden for 3 måneder før rekruttering eller planlagt ortopædisk operation på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af denne undersøgelse, hvilket ville forstyrre evnen til at udføre undersøgelsesvurderinger.
  6. Deltageren har en historie med allergisk reaktion på silikoner eller klæbemidler.
  7. Deltageren har en aktiv implanteret enhed (f.eks. pacemaker). Implanterede enheder, der er afhængige af en elektrisk strømkilde for at fungere, betragtes som aktive enheder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
DMD-patienter
Ambulante mænd i alderen 4 til
Enhed: Bærbar enhed
Den bærbare enhed, der bruges i denne undersøgelse, er en FDA 510(k) godkendt klasse II medicinsk enhed designet til at indsamle biometriske, fysiologiske og andre elektroniske klinikers resultatvurderingsdata i en klinisk afprøvning. Systemet behandler rådata til genkendelige kliniske målinger, herunder vitale tegn, aktivitets- og kropsholdningsklassifikationer, overfladeelektromyografi (sEMG) og søvnmålinger. Sensorerne er multimodale, multiplacerede, genopladelige og genanvendelige.
Andet: Duchenne Video Assessment (DVA)
DVA er et standardiseret værktøj, der dokumenterer og vurderer kompenserende bevægelsesstrategier som en markør for bevægelseskvalitet.
Aldersmatchede kontroller
Normale mandlige aldersmatchede kontroller
Enhed: Bærbar enhed
Den bærbare enhed, der bruges i denne undersøgelse, er en FDA 510(k) godkendt klasse II medicinsk enhed designet til at indsamle biometriske, fysiologiske og andre elektroniske klinikers resultatvurderingsdata i en klinisk afprøvning. Systemet behandler rådata til genkendelige kliniske målinger, herunder vitale tegn, aktivitets- og kropsholdningsklassifikationer, overfladeelektromyografi (sEMG) og søvnmålinger. Sensorerne er multimodale, multiplacerede, genopladelige og genanvendelige.
Andet: Duchenne Video Assessment (DVA)
DVA er et standardiseret værktøj, der dokumenterer og vurderer kompenserende bevægelsesstrategier som en markør for bevægelseskvalitet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse af bærbare sensorenheder
Tidsramme: 30 dage
Den bærbare sensorenhed er sammensat af tre små mærkatbaserede sensorer, der bæres på brystet, låret og anklen for at registrere aktivitet. Deltagerne vil bære sensorerne i bestemte perioder i løbet af undersøgelsens varighed, og overensstemmelsen vil blive vurderet baseret på registreret aktivitet.
30 dage
Nøjagtighed af funktionel evaluering ved hjælp af Duchenne Video Assessment (DVA)-værktøjet i hjemmet
Tidsramme: 30 dage
DVA er et digitalt værktøj designet til at fjernevaluere funktionel kapacitet i et naturligt miljø. Deltagerne vil udføre et sæt bevægelsesopgaver på bestemte tidspunkter i løbet af undersøgelsen, som vil blive optaget på video og scoret af fjernevaluatorer. DVA-scoring vil blive sammenlignet med forventede niveauer af funktionel kapacitet for at vurdere nøjagtigheden.
30 dage
Præference for brug af den bærbare sensorenhed og DVA-værktøj som vurderet ved interview
Tidsramme: Dag 24-30
Deltagerne vil blive bedt om at gennemføre et exit-interview ved afslutningen af ​​undersøgelsen for at vurdere brugerpræferencer.
Dag 24-30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Solid Biosciences Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Carl A Morris, PhD, Solid Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. december 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. august 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SB-000-22-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger