Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af hjemmebaserede vurderinger af deltagere med DMD

9. august 2023 opdateret af: Solid Biosciences Inc.

Et fase 0-studie til evaluering af den kliniske parathed af en bærbar sensorenhed og Duchenne-videovurdering i hjemmet på deltagere med Duchenne-muskulær dystrofi (DMD)

Denne undersøgelse er designet til at evaluere gennemførligheden, bærbarheden og deltagernes tilfredshed af nye resultatvurderingsværktøjer hos DMD-patienter, som udføres i hjemmemiljøet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en lavinterventionel gennemførlighedsundersøgelse for at evaluere brugen af:

  1. Et FDA 510(k) godkendt klasse II bærbart medicinsk udstyr designet til at indsamle biometriske, fysiologiske og andre elektroniske klinikresultatvurderingsdata af medicinsk kvalitet, klinisk kvalitet i et klinisk forsøgsmiljø, og;
  2. Duchenne Video Assessment (DVA) værktøjet til at evaluere kvaliteten af ​​bevægelse hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Denne undersøgelse vil give data om egnetheden af ​​disse værktøjer i fremtidige kliniske forsøg.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

17

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Solid Biosciences

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Omtrent tyve ambulante mænd i alderen 4 til

Omtrent tyve sunde, aldersvarende kontroller vil blive rekrutteret.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For DMD-patienter:

  1. Forældre/værge eller deltager er i stand til at give informeret samtykke og/eller samtykke som krævet af lokale regler, og alle er villige og i stand til at overholde protokollen.
  2. Deltageren tildeles mandligt køn ved fødslen og er 4 år til
  3. Deltageren har en bekræftet diagnose af DMD baseret på genetisk testning og/eller kliniske journaler i overensstemmelse med diagnosen.
  4. Deltageren har været på en stabil glukokortikoiddosis i 3 måneder før deltagelse.
  5. Deltageren er ambulant som defineret ved evnen til at gå ned ad en gang derhjemme uden hjælp eller støtte.

For sunde aldersmatchede kontroller:

  1. Forældre/værge eller deltager er i stand til at give informeret samtykke og/eller samtykke som krævet af lokale regler, og alle er villige og i stand til at overholde protokollen.
  2. Deltageren tildeles mandligt køn ved fødslen og alder 4 til

Ekskluderingskriterier:

For DMD-patienter:

  1. Deltageren er/var tilmeldt ethvert interventionsstudie for DMD inden for de seneste 3 måneder eller har nogensinde været tilmeldt et genterapistudie.
  2. Deltageren er i enhver godkendt behandling for DMD undtagen glukokortikoider.
  3. Deltageren er i øjeblikket eller var tidligere behandlet med exon-overspringende antisense-oligonukleotider såsom eteplirsen, golodirsen, casimersen og viltolarsen.
  4. Deltageren har en tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie eller fysiske fund, der kan påvirke deltagerens evne til at udføre undersøgelsesvurderingerne.
  5. Deltageren har haft en større operation inden for 3 måneder før rekruttering eller planlagt ortopædisk operation på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af denne undersøgelse, som ville forstyrre evnen til at udføre vurderinger.
  6. Deltageren har en historie med allergisk reaktion på silikoner eller klæbemidler.
  7. Deltageren har en aktiv implanteret enhed (f.eks. pacemaker). Implanterede enheder, der er afhængige af en elektrisk strømkilde for at fungere, betragtes som aktive enheder.

For sunde aldersmatchede kontroller:

  1. Deltageren har en kendt muskel- og skeletsygdom eller har haft en muskel- og skeletskade inden for de seneste 3 måneder.
  2. Deltageren har anden sygdom, der udelukker funktionstest.
  3. Deltageren er tilmeldt enhver interventionsundersøgelse.
  4. Deltageren har eller har haft en tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie eller fysiske fund, der kan påvirke deltagerens evne til at udføre undersøgelsesvurderingerne.
  5. Deltageren har haft en større operation inden for 3 måneder før rekruttering eller planlagt ortopædisk operation på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af denne undersøgelse, hvilket ville forstyrre evnen til at udføre undersøgelsesvurderinger.
  6. Deltageren har en historie med allergisk reaktion på silikoner eller klæbemidler.
  7. Deltageren har en aktiv implanteret enhed (f.eks. pacemaker). Implanterede enheder, der er afhængige af en elektrisk strømkilde for at fungere, betragtes som aktive enheder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
DMD-patienter
Ambulante mænd i alderen 4 til
Enhed: Bærbar enhed
Den bærbare enhed, der bruges i denne undersøgelse, er en FDA 510(k) godkendt klasse II medicinsk enhed designet til at indsamle biometriske, fysiologiske og andre elektroniske klinikers resultatvurderingsdata i en klinisk afprøvning. Systemet behandler rådata til genkendelige kliniske målinger, herunder vitale tegn, aktivitets- og kropsholdningsklassifikationer, overfladeelektromyografi (sEMG) og søvnmålinger. Sensorerne er multimodale, multiplacerede, genopladelige og genanvendelige.
Andet: Duchenne Video Assessment (DVA)
DVA er et standardiseret værktøj, der dokumenterer og vurderer kompenserende bevægelsesstrategier som en markør for bevægelseskvalitet.
Aldersmatchede kontroller
Normale mandlige aldersmatchede kontroller
Enhed: Bærbar enhed
Den bærbare enhed, der bruges i denne undersøgelse, er en FDA 510(k) godkendt klasse II medicinsk enhed designet til at indsamle biometriske, fysiologiske og andre elektroniske klinikers resultatvurderingsdata i en klinisk afprøvning. Systemet behandler rådata til genkendelige kliniske målinger, herunder vitale tegn, aktivitets- og kropsholdningsklassifikationer, overfladeelektromyografi (sEMG) og søvnmålinger. Sensorerne er multimodale, multiplacerede, genopladelige og genanvendelige.
Andet: Duchenne Video Assessment (DVA)
DVA er et standardiseret værktøj, der dokumenterer og vurderer kompenserende bevægelsesstrategier som en markør for bevægelseskvalitet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse af bærbare sensorenheder
Tidsramme: 30 dage
Den bærbare sensorenhed er sammensat af tre små mærkatbaserede sensorer, der bæres på brystet, låret og anklen for at registrere aktivitet. Deltagerne vil bære sensorerne i bestemte perioder i løbet af undersøgelsens varighed, og overensstemmelsen vil blive vurderet baseret på registreret aktivitet.
30 dage
Nøjagtighed af funktionel evaluering ved hjælp af Duchenne Video Assessment (DVA)-værktøjet i hjemmet
Tidsramme: 30 dage
DVA er et digitalt værktøj designet til at fjernevaluere funktionel kapacitet i et naturligt miljø. Deltagerne vil udføre et sæt bevægelsesopgaver på bestemte tidspunkter i løbet af undersøgelsen, som vil blive optaget på video og scoret af fjernevaluatorer. DVA-scoring vil blive sammenlignet med forventede niveauer af funktionel kapacitet for at vurdere nøjagtigheden.
30 dage
Præference for brug af den bærbare sensorenhed og DVA-værktøj som vurderet ved interview
Tidsramme: Dag 24-30
Deltagerne vil blive bedt om at gennemføre et exit-interview ved afslutningen af ​​undersøgelsen for at vurdere brugerpræferencer.
Dag 24-30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Carl A Morris, PhD, Solid Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

4. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. december 2022

Først opslået (Faktiske)

20. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. august 2023

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SB-000-22-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner