Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kropsvægtstøttende selesystem i spinal muskelatrofi

18. juli 2024 opdateret af: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital

Udforskning af gennemførligheden og anvendeligheden af ​​hjemmebrug af kropsvægtstøtteselesystem hos børn behandlet for spinal muskelatrofi: en pilotundersøgelse

Målet med denne pilotinterventionsundersøgelse er at lære om brugen af ​​et hjemmets selesystem hos børn, der er blevet behandlet for spinal muskelatrofi. De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare er:

  1. Er hjemmets kropsvægtstøtteselesystem en mulig mulighed for familier at bruge?
  2. Er hjemmets kropsvægtstøtteselesystem et nyttigt værktøj til børn, der behandles for spinal muskelatrofi?
  3. Er hjemmets kropsvægtstøtteselesystem et sikkert værktøj til børn, der behandles for spinal muskelatrofi?

Deltagerne får udleveret et kropsvægtstøtteselesystem i hjemmet og undervist i at bruge det. Familier vil dokumentere, hvor ofte og hvor længe de bruger systemet over 6 måneder. Børn vil blive testet for motorisk funktion i begyndelsen, 3 måneder og 6 måneder. Ved afslutningen af ​​undersøgelsen vil familier blive bedt om at udfylde et spørgeskema om deres erfaringer med at bruge systemet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
33

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet heterozygot mutation i SMN1-genet og 2 eller 3 kopier af SMN2 (historisk, SMA Type 1 og Type 2)
  • Tidligere eller nuværende behandling med nusinersen, onasemnogene abeparvovec eller risdiplam
  • Opretstående hovedkontrol (defineret som evnen til at løfte hovedet fra fuld fremadbøjning)
  • Vægt under eller 50 lbs
  • Bekræftet motorforsinkelse

Ekskluderingskriterier:

  • 4+ kopier af SMN2 (historisk, SMA Type 3 og 4)
  • Bevis på skader i underekstremiteterne eller nyligt brud
  • Efter efterforskerens opfattelse var det utrygt for barnet at deltage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: In-home kropsvægt støtte selesystem
Alle deltagere vil blive optaget i behandlingsarmen og modtage et kropsvægtstøtteselesystem i hjemmet
Andet: In-home kropsvægt støtte selesystem
Et bærbart, justerbart kropsvægtstøtteselesystem, der fylder omkring 9 fod x 9 fod i hjemmet. Systemet tillader 360 graders mobilitet overalt inden for rammens fodaftryk. Mængden af ​​kropsvægtstøtte er justerbar.
Andre navne:
  • Den bærbare mobilitetshjælp til børn (PUMA)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pårørendeundersøgelse
Tidsramme: Afslutning af studiebesøg (måned 6)
En fem spørgsmål likert-stil undersøgelse, der beder familier om at vurdere deres oplevelse under undersøgelsen. Skalaen beder familien om at vurdere (1) den opfattede indvirkning af BWSS på motoriske og (2) ikke-motoriske færdigheder, (3) barnets oplevede glæde ved at bruge systemet, (4) letheden ved at bruge udstyr og (5) hvis familien mente, at brugen af ​​BWSS var gavnlig på en 5-punkts Likert-skala; score på 4 eller 5 blev betragtet som gunstige, score på 3 blev betragtet som neutrale, og score på 1 eller 2 blev betragtet som ugunstige. Højere score indikerer større opfattet fordel ved deltagelse.
Afslutning af studiebesøg (måned 6)
Ændring i den neuromuskulære bruttomotoriske udfaldsskala (GRO).
Tidsramme: Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Et præstationsbaseret resultat på 50 punkter udviklet til at kvantificere motorisk funktion på tværs af alder og evner hos personer med neuromuskulære lidelser, herunder spinal muskelatrofi (SMA). Scores spænder fra 0 - 100 point; højere score afspejler et højere funktionsniveau. En stigning i score indikerer et bedre resultat.
Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Ændring i Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Tidsramme: Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Et sygdomsspecifikt og præstationsbaseret resultat oprindeligt udviklet til at måle motorik hos ubehandlede personer med SMA. Scorer spænder fra 0 - 66 point; højere score afspejler et højere funktionsniveau. En stigning i score indikerer et bedre resultat.
Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Ændring i revideret Hammersmith-skala (RHS)
Tidsramme: Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Et sygdomsspecifikt og præstationsbaseret resultat oprindeligt udviklet til at måle motoriske færdigheder hos ubehandlede individer med SMA, revideret efter Rasch-analyse af HFMSE. Scorer spænder fra 0 - 69 point; højere score afspejler et højere funktionsniveau. En stigning i score indikerer et bedre resultat.
Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Ændring i Bayley Scales of Infant and Toddler Development 3. udg. (Bayley-III), Bruttomotorisk deltest
Tidsramme: Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
En normrefereret udviklingsvurdering af grovmotorisk færdighed hos børn i alderen 16 dage - 3,5 år. Raw scores varierer fra 0 - 72. Højere score indikerer et højere funktionsniveau. En stigning i score indikerer et bedre resultat.
Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Ændring i Verdenssundhedsorganisationens motor-milepælstjekliste
Tidsramme: Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
En tjekliste over vigtige bruttomotoriske milepæle, der forventes under typisk udvikling. Scoringer kan variere fra 0 - 6 opnåede milepæle. Opnåelse af et større antal milepæle indikerer bedre resultater.
Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Selebrugslog
Tidsramme: Gennemført i løbet af 6 måneders studieperiode
En log til at dokumentere hyppigheden (hver brug) og varigheden (hvor længe den blev brugt ad gangen) af brugen af ​​selesystemet.
Gennemført i løbet af 6 måneders studieperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nationwide Children's Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novartis

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. september 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juli 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB18-00484

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Deltagerdata vil blive leveret i oversigtsform ved manuskriptaflevering. Visse individuelle deltagerdata vil også være tilgængelige i manuskript.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger