Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kropsvægtstøttende selesystem i spinal muskelatrofi

27. januar 2023 opdateret af: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital

Udforskning af gennemførligheden og anvendeligheden af ​​hjemmebrug af kropsvægtstøtteselesystem hos børn behandlet for spinal muskelatrofi: en pilotundersøgelse

Målet med denne pilotinterventionsundersøgelse er at lære om brugen af ​​et hjemmets selesystem hos børn, der er blevet behandlet for spinal muskelatrofi. De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare er:

  1. Er hjemmets kropsvægtstøtteselesystem en mulig mulighed for familier at bruge?
  2. Er hjemmets kropsvægtstøtteselesystem et nyttigt værktøj til børn, der behandles for spinal muskelatrofi?
  3. Er hjemmets kropsvægtstøtteselesystem et sikkert værktøj til børn, der behandles for spinal muskelatrofi?

Deltagerne får udleveret et kropsvægtstøtteselesystem i hjemmet og undervist i at bruge det. Familier vil dokumentere, hvor ofte og hvor længe de bruger systemet over 6 måneder. Børn vil blive testet for motorisk funktion i begyndelsen, 3 måneder og 6 måneder. Ved afslutningen af ​​undersøgelsen vil familier blive bedt om at udfylde et spørgeskema om deres erfaringer med at bruge systemet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

33

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet heterozygot mutation i SMN1-genet og 2 eller 3 kopier af SMN2 (historisk, SMA Type 1 og Type 2)
  • Tidligere eller nuværende behandling med nusinersen, onasemnogene abeparvovec eller risdiplam
  • Opretstående hovedkontrol (defineret som evnen til at løfte hovedet fra fuld fremadbøjning)
  • Vægt under eller 50 lbs
  • Bekræftet motorforsinkelse

Ekskluderingskriterier:

  • 4+ kopier af SMN2 (historisk, SMA Type 3 og 4)
  • Bevis på skader i underekstremiteterne eller nyligt brud
  • Efter efterforskerens opfattelse var det utrygt for barnet at deltage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: In-home kropsvægt støtte selesystem
Alle deltagere vil blive optaget i behandlingsarmen og modtage et kropsvægtstøtteselesystem i hjemmet
Andet: In-home kropsvægt støtte selesystem
Et bærbart, justerbart kropsvægtstøtteselesystem, der fylder omkring 9 fod x 9 fod i hjemmet. Systemet tillader 360 graders mobilitet overalt inden for rammens fodaftryk. Mængden af ​​kropsvægtstøtte er justerbar.
Andre navne:
  • Den bærbare mobilitetshjælp til børn (PUMA)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pårørendeundersøgelse
Tidsramme: Afslutning af studiebesøg (måned 6)
En fem spørgsmål likert-stil undersøgelse, der beder familier om at vurdere deres oplevelse under undersøgelsen. Skalaen beder familien om at vurdere (1) den opfattede indvirkning af BWSS på motoriske og (2) ikke-motoriske færdigheder, (3) barnets oplevede glæde ved at bruge systemet, (4) letheden ved at bruge udstyr og (5) hvis familien mente, at brugen af ​​BWSS var gavnlig på en 5-punkts Likert-skala; score på 4 eller 5 blev betragtet som gunstige, score på 3 blev betragtet som neutrale, og score på 1 eller 2 blev betragtet som ugunstige. Højere score indikerer større opfattet fordel ved deltagelse.
Afslutning af studiebesøg (måned 6)
Ændring i den neuromuskulære bruttomotoriske udfaldsskala (GRO).
Tidsramme: Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Et præstationsbaseret resultat på 50 punkter udviklet til at kvantificere motorisk funktion på tværs af alder og evner hos personer med neuromuskulære lidelser, herunder spinal muskelatrofi (SMA). Scores spænder fra 0 - 100 point; højere score afspejler et højere funktionsniveau. En stigning i score indikerer et bedre resultat.
Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Ændring i Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Tidsramme: Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Et sygdomsspecifikt og præstationsbaseret resultat oprindeligt udviklet til at måle motorik hos ubehandlede personer med SMA. Scorer spænder fra 0 - 66 point; højere score afspejler et højere funktionsniveau. En stigning i score indikerer et bedre resultat.
Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Ændring i revideret Hammersmith-skala (RHS)
Tidsramme: Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Et sygdomsspecifikt og præstationsbaseret resultat oprindeligt udviklet til at måle motoriske færdigheder hos ubehandlede individer med SMA, revideret efter Rasch-analyse af HFMSE. Scorer spænder fra 0 - 69 point; højere score afspejler et højere funktionsniveau. En stigning i score indikerer et bedre resultat.
Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Ændring i Bayley Scales of Infant and Toddler Development 3. udg. (Bayley-III), Bruttomotorisk deltest
Tidsramme: Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
En normrefereret udviklingsvurdering af grovmotorisk færdighed hos børn i alderen 16 dage - 3,5 år. Raw scores varierer fra 0 - 72. Højere score indikerer et højere funktionsniveau. En stigning i score indikerer et bedre resultat.
Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
Ændring i Verdenssundhedsorganisationens motor-milepælstjekliste
Tidsramme: Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder
En tjekliste over vigtige bruttomotoriske milepæle, der forventes under typisk udvikling. Scoringer kan variere fra 0 - 6 opnåede milepæle. Opnåelse af et større antal milepæle indikerer bedre resultater.
Afsluttet ved baseline, 3 måneder og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Selebrugslog
Tidsramme: Gennemført i løbet af 6 måneders studieperiode
En log til at dokumentere hyppigheden (hver brug) og varigheden (hvor længe den blev brugt ad gangen) af brugen af ​​selesystemet.
Gennemført i løbet af 6 måneders studieperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Samarbejdspartnere

Novartis

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

7. september 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

15. juni 2020

Studieafslutning (FORVENTET)

1. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2023

Først opslået (FAKTISKE)

8. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB18-00484

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Deltagerdata vil blive leveret i oversigtsform ved manuskriptaflevering. Visse individuelle deltagerdata vil også være tilgængelige i manuskript.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi type II

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner