Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Aktuel KB105 til behandling af TGM1-deficient Autosomal Recessive Congenital Ichthyosis (ARCI)

20. februar 2023 opdateret af: Krystal Biotech, Inc.

En fase 2, randomiseret, placebo-kontrolleret undersøgelse af topisk KB105, en replikationsdefekt, ikke-integrerende HSV-1-vektor, der udtrykker human transglutaminase 1 (TGM1) til behandling af TGM1-defekt autosomal recessiv medfødt iktyose (ARCI)

KB105-02 er et intrasubjekt randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt studie til evaluering af sikkerheden og effekten af ​​KB105 hos børn og voksne med autosomal recessiv medfødt ikthyose (ARCI).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Forenede Stater, 92688
        • Mission Dermatology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Subjektet eller juridisk autoriseret repræsentant skal være villig og i stand til at give informeret samtykke/samtykke
  2. Alder ≥6 måneder
  3. En genetisk bekræftet diagnose af TGM1-deficient ARCI
  4. Klinisk diagnose af lamellær ikthyose
  5. To målområder placeret på lignende anatomiske områder med samme skaleringssværhed ved IGA og skaleringssværhedsgrad ≥3
  6. Forsøgspersoner, der tager systemiske retinoider, skal have et stabilt regime i mindst 4 uger og acceptere at fortsætte med at tage medicinen konsekvent gennem hele undersøgelsen. Hvis forsøgspersonen foretrækker at tilbageholde systemiske retinoider under undersøgelsen, er en minimum 4-ugers udvaskningsperiode påkrævet
  7. Klinisk stabil og ved et generelt godt helbred

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har en fysisk tilstand eller anden dermatologisk lidelse (f.eks. atopisk, seborrheisk eller kontakteksem, psoriasis, tinea-infektioner osv.), som efter investigators mening kan forringe evalueringen af ​​målområderne, eller som udsætter forsøgspersonen for uacceptabel risiko ved studiedeltagelse
  2. Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse eller behandling med et forsøgsmiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst
  3. Enhver tilstand eller sygdom (herunder en historie eller aktuelt bevis på stofmisbrug eller afhængighed), som efter efterforskerens mening ville påvirke en forsøgspersons evne til at gennemføre alle undersøgelsesrelaterede procedurer og/eller udgør en yderligere risiko for vurderingen af ​​sikkerheden af KB105
  4. Kvinder, der er gravide eller ammer
  5. Person, der ikke er villig til at overholde præventionskravene pr. protokol
  6. Forsøgspersonen er kendt for at være ikke-kompatibel eller sandsynligvis ikke overholde kravene i undersøgelsesprotokollen efter investigators mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: KB105
Ugentlig aktuel anvendelse
Biologisk: KB105
Replikationsdefekt, ikke-integrerende HSV-1 vektor, der udtrykker TGM1 formuleret som en topisk gel
Placebo komparator: Placebo
Ugentlig aktuel anvendelse
Andet: Placebo
Visuelt matchende hjælpestof gel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Composite Investigator's Global Assessment (IGA) Responder (Sammenligning af andelen af ​​responder KB105-målområder med responder-placebomålområder)
Tidsramme: Uge 9

Responders målområder er defineret som:

Målområder med ≥2 point reduktion fra baseline på IGA-skaleringsgrad i uge 9 eller Målområder med ≥1 point reduktion fra baseline på IGA-skaleringsalvorlighed i 2 på hinanden følgende uger (uge 8 og uge 9)
Uge 9

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensat regionalt Visual Index of Ichthyosis Severity (VIIS) responder (Sammenligning af andelen af ​​responder KB105 målområder med responder placebo målområder)
Tidsramme: Uge 9

Responders målområder er defineret som:

Målområder med ≥2 point reduktion fra baseline på VIIS skaleringsscore i uge 9 eller Målområder med ≥1 point reduktion fra baseline på VIIS skaleringsscore i 2 på hinanden følgende uger (uge 8 og uge 9)
Uge 9
Visuelt indeks for iktyoses sværhedsgradsscore ændres fra baseline
Tidsramme: Op til 11 uger
Ændring fra baseline i regionalt Visual Index of Ichthyosis Severity (VIIS) skaleringsscore, hvor 0 er normalt og 4 er alvorligt
Op til 11 uger
Investigator's Global Assessment ændring fra baseline
Tidsramme: Op til 11 uger
Ændring fra baseline i Investigator's Global Assessment (IGA) skaleringsscore for sværhedsgrad, hvor 0 er tydelig og 4 er alvorlig
Op til 11 uger
Investigator's Global Assessment (IGA) 2 point responder
Tidsramme: Uge 9
Sammenligning af andelen af ​​KB105 og placebo-målområder med ≥2 point reduktion fra baseline på IGA-skaleringssværhedsgrad i uge 9
Uge 9
Investigator's Global Assessment (IGA) 1 point responder
Tidsramme: Uge 9
Sammenligning af andelen af ​​KB105 og placebo-målområder med ≥1 point reduktion fra baseline på IGA-skaleringssværhedsgrad i 2 på hinanden følgende uger (uge 8 og uge 9)
Uge 9
Visual Index of Ichthyosis Severity (VIIS) 2 point responder
Tidsramme: Uge 9
Sammenligning af andelen af ​​KB105- og placebomålområder med ≥2 point reduktion fra baseline på regional VIIS-skaleringsalvorlighed i uge 9
Uge 9
Visual Index of Ichthyosis Severity (VIIS) 2 point responder
Tidsramme: Uge 9
Sammenligning af andelen af ​​KB105- og placebomålområder med ≥1 point reduktion fra baseline på regional VIIS-skaleringsgrad i 2 på hinanden følgende uger (uge 8 og uge 9)
Uge 9

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Krystal Biotech, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2024

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. februar 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • KB105-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger