Aktuel KB105 til behandling af TGM1-deficient Autosomal Recessive Congenital Ichthyosis (ARCI)

Nøgleinklusionskriterier:

1. Subjektet eller juridisk autoriseret repræsentant skal være villig og i stand til at give informeret samtykke/samtykke
2. Alder ≥6 måneder
3. En genetisk bekræftet diagnose af TGM1-deficient ARCI
4. Klinisk diagnose af lamellær ikthyose
5. To målområder placeret på lignende anatomiske områder med samme skaleringssværhed ved IGA og skaleringssværhedsgrad ≥3
6. Forsøgspersoner, der tager systemiske retinoider, skal have et stabilt regime i mindst 4 uger og acceptere at fortsætte med at tage medicinen konsekvent gennem hele undersøgelsen. Hvis forsøgspersonen foretrækker at tilbageholde systemiske retinoider under undersøgelsen, er en minimum 4-ugers udvaskningsperiode påkrævet
7. Klinisk stabil og ved et generelt godt helbred

Nøgleekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersonen har en fysisk tilstand eller anden dermatologisk lidelse (f.eks. atopisk, seborrheisk eller kontakteksem, psoriasis, tinea-infektioner osv.), som efter investigators mening kan forringe evalueringen af ​​målområderne, eller som udsætter forsøgspersonen for uacceptabel risiko ved studiedeltagelse
2. Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse eller behandling med et forsøgsmiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst
3. Enhver tilstand eller sygdom (herunder en historie eller aktuelt bevis på stofmisbrug eller afhængighed), som efter efterforskerens mening ville påvirke en forsøgspersons evne til at gennemføre alle undersøgelsesrelaterede procedurer og/eller udgør en yderligere risiko for vurderingen af ​​sikkerheden af KB105
4. Kvinder, der er gravide eller ammer
5. Person, der ikke er villig til at overholde præventionskravene pr. protokol
6. Forsøgspersonen er kendt for at være ikke-kompatibel eller sandsynligvis ikke overholde kravene i undersøgelsesprotokollen efter investigators mening