Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Trikafta til patienter med ikke-cystisk fibrose bronkiektasi

5. februar 2026 opdateret af: Eric Sorscher, Emory University

Evaluering af Trikafta til behandling af patienter med ikke-cystisk fibrose bronchiectasis (NCFBE)

Studiedeltagere med ikke-cystisk fibrose bronchiectasis vil få Trikafta i fire uger. Forskerne vil overvåge kliniske endepunkter, livskvalitet og vægt. Derudover vil kutan punch-biopsimateriale blive indsamlet fra hver deltager for at teste cellulær respons på Trikafta.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Non-cystisk fibrose bronchiectasis (NCFBE) er et klinisk syndrom karakteriseret ved unormal udvidelse af luftvejene, luftstrømsobstruktion, vedvarende hoste, overdreven sputumproduktion og tilbagevendende lungeinfektioner. Med hensyn til patofysiologi er luftvejsdilatation og andre træk forbundet med nedsat mucociliær clearance og manglende evne til tilstrækkeligt at udstøde bakterier og slimsekret fra luftvejene. Disse hændelser bidrager til vedvarende infektion, inflammation og yderligere progressiv luftvejsskade, hvilket fører til nedsat lungefunktion og i sidste ende kan forårsage respirationssvigt og død. Patogenesen af ​​NCFBE er kompleks, dårligt forstået og vil sandsynligvis variere afhængigt af den underliggende ætiologi og vigtige modificerende faktorer.

Trikafta er godkendt til patienter med cystisk fibrose (CF), der bærer mindst én kopi af den almindelige F508del-variant eller en række andre cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) mutationer. Trikafta er en kombination af tre CF-lægemidler, elexacaftor, ivacaftor og tezacaftor, der hjælper CFTR-proteiner med at arbejde mere effektivt. Patienter med almindelige former for CF udviser typisk en robust pulmonal fordel ved Trikafta inden for flere dage til et par uger efter behandlingsstart.

NCFBE ligner klinisk og patologisk visse træk ved cystisk fibrose-lungesygdom. Patienter med NCFBE er ikke godkendt til Trikafta og har ikke adgang til lægemidlet. Baseret på en betydelig mængde af beviser mener forskerne: 1) kutant punch-biopsimateriale, differentieret til luftvejsepitel, kan bruges til at identificere patienter med NCFBE, der sandsynligvis vil drage fordel af lægemidler såsom Trikafta, og 2) mange patienter med NCFBE har en sygdom, der sandsynligvis vil udvise betydelig klinisk forbedring, når den behandles med et lægemiddel såsom Trikafta, der aktiverer CFTR-afhængig iontransport, selvom ingen af ​​disse begreber er blevet tilstrækkeligt testet eller foreslået tidligere.

Denne undersøgelse er et åbent, enkeltcenterforsøg med oralt administreret elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor (Trikafta), som vil inkludere 30 patienter med NCFBE. Studiedeltagere vil have én kendt CFTR-mutation og/eller let forhøjede svedkloridmålinger. I denne sag vil undersøgelsen specifikt og prospektivt teste inducerede pluripotente stamceller (iPS) taget fra patienter med NCFBE for at bestemme in vitro-tærskler for at forudsige CFTR-redning in vivo. Ved at bruge iPS-celler, der er differentieret til at udvise en respiratorisk epitelfænotype, vil denne undersøgelse afgøre, om cellerne kan bruges til at forudsige FEV1-respons blandt individer med NCFBE, der modtager Trikafta.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
32

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • The Emory Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring
  • Erklæret villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
  • Radiologiske og andre kliniske beviser, der fører til en diagnose af NCFBE
  • 1 CF-forårsagende mutation og/eller svedkloridmåling ≥ 30 mEq/L og < 60 mEq/L
  • I stand til at udføre spirometri, der opfylder American Thoracic Society (ATS) kriterier for acceptabilitet og repeterbarhed, og FEV1 40-90 % forudsagt
  • Klinisk stabil inden for de seneste 4 uger uden tegn på bronkiektasisforværring
  • Villighed til at bruge mindst én form for acceptabel prævention, herunder afholdenhed eller kondom med sæddræbende middel. Dette vil omfatte prævention i mindst en måned før screening og aftale om at bruge en sådan metode under undersøgelsesdeltagelsen i yderligere fire uger efter den sidste administration af undersøgelseslægemidlet
  • Evne til at tage Trikafta
  • Aftale om at overholde alle aktuelle medicinske terapier som udpeget af undersøgelseslægen

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af cystisk fibrose
  • Dokumenteret historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for det seneste år
  • Lungeeksacerbation eller ændringer i behandling for lungesygdomme i de 4 uger før screening
  • Listet til lunge- eller levertransplantation på tidspunktet for screening
  • Cirrhose eller forhøjede levertransaminaser > 3 gange den øvre grænse for normal (ULN)
  • Gravid eller ammende
  • Hæmmere eller inducere af CYP3A4, herunder visse naturlægemidler og grapefrugt/grapefrugtjuice, eller andre lægemidler, der vides at have en negativ indflydelse på Trikafta-administrationen
  • Historie om solid organtransplantation
  • Aktiv terapi for ikke-tuberkulose mykobakteriel infektion eller enhver plan om at påbegynde ikke-tuberkulose mycobakteriel terapi i løbet af undersøgelsesperioden
  • Kendt allergi over for Trikafta
  • Behandling inden for de sidste 6 måneder med godkendt CFTR-modulator
  • Enhver anden betingelse, som efter de ledende efterforskere kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere undersøgelseslægemidlet
  • Behandling med et andet forsøgslægemiddel eller anden intervention inden for en måned før tilmelding, i hele varigheden af ​​studiedeltagelsen og i yderligere fire uger efter den endelige lægemiddeladministration
  • Bevis for grå stær/linseopacitet, som er bestemt til at være klinisk signifikant af en øjenlæge ved eller inden for 3 måneder før screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Trikafta
Deltagere med NCFBE og en kendt CFTR-mutation og/eller let forhøjede svedkloridmålinger (dvs. 30-60 mEq/L), der fik Trikafta i fire uger.
Medicin: Trikafta
Deltagerne får Elexacaftor 100 mg/Tezacaftor 50 mg/ivacaftor 75 mg (to piller en gang dagligt om morgenen) og Ivacaftor 150 mg (en gang dagligt om aftenen), som FDA-registreret agent, Trikafta. Dosis og tidsplan vil være i 28 dage, og ellers identisk med det, der allerede er blevet FDA-godkendt til effektiv behandling af cystisk fibrose.
Andre navne:
  • ivacaftor
  • elexacaftor
  • tezacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kortslutningsstrømmålinger i monolag
Tidsramme: Baseline
In vitro-respons på Trikafta testes ved at bestemme, om iPS-celler, der er differentieret til luftvejsepitel og behandlet med Trikafta, viser funktionel korrektion af CFTR-ekspression. Dette vurderes ved at måle kortslutningsstrømme i monolag.
Baseline
Western Blot Analyse
Tidsramme: Baseline
In vitro-respons på Trikafta testes ved at bestemme, om iPS-celler, der er differentieret til luftvejsepitel og behandlet med Trikafta, viser biologisk korrektion af CFTR-ekspression. Dette vurderes ved western blot-analyse.
Baseline
Ændring i Forceret Ekspiratorisk Volumen på ét sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline, Dag 14, Dag 28, Dag 56
FEV1 giver en direkte måling af patientens helbredstilstand, og fald i FEV1 er forbundet med dårlige resultater. FEV1 måles ved spirometri og er den maksimale mængde luft, som deltageren kan puste ud på ét sekund. En responder defineres som ethvert forsøgsperson med en forbedring fra udgangspunktet i FEV1 > 5% forudsagt. FEV1 vil også blive betragtet kontinuerligt. I denne undersøgelse, hvis mindst 15% af forsøgspersonerne opfylder definitionen af responder, vil forskerne betragte dette som et indledende bevis på et gunstigt resultat.
Baseline, Dag 14, Dag 28, Dag 56

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i svedkloridtest
Tidsramme: Baseline, dag 14, dag 28, dag 56
Koncentrationer af svedklorid på mindre end eller lig med 29 milliækvivalenter pr. liter (mEq/L) betragtes som normale, mens koncentrationer på 30-59 mEq/L betragtes som mellemliggende. Personer med CF har høje niveauer af klorid i sveden (koncentrationer ≥ 60 mEq/L betyder, at en diagnose af CF er underbygget). Svedkloridniveauer hos personer med NCFBE er <60 mEq/L. Undersøgelse af svedklorid hos personer med NCFBE vil give information om effekten af ​​undersøgelsesinterventionen ved hjælp af in vivo-foranstaltninger, der vides at indikere CFTR-redning.
Baseline, dag 14, dag 28, dag 56
Ændring i livskvalitet-Bronkiektasi (QOL-B) score
Tidsramme: Baseline, dag 14, dag 28, dag 56
QOL-B er et instrument med 37 elementer, der måler symptomer og helbred for personer med NCFBE. QOL-B omfatter 8 skalaer, der vurderer luftvejssymptomer, fysisk, rolle, følelsesmæssig og social funktion, vitalitet, sundhedsopfattelse og behandlingsbyrde. Svar på emner scores fra 1 til 4, og scores for hver skala er standardiseret til at variere fra 0 til 100. Der beregnes ikke en samlet score. Højere score indikerer en mere gunstig sundhedstilstand.
Baseline, dag 14, dag 28, dag 56
Ændring i vægt
Tidsramme: Baseline, dag 14, dag 28, dag 56
Vægt måles i kilogram (kg).
Baseline, dag 14, dag 28, dag 56
Ændring i Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Baseline, dag 14, dag 28, dag 56
BMI beregnes som kropsvægten divideret med kvadratet af kropshøjden målt i meter (m). BMI er udtrykt i enheder af kg/m².
Baseline, dag 14, dag 28, dag 56

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Emory University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Marcus Foundation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Eric Sorscher, MD, Emory University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. april 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. december 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
23. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • STUDY00004736

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle de individuelle deltagerdata, der er indsamlet under dette forsøg, vil blive gjort tilgængelige for deling efter afidentifikation.

IPD-delingstidsramme

Individuelle deltagerdata vil blive gjort tilgængelige til deling umiddelbart efter offentliggørelsen af ​​resultaterne fra denne undersøgelse uden slutdato.

IPD-delingsadgangskriterier

Individuelle deltagerdata vil være tilgængelige for deling med forskere, der leverer et metodisk forsvarligt forslag, for at nå målene i det godkendte forslag. Forslag skal rettes til esorscher@emory.edu. For at få adgang skal dataanmodere underskrive en dataadgangsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger