Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En post-godkendelsesundersøgelse til at beskrive sikkerheden og effektiviteten af ​​Emapalumab til behandling af pHH hos behandlingserfarne kinesiske patienter

19. august 2026 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum

Et åbent etiket, enkeltarms, multicenter, post-godkendelsesundersøgelse for at beskrive sikkerheden og effektiviteten af ​​emapalumab til behandling af primær hæmofagocytisk lymfohistiocytose hos behandlingserfarne kinesiske patienter

Målet med denne post-godkendelsesundersøgelse er at beskrive sikkerheden og effektiviteten af ​​emapalumab i behandlingserfarne kinesiske patienter med pHH.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, multicenter, enkeltarmsstudie efter godkendelse, der sigter mod at beskrive sikkerhed og effekt af emapalumab til behandling af erfarne kinesiske patienter med bekræftet eller mistænkt primær hæmofagocytisk lymfohistiocytose (pHLH). Hovedformålet med undersøgelsen er at indsamle sikkerheds- og effektdata om emapalumab hos behandlingserfarne kinesiske pHH-patienter

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Chongqing, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Guangzhou, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Nanjing, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Zhengzhou, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Fudan
      • Shanghai, Fudan, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Kina
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige HLH-patienter i alle aldre.

  2. Patienter diagnosticeret med bekræftet eller mistænkt pHH, baseret på; en molekylær diagnose eller familiær historie i overensstemmelse med pHH eller opfyldelse af HLH-2004 diagnostiske kriterier, dvs. fem ud af otte af kriterierne nedenfor:

    • Feber
    • Splenomegali
    • Cytopenier, der påvirker 2 af 3 slægter i det perifere blod (hæmoglobin <90 g/L; blodplader <100 x 109/L; neutrofiler <1 x 109/L)
    • Hypertriglyceridæmi (fastende triglycerider ≥3 mmol/L eller ≥265 mg/dL) og/eller hypofibrinogenemi (≤1,5 g/L)
    • Hæmofagocytose i knoglemarv, milt eller lymfeknuder uden tegn på malignitet.
    • Lav eller fraværende NK-celleaktivitet
    • Ferritin ≥500 μg/L
    • Opløselig CD25 (sCD25; dvs. opløselig IL-2-receptor) ≥2400 U/mL
  3. Tilstedeværelse af aktiv HLH-sygdom som vurderet af investigator.

  4. Patienter skal opfylde et af følgende kriterier som vurderet af investigator:

    • Har ikke reageret på tidligere konventionel behandling af HLH
    • Ikke at have opnået en tilfredsstillende respons på tidligere konventionel behandling af HLH eller forværret
    • Efter at have genaktiveret HLH
    • Udviser intolerance over for tidligere konventionel behandling af HLH På tidspunktet for indskrivningen kan kvalificerede patienter muligvis stadig modtage behandling (induktion eller vedligeholdelse) eller måske allerede have afbrudt den.
  5. Forventning om overlevelse ud over 1 uge som vurderet af investigator.
  6. Patienten har forventning om at fortsætte til HSCT
  7. Informeret samtykke underskrevet af patienten (som krævet af lokal lovgivning) eller af patientens juridisk autoriserede repræsentant(er) med samtykke fra patienter, der er juridisk i stand til at give det, alt efter hvad der er relevant.
  8. Er villig til at bruge højeffektive præventionsmetoder fra påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet til 6 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, hvis det er kvindeligt og i den fødedygtige alder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose af sekundær HLH som følge af en dokumenteret reumatisk, metabolisk eller neoplastisk sygdom.
  2. Aktive mykobakterier, Histoplasma capsulatum, Salmonella eller Leishmania-infektioner.
  3. Bevis på latent tuberkulose.
  4. Tilstedeværelse af malignitet.
  5. Eksistensen af ​​enhver alvorlig komorbiditet eller enhver anden medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening gør patienten uegnet til behandlingen
  6. Anamnese med overfølsomhed eller allergi over for enhver komponent i undersøgelsesregimet (f.eks. polysorbat).
  7. Modtagelse af en Bacillus Calmette-Guérin (BCG) vaccine inden for 12 uger før screening.
  8. Modtagelse af en levende eller svækket levende (bortset fra BCG) vaccine inden for 4 uger før screening.
  9. Gravide eller ammende kvindelige patienter.
  10. Tilmelding til en anden samtidig klinisk interventionsundersøgelse eller indtagelse af en IMP inden for tre måneder før inklusion i denne undersøgelse
  11. Enhver tilstand eller omstændighed, der efter investigatorens mening kan gøre det usandsynligt, at patienten vil gennemføre undersøgelsen eller overholde undersøgelsesprocedurer eller -krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: emapalumab
emapalumab infusionsvæske, opløsning to gange ugentligt med en startdosis på 1 mg/kg
Medicin: Emapalumab-Lzsg 5 MG/ML [Gamifant]
iv
Andre navne:
  • Gamifant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Permanent Afbrydelse af Studiebehandling på Grund af Emapalumab-relateret Bivirkning
Tidsramme: Indtil konditionering til hæmatopoietisk stamcelle-transplantation (HSCT), formentlig inden for 6 måneder fra første dosis
Antal deltagere, der permanent afbryder undersøgelseslægemidlet på grund af emapalumab-relaterede bivirkninger efter vurdering af undersøgelseslederen, indtil konditionering til hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), sandsynligvis inden for 6 måneder efter første dosis
Indtil konditionering til hæmatopoietisk stamcelle-transplantation (HSCT), formentlig inden for 6 måneder fra første dosis

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet respons
Tidsramme: Slut på behandling eller uge 8 (alt efter hvad der sker først)
Antal deltagere med en samlet respons, dvs. opnåelse af enten komplet respons eller delvis respons eller HLH-forbedring, ved behandlingens afslutning eller uge 8 (alt efter hvad der indtræffer først).
Slut på behandling eller uge 8 (alt efter hvad der sker først)
Tid til første overordnede respons
Tidsramme: Behandlingsafslutning, sandsynligvis inden for 6 måneder fra første dosis
Tid til første samlede respons fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til den første opnåelse af respons (Komplet respons, Delvis respons eller HLH-forbedring)
Behandlingsafslutning, sandsynligvis inden for 6 måneder fra første dosis
Kumulativ varighed af respons
Tidsramme: Behandlingens afslutning, formentlig inden for 6 måneder fra første dosis

Kumuleret responsvarighed defineres som den samlede tid i respons fra den første opnåelse af et overordnet respons til EOT.

For patienter, der opnår et respons, mister det respons og derefter opnår det igen, beregnes den samlede tid i respons ved at lægge disse separate perioder i respons sammen.
Behandlingens afslutning, formentlig inden for 6 måneder fra første dosis
Mulighed for at reducere glucocorticoids med 50 % eller mere
Tidsramme: Behandlingens afslutning, formentlig inden for 6 måneder fra første dosis
Antal deltagere, der er i stand til at reducere glucocorticoidbehandling med 50% eller mere af udgangsdosen på et hvilket som helst tidspunkt i behandlingsperioden
Behandlingens afslutning, formentlig inden for 6 måneder fra første dosis
Undersøgerens vurderede respons
Tidsramme: Behandlingsafslutning
Undersøgelseslederens vurdering af, hvordan patienten reagerer på behandlingen, og vurderet som komplet respons, delvis respons eller ingen respons
Behandlingsafslutning
Overlevelse
Tidsramme: Slut på undersøgelsen (1 år)
Antal deltagere, der overlever til starten af HSCT-konditionering og Antal deltagere, der gennemgik HSCT, der overlever efter HSCT til studiet afslutning
Slut på undersøgelsen (1 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Swedish Orphan Biovitrum

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Rui Zhang, MD, Prof, Beijing Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. februar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
8. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Sobi.emapalumab-104

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger