Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hypoparathyroidisme Natural History (SHINE)

8. december 2025 opdateret af: Mishaela Rubin, Columbia University

Fremme produktudvikling for hypoparathyroidisme: en prospektiv naturhistorisk undersøgelse af de kliniske resultater og regulering af forstyrret mineralmetabolisme

Dette er en prospektiv treårig naturhistorisk undersøgelse af voksne med hypoparathyroidisme. Målet er at overvåge patienter med hypoparathyroidisme for at definere end-organskader i forbindelse med sygdommen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Målet med denne undersøgelse er prospektivt at indsamle data om den naturlige historie af hypoparathyroidisme (HPT). Dette vil muliggøre longitudinel dataindsamling af komplikationer i denne sygdom, hvilket specifikt definerer epidemiologien af ​​endeorgankomplikationer af HPT, der er relateret til høj forkalkningstilbøjelighed. Det vil også bestemme forholdet mellem forkalkningsbyrde og sværhedsgraden af ​​end-organsygdomme og progressionsrisiko og vurdere anvendeligheden af ​​traditionelle og nye biomarkører for mineral- og knoglemetabolisme på sygdomsdiagnose og overvågning. Disse data vil informere fremtidige undersøgelser om udvikling, undersøgelse og implementering af HPT-slutorgansygdomsmodificerende strategier og påvirke klinisk praksis i hypoparathyroidisme. Studiets mål er at:

  1. Opbyg en potentiel kohorte af patienter til at studere HPT-associeret end-organ skade.
  2. Bestem end-organ fysiologiske konsekvenser af HPT.
  3. Belyse determinanter for HPT-associeret end-organ skade.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
106

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
        • Ledende efterforsker:
          • Mishaela Rubin, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 100 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mand eller kvinde ≥18 år med alle undertyper af hypoparathyroidisme.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En forståelse, evne og vilje til fuldt ud at overholde studieprocedurer og restriktioner.
  • Evne til frivilligt at give skriftligt, underskrevet og dateret informeret samtykke efter behov for at deltage i undersøgelsen.
  • Mand eller kvinde ≥18 år med HPT. Alle HPT-undertyper er kvalificerede, inklusive kirurgisk (HPT-S) og ikke-kirurgisk (HPT-NS) HPT: autoimmun, genetisk (herunder, men ikke begrænset til: DiGeorge syndrom, autoimmunt polyendokrint syndrom type 1, hypoparathyroidisme sensorineural døvhed og nyresygdomssyndrom , Kearns-Sayre syndrom, mitokondriel encefalomyopati med laktatacidose og slagtilfælde-lignende episoder [MELAS] syndrom, mitokondrielt trifunktionelt protein [MTP] mangelsyndrom, Kenny-Caffey syndrom, Sanjad-Sakati syndrom, autosomal dominant infiltrativ hypocalcæmi (granuloma), mineralaflejring (kobber, jern), metastatisk, stråling og idiopatisk HPT.
  • Diagnose af HPT etableret på baggrund af historisk hypocalcæmi i indstillingen af ​​uhensigtsmæssigt lave serum-PTH-niveauer ved to lejligheder.
  • Alle behandlingsregimer er tilladt, inklusive men ikke begrænset til konventionel behandling med calcium (f.eks. calciumcitrat, calciumcarbonat osv.), aktivt vitamin D (calcitriol, alfacalcidol), modervitamin D, magnesium, fosfatbindere og thiazider. Brug af PTH-lignende lægemidler er tilladt.

Ekskluderingskriterier:

  • Funktionel HPT
  • Forbigående HPT
  • Pseudohypoparathyroidisme
  • Graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Hypoparathyroide patienter
Patienter, der har sygdommen hypoparathyroidisme, der følges for at overvåge forskellige aspekter af sygdommen over tid. Ingen interventioner.
Kontrolpersoner
Sunde individer, der skal følges for at sammenligne med hypoparathyroidisme-patienter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nyrefunktion
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
blodprøve for ændringer i eGFR (i ml/min/1,73m^2)
baseline, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nyreforkalkning
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Ændringer i nyreforkalkning og sten vil blive vurderet ved abdominal CT i en valgfri billeddiagnostisk undergruppe. Resultater vil blive vurderet og rapporteret af en kliniker.
Baseline og 36 måneder
Hjerneforkalkning
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Ændringer i hjerneforkalkning vil blive vurderet ved hoved-CT i en valgfri billeddiagnostisk undergruppe. Resultater vil blive vurderet og rapporteret af en kliniker.
Baseline og 36 måneder
Vaskulær forkalkning
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Ændringer i vaskulær forkalkning vil blive vurderet ved arterielle benforkalkninger på højopløsnings kvantitativ computertomografi i alle, og aortaforkalkninger på abdominal CT og vurdering af vertebrale frakturer ved DXA i valgfri billeddiagnostisk undergruppe
Baseline og 36 måneder
Knoglemineraltæthed
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Ændringer i dobbeltenergi røntgenabsorptiometri vil blive vurderet i en valgfri billeddiagnostisk undergruppe
Baseline og 36 måneder
Knoglemikroarkitektur og knoglestyrke
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Ændringer i høj opløsning perifer kvantitativ computertomografi vil blive vurderet
Baseline og 36 måneder
Hjertefunktion
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Ændringer i EKG vil blive vurderet
Baseline og 36 måneder
Transkriptomisk signalering for forkalkning
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Ændringer i mikroRNA vil blive vurderet
Baseline og 36 måneder
Biomarkører blod
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
Ændringer i komplet metabolisk panel for at se ændringer med eGFR (inklusive albuminkorrigeret serumcalcium), PTH, phosphor, magnesium, 25(OH)D, 25(OH)D2, TSH, FT4.
baseline, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
Biomarkører urin
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
24 timers urin vil blive opsamlet for ændringer i calcium, kreatinin, total volumen og protein
baseline, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
Kostindtag
Tidsramme: baseline, 12, 24 og 36 måneder
Spørgeskemaer med madfrekvens vil blive administreret for at måle ændringer i calcium-, fosfor-, vitamin D- og natriumindtag
baseline, 12, 24 og 36 måneder
Kognitiv funktion
Tidsramme: baseline, 12, 24 og 36 måneder
Ændringer i kognitiv funktion vil blive vurderet af NIH Toolbox®; Bogstav flydende ved den kontrollerede mundtlige ordforeningstest med bogstaverne FAS; Sematic Fluency ved Animal Fluency; List læring og hukommelse ved Hopkins Verbal Learning Test; subjektiv kognitiv funktion af FACT-Cog
baseline, 12, 24 og 36 måneder
Neurologiske test af motorisk funktion
Tidsramme: baseline, 12, 24 og 36 måneder
Repeated Chair Stand (RCS) test vil blive administreret for at se, hvor mange gange en patient kan sidde og stå fra en stol på 30 sekunder, og "Timed Up and Go" test vil måle, hvor mange sekunder det tager for en patient at gå for at vurdere ændringer i motorisk funktion
baseline, 12, 24 og 36 måneder
Livskvalitet gennem selvrapporterede spørgeskemaer
Tidsramme: baseline, 12, 24 og 36 måneder
Livskvalitet vil blive vurderet ved SF-36, FACIT-IF (selvrapporteret træthed), PGI-S og PGI-I (patientens globale indtryk af sværhedsgrad og påvirkning), Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) og HPT-symptomet Dagbog og ændringer vil blive sporet gennem besøg
baseline, 12, 24 og 36 måneder
Calcioprotein-modningstid
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Vil blive indhentet gennem blodopsamling og målt på få minutter, og ændringer vil blive sporet gennem besøg
Baseline og 36 måneder
Sclerostin
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Vil blive indhentet gennem blodopsamling og målt i pmol/L og ændringer vil blive sporet gennem besøg
Baseline og 36 måneder
FGF23
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Vil blive indhentet gennem blodopsamling og målt i pg/mL, og ændringer vil blive sporet gennem besøg
Baseline og 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Columbia University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
FDA Office of Orphan Products Development

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Mishaela Rubin, MD, Columbia University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AAAU3302
  • R01FD007629 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger