Hypoparathyroidisme Natural History (SHINE)
8. december 2025 opdateret af: Mishaela Rubin, Columbia University
Fremme produktudvikling for hypoparathyroidisme: en prospektiv naturhistorisk undersøgelse af de kliniske resultater og regulering af forstyrret mineralmetabolisme
Dette er en prospektiv treårig naturhistorisk undersøgelse af voksne med hypoparathyroidisme.
Målet er at overvåge patienter med hypoparathyroidisme for at definere end-organskader i forbindelse med sygdommen.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Målet med denne undersøgelse er prospektivt at indsamle data om den naturlige historie af hypoparathyroidisme (HPT). Dette vil muliggøre longitudinel dataindsamling af komplikationer i denne sygdom, hvilket specifikt definerer epidemiologien af endeorgankomplikationer af HPT, der er relateret til høj forkalkningstilbøjelighed. Det vil også bestemme forholdet mellem forkalkningsbyrde og sværhedsgraden af end-organsygdomme og progressionsrisiko og vurdere anvendeligheden af traditionelle og nye biomarkører for mineral- og knoglemetabolisme på sygdomsdiagnose og overvågning. Disse data vil informere fremtidige undersøgelser om udvikling, undersøgelse og implementering af HPT-slutorgansygdomsmodificerende strategier og påvirke klinisk praksis i hypoparathyroidisme. Studiets mål er at:
- Opbyg en potentiel kohorte af patienter til at studere HPT-associeret end-organ skade.
- Bestem end-organ fysiologiske konsekvenser af HPT.
- Belyse determinanter for HPT-associeret end-organ skade.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
106
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Noelle Texeira
- Telefonnummer: 212-305-2801
- E-mail: ngt2115@cumc.columbia.edu
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Aastha Mehta
- Telefonnummer: 212-342-0132
- E-mail: am5724@cumc.columbia.edu
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Rekruttering
- Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
-
Ledende efterforsker:
- Mishaela Rubin, MD
-
Kontakt:
- Noelle Texeira
- Telefonnummer: 212-305-2801
- E-mail: ngt2115@cumc.columbia.edu
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 100 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Mand eller kvinde ≥18 år med alle undertyper af hypoparathyroidisme.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En forståelse, evne og vilje til fuldt ud at overholde studieprocedurer og restriktioner.
- Evne til frivilligt at give skriftligt, underskrevet og dateret informeret samtykke efter behov for at deltage i undersøgelsen.
- Mand eller kvinde ≥18 år med HPT. Alle HPT-undertyper er kvalificerede, inklusive kirurgisk (HPT-S) og ikke-kirurgisk (HPT-NS) HPT: autoimmun, genetisk (herunder, men ikke begrænset til: DiGeorge syndrom, autoimmunt polyendokrint syndrom type 1, hypoparathyroidisme sensorineural døvhed og nyresygdomssyndrom , Kearns-Sayre syndrom, mitokondriel encefalomyopati med laktatacidose og slagtilfælde-lignende episoder [MELAS] syndrom, mitokondrielt trifunktionelt protein [MTP] mangelsyndrom, Kenny-Caffey syndrom, Sanjad-Sakati syndrom, autosomal dominant infiltrativ hypocalcæmi (granuloma), mineralaflejring (kobber, jern), metastatisk, stråling og idiopatisk HPT.
- Diagnose af HPT etableret på baggrund af historisk hypocalcæmi i indstillingen af uhensigtsmæssigt lave serum-PTH-niveauer ved to lejligheder.
- Alle behandlingsregimer er tilladt, inklusive men ikke begrænset til konventionel behandling med calcium (f.eks. calciumcitrat, calciumcarbonat osv.), aktivt vitamin D (calcitriol, alfacalcidol), modervitamin D, magnesium, fosfatbindere og thiazider. Brug af PTH-lignende lægemidler er tilladt.
Ekskluderingskriterier:
- Funktionel HPT
- Forbigående HPT
- Pseudohypoparathyroidisme
- Graviditet
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Hypoparathyroide patienter
Patienter, der har sygdommen hypoparathyroidisme, der følges for at overvåge forskellige aspekter af sygdommen over tid.
Ingen interventioner.
|
|
Kontrolpersoner
Sunde individer, der skal følges for at sammenligne med hypoparathyroidisme-patienter
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nyrefunktion
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
blodprøve for ændringer i eGFR (i ml/min/1,73m^2)
|
baseline, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nyreforkalkning
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Ændringer i nyreforkalkning og sten vil blive vurderet ved abdominal CT i en valgfri billeddiagnostisk undergruppe.
Resultater vil blive vurderet og rapporteret af en kliniker.
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Hjerneforkalkning
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Ændringer i hjerneforkalkning vil blive vurderet ved hoved-CT i en valgfri billeddiagnostisk undergruppe.
Resultater vil blive vurderet og rapporteret af en kliniker.
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Vaskulær forkalkning
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Ændringer i vaskulær forkalkning vil blive vurderet ved arterielle benforkalkninger på højopløsnings kvantitativ computertomografi i alle, og aortaforkalkninger på abdominal CT og vurdering af vertebrale frakturer ved DXA i valgfri billeddiagnostisk undergruppe
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Knoglemineraltæthed
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Ændringer i dobbeltenergi røntgenabsorptiometri vil blive vurderet i en valgfri billeddiagnostisk undergruppe
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Knoglemikroarkitektur og knoglestyrke
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Ændringer i høj opløsning perifer kvantitativ computertomografi vil blive vurderet
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Hjertefunktion
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Ændringer i EKG vil blive vurderet
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Transkriptomisk signalering for forkalkning
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Ændringer i mikroRNA vil blive vurderet
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Biomarkører blod
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
Ændringer i komplet metabolisk panel for at se ændringer med eGFR (inklusive albuminkorrigeret serumcalcium), PTH, phosphor, magnesium, 25(OH)D, 25(OH)D2, TSH, FT4.
|
baseline, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
|
Biomarkører urin
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
24 timers urin vil blive opsamlet for ændringer i calcium, kreatinin, total volumen og protein
|
baseline, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
|
Kostindtag
Tidsramme: baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
Spørgeskemaer med madfrekvens vil blive administreret for at måle ændringer i calcium-, fosfor-, vitamin D- og natriumindtag
|
baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
|
Kognitiv funktion
Tidsramme: baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
Ændringer i kognitiv funktion vil blive vurderet af NIH Toolbox®; Bogstav flydende ved den kontrollerede mundtlige ordforeningstest med bogstaverne FAS; Sematic Fluency ved Animal Fluency; List læring og hukommelse ved Hopkins Verbal Learning Test; subjektiv kognitiv funktion af FACT-Cog
|
baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
|
Neurologiske test af motorisk funktion
Tidsramme: baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
Repeated Chair Stand (RCS) test vil blive administreret for at se, hvor mange gange en patient kan sidde og stå fra en stol på 30 sekunder, og "Timed Up and Go" test vil måle, hvor mange sekunder det tager for en patient at gå for at vurdere ændringer i motorisk funktion
|
baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
|
Livskvalitet gennem selvrapporterede spørgeskemaer
Tidsramme: baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
Livskvalitet vil blive vurderet ved SF-36, FACIT-IF (selvrapporteret træthed), PGI-S og PGI-I (patientens globale indtryk af sværhedsgrad og påvirkning), Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) og HPT-symptomet Dagbog og ændringer vil blive sporet gennem besøg
|
baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
|
Calcioprotein-modningstid
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Vil blive indhentet gennem blodopsamling og målt på få minutter, og ændringer vil blive sporet gennem besøg
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Sclerostin
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Vil blive indhentet gennem blodopsamling og målt i pmol/L og ændringer vil blive sporet gennem besøg
|
Baseline og 36 måneder
|
|
FGF23
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Vil blive indhentet gennem blodopsamling og målt i pg/mL, og ændringer vil blive sporet gennem besøg
|
Baseline og 36 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Mishaela Rubin, MD, Columbia University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
25. august 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. december 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. marts 2023
Først opslået (Faktiske)
31. marts 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AAAU3302
- R01FD007629 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .