Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af langsigtet sikkerhed og effektivitet af Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor hos deltagere i cystisk fibrose på 1 år og ældre

23. april 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, åbent studie, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor triple kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibrose fra 1 år og ældre

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) hos deltagere med cystisk fibrose (CF).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
174

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australien
        • Women's & Children's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • South Brisbane, Australien
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • New York
      • Lake Success, New York, Forenede Stater, 11042
        • Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forenede Stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Sophia Children's Hospital
  • New Zealand
      • Grafton, New Zealand
        • Starship Child Health
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltagere, der har afsluttet studiemedicinsk behandling i moderstudiet (VX21-121-105; NCT-nummer: NCT05422222)

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Levercirrhose med portal hypertension, moderat nedsat leverfunktion eller alvorlig leverinsufficiens, der kan udgøre en yderligere risiko ved administration af undersøgelseslægemidlet
  • Historie med fast organ, hæmatologisk transplantation eller kræft
  • Historie om lægemiddelintolerance i forældreundersøgelsen

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: VNZ/TEZ/D-IVA

Del A: Deltagere (kohort 1: 6 til 11 år (inklusive); kohort 2: 2 til 5 år (inklusive) og kohort 3: 1 til mindre end (<) 2 år) vil modtage VNZ/TEZ/D-IVA en gang dagligt i doser bestemt baseret på deres alder og vægt. Aldersområdet er baseret på dato for informeret samtykke i forældrestudie.

Del B: Deltagere i kohort 1, der opfylder kriterierne for støtteberettigelse, vil modtage VNZ/TEZ/D-IVA i yderligere 96 uger.
Medicin: VNZ/TEZ/D-IVA
Fastdosis kombinationstabletter eller granuler til oral administration.
Andre navne:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhed og tolerabilitet som vurderet af antallet af deltagere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 100
Fra baseline op til uge 100
Del B: Sikkerhed og tolerabilitet som vurderet af antallet af deltagere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 196
Fra baseline op til uge 196

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Del A (alle kohorter): Absolutt ændring i svedchlorid (SWCL)
Tidsramme: Fra baseline til uge 96
Fra baseline til uge 96
Del B: Absolut ændring i svedchlorid (SWCL)
Tidsramme: Fra baseline til uge 192
Fra baseline til uge 192
Del A (kohort 1): Absolut ændring i procent forudsagt tvungen ekspirationsvolumen (PPFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i procent forudsagt tvungen ekspirationsvolumen (PPFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (alle kohorter): Antal lungeforværring (PEX)
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Antal lungeforværring (PEX)
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (alle kohorter): Antal CF-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Antal CF-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohort 1): Absolut ændring i cystisk fibrose-spørgeskema-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain (RD) score
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i cystisk fibrose-spørgeskema-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain (RD) score
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohorter 1 og 2): Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohorter 1 og 2): Absolut ændring i BMI-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i BMI-for-Age Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohort 3): Absolut ændring i vægt-for-længde
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i vægt-for-længde
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohort 3): Absolut ændring i vægt-for-længde Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i vægt-for-længde Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (alle kohorter): Absolutt ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (alle kohorter): Ændring i vægt-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Ændring i vægt-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohorter 1 og 2): Absolutt højdeændring
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolutt højdeændring
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohorter 1 og 2): Absolut ændring i høj-for-alder-z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i høj-for-alder-z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohort 3): absolut ændring i længden
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i længden
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohort 3): Absolut ændring i længde-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i længde-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
11. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juli 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. april 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Anden identifikator: EU CT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger