Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af langsigtet sikkerhed og effektivitet af Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor hos deltagere i cystisk fibrose på 1 år og ældre

23. april 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, åbent studie, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor triple kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibrose fra 1 år og ældre

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) hos deltagere med cystisk fibrose (CF).

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

174

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • The Kids Research Institute Australia
      • North Adelaide, Australien
        • Women's & Children's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
      • South Brisbane, Australien
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado - Pulmonology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • The Emory Clinic - Clifton Road - Pulmonology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • JW Riley Hospital for Children - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Health Care d/b/a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • New York
      • Lake Success, New York, Forenede Stater, 11042
        • Cohen Children's Medical Center - Lakeville Road
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - Pulmonology
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • UH Cleveland Medical Center - Pulmonology
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh - Pulmonology
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forenede Stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • American Family Childrens Hospital
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Sophia Children's Hospital
  • New Zealand
      • Grafton, New Zealand
        • Starship Child Health
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zurich - Abteilung Pneumologie
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltagere, der har afsluttet studiemedicinsk behandling i moderstudiet (VX21-121-105; NCT-nummer: NCT05422222)

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Levercirrhose med portal hypertension, moderat nedsat leverfunktion eller alvorlig leverinsufficiens, der kan udgøre en yderligere risiko ved administration af undersøgelseslægemidlet
  • Historie med fast organ, hæmatologisk transplantation eller kræft
  • Historie om lægemiddelintolerance i forældreundersøgelsen

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VNZ/TEZ/D-IVA

Del A: Deltagere (kohort 1: 6 til 11 år (inklusive); kohort 2: 2 til 5 år (inklusive) og kohort 3: 1 til mindre end (<) 2 år) vil modtage VNZ/TEZ/D-IVA en gang dagligt i doser bestemt baseret på deres alder og vægt. Aldersområdet er baseret på dato for informeret samtykke i forældrestudie.

Del B: Deltagere i kohort 1, der opfylder kriterierne for støtteberettigelse, vil modtage VNZ/TEZ/D-IVA i yderligere 96 uger.
Medicin: VNZ/TEZ/D-IVA
Fastdosis kombinationstabletter eller granuler til oral administration.
Andre navne:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhed og tolerabilitet som vurderet af antallet af deltagere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 100
Fra baseline op til uge 100
Del B: Sikkerhed og tolerabilitet som vurderet af antallet af deltagere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 196
Fra baseline op til uge 196

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A (alle kohorter): Absolutt ændring i svedchlorid (SWCL)
Tidsramme: Fra baseline til uge 96
Fra baseline til uge 96
Del B: Absolut ændring i svedchlorid (SWCL)
Tidsramme: Fra baseline til uge 192
Fra baseline til uge 192
Del A (kohort 1): Absolut ændring i procent forudsagt tvungen ekspirationsvolumen (PPFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i procent forudsagt tvungen ekspirationsvolumen (PPFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (alle kohorter): Antal lungeforværring (PEX)
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Antal lungeforværring (PEX)
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (alle kohorter): Antal CF-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Antal CF-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohort 1): Absolut ændring i cystisk fibrose-spørgeskema-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain (RD) score
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i cystisk fibrose-spørgeskema-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain (RD) score
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohorter 1 og 2): Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohorter 1 og 2): Absolut ændring i BMI-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i BMI-for-Age Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohort 3): Absolut ændring i vægt-for-længde
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i vægt-for-længde
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohort 3): Absolut ændring i vægt-for-længde Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i vægt-for-længde Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (alle kohorter): Absolutt ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (alle kohorter): Ændring i vægt-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Ændring i vægt-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohorter 1 og 2): Absolutt højdeændring
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolutt højdeændring
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohorter 1 og 2): Absolut ændring i høj-for-alder-z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i høj-for-alder-z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohort 3): absolut ændring i længden
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i længden
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196
Del A (kohort 3): Absolut ændring i længde-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 100
Fra baseline til uge 100
Del B: Absolut ændring i længde-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 196
Fra baseline til uge 196

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juli 2029

Studieafslutning (Anslået)

30. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2023

Først opslået (Faktiske)

6. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX22-121-106
  • 2022-503081-74-00 (Anden identifikator: EU CT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med VNZ/TEZ/D-IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner