Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hjemmebaseret træning og tilskud hos DM1-patienter (DM1HBET)

18. oktober 2023 opdateret af: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Effekterne af hjemmebaseret træning og tilskud med flere ingredienser på funktionelle resultater og skeletmuskeltilpasninger hos patienter med myotonisk dystrofi type 1

Myotonisk dystrofi type 1 (DM1) er en sjælden genetisk sygdom, der rammer omkring 1 ud af 2100 mennesker. Patienter diagnosticeret med DM1 har mange symptomer, men deres muskler er hovedsageligt påvirket. DM1-patienter oplever et gradvist tab af muskler, efterfulgt af en stigning i kropsfedtprocenten, hvilket gør dem svagere, hvilket resulterer i vanskeligheder med at udføre daglige aktiviteter, såsom at gå på trapper, og forståeligt nok påvirker dette deres livskvalitet. DM1 har i øjeblikket ingen kur. Derfor er det meget vigtigt at finde måder, hvorpå vi kan hjælpe DM1-patienter med at forbedre deres symptomer og forhåbentlig forbedre deres livskvalitet og muligvis forbedre sygdomsprognosen. Motion er kendt for at forbedre muskelkvalitet og funktion. Derudover antager vi, at et multi-ingredient supplement (MIS) til muskelsundhed og antioxidanter til fedttab kan vise forbedrede fordele oven i træningen. Derfor vil vi undersøge effekten af ​​16 ugers hjemmebaseret samtidig træning, med MIS eller placebo, på kropssammensætning og funktionelle mål. Til sidst vil vi undersøge muskeltilpasninger i DM1 og efter undersøgelsesintervention

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil målrette patienter (mænd og kvinder), der er blevet klinisk diagnosticeret med myotonisk dystrofi type 1 med 100-1000 CTG-gentagelser i alderen 19-60. Derudover vil en sund population fungere som baseline-kontroller, og de vil blive matchet for alder og køn til DM1-patienterne.

I alt 40 DM1-patienter og 20 raske kontroller vil blive rekrutteret. DM1-patienter vil blive randomiseret til 20 i den aktive gruppe og 20 i placebo. Både mænd og kvinder vil blive rekrutteret, rettet mod 20 mænd og 20 kvinder. Tilsvarende 10 raske mænd og 10 raske kvinder vil blive matchet for køn og alder, og deltager kun i baseline-besøg, målinger og prøveindsamling.

Hjemmebaseret samtidig træning (HBCT) repræsenterer en træningsintervention med minimale adgangsbarrierer. Vores undersøgelse vil vurdere effektiviteten af ​​denne intervention, i kombination med et multi-ingredient supplement (MIS) indeholdende protein, kreatin, antioxidanter og andre kosttilskud til patienter med DM1, til forbedring af funktionelle, kliniske og styrkemål, samt livskvaliteten, som vurderet ved score i spørgeskemaer. Derudover vil vi undersøge tilpasninger til skeletmuskulatur efter HBCT og MIS.

Et randomiseret klinisk forsøg med DM1-patienter. Vores undersøgelse vil inkludere træning som den overordnede intervention, med to grupper indlejret i, DM1-patienter randomiseret til MIS og placebo, som begge vil gennemgå 16 ugers hjemmebaseret træningstræning. Målinger og prøver vil blive indsamlet før og efter undersøgelsens intervention. En tredje gruppe vil omfatte alders- og kønsmatchede sunde kontroller. Denne gruppe vil ikke gennemgå træning + supplement intervention og vil blive brugt til baseline sammenligninger mellem raske deltagere og DM1 patienter.

Undersøgelsesprocedurer vil omfatte blodudtagninger og muskelbiopsier i hvert besøg. Derudover vil deltagerne blive bedt om at gennemgå en kardiorespiratorisk konditionstest (VO2MAX test), et batteri af funktionelle tests (6-minutters gangtest, 5x sidde-til-stå, et ben stående, 4-trappe stigning), styrketest ( grebsstyrke og knæforlængelsetests) og endelig kliniske procedurer, herunder EKG'er og spirometri. Målinger og prøveindsamling vil blive udført før og efter undersøgelsens intervention.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier for alder og køn matchede kontroller:

  • Sunde mænd og kvinder
  • Normal BMI (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2)

Inklusionskriterier for DM1-patienter:

  • Mand eller kvinde klinisk diagnosticeret med DM1 (alder 19 - 60 år).
  • CTG gentager 100-1000.
  • Normalvægtig (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2) eller overvægtig (BMI 25 - 29,9 kg/m2).
  • Fysisk inaktiv (< 1 times formel træning/uge).
  • 6-minutters gåtestscore mellem 250 - 500 meter
  • EKG med PR-interval < 225 ms og QRS-varighed < 125 ms.

Eksklusionskriterier for DM1-patienter:

  • Rygning
  • Fedme (BMI > 30,0 kg/m2)
  • Fysisk aktiv (> 1-2 timers formel træning/uge)
  • 6-minutters gangtestresultat <250 meter, kronisk (> 2 uger)
  • Brug af narkotiske smertestillende eller antiinflammatoriske lægemidler
  • Type 1 eller 2 diabetes (mere end ét anti-diabetisk lægemiddel)
  • Hjerte-kar-sygdom (nylig myokardieinfarkt (< 6 måneder)
  • Ukontrolleret hypertension, der kræver mere end 2 medicin.
  • Kongestiv hjertesvigt, der kræver mere end én medicin til kontrol.
  • Hjerteledningsblok (som ovenfor)
  • Nyresygdom (kreatinin > 140)
  • Kendt leversygdom
  • Kognitive svækkelser begrænser evnen til at give informeret samtykke
  • Tidligere slagtilfælde med resterende hemiparese
  • Aktive muskuloskeletale skader og/eller svær slidgigt
  • Betydeligt vægttab i 3-månedersperioden forud for undersøgelsen
  • Alvorlig perifer neuropati
  • Alvorlig osteoporose
  • Brug af medicin, der vides at påvirke proteinmetabolismen (dvs. kortikosteroider)
  • Kronisk obstruktiv eller restriktiv lungesygdom (FVC < 70 % af aldersforudsagt middelværdi)
  • Astma, der kræver mere end to medicin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Faktoriel opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: DM1 + ​​HBEXT + MIS
Deltagerne vil blive bedt om at gennemgå 16 ugers hjemmebaseret træning og bedt om at tage en dosis af et multiingredienstilskud pr. dag.
Kosttilskud: Multi-ingrediens supplement
Et supplement med flere ingredienser, der indeholder protein, både valle og kasein, kreatin, D-vitamin og calcium. Samt antioxidanter og andre kosttilskud, herunder E-vitamin, CoQ10, Alpha Lipoic Acid, L-Arginin, Roerodsekstrakt, Grønne kaffebønneekstrakt, Grøn teekstrakt, Sort teekstrakt, Curcumin og Forskolin
Adfærdsmæssigt: Samtidig træningstræning
Alle deltagere vil gennemgå 16 ugers motionstræning, indeholdende 3 dages/ugens styrketræning og 2 dages/ugens aerob træning.
Placebo komparator: DM1 + ​​HBEXT + PLA
Deltagerne vil blive bedt om at gennemgå 16 ugers hjemmebaseret træning og bedt om at tage én dosis af et multi-ingrediens-tilskud placebo om dagen.
Adfærdsmæssigt: Samtidig træningstræning
Alle deltagere vil gennemgå 16 ugers motionstræning, indeholdende 3 dages/ugens styrketræning og 2 dages/ugens aerob træning.
Kosttilskud: Placebo
Placeboposen vil indeholde mikrokrystallinsk cellulose (inaktiv forbindelse) og vil i udseende og smag være identisk med det aktive supplement.
Ingen indgriben: STYRING
Sunde kontrolpersoner, som ikke vil gennemgå undersøgelsesintervention og vil blive brugt til baseline målinger og resultater.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kropssammensætningsindeks
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i forholdet mellem fedtfri masse og fedtmasseindeks vurderet via DEXA-scanning
4 måneder fra tilmelding
VO2 Max
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i kardiorespiratorisk fitness-proxy måler som vurderet via VO2 max test
4 måneder fra tilmelding

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6 minutters gangtest
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i antal meter gået under 6 minutters gangtest
4 måneder fra tilmelding
5x sidde at stå
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i tid(er), der er nødvendige for at fuldføre 5x sidde at stå fra en stol
4 måneder fra tilmelding
Timed up og gå
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i den tid (sekunder), der kræves for at gennemføre en time-up and go-test
4 måneder fra tilmelding
Ben muskelstyrke
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i maksimal isometrisk knæforlængelse via Biodex i N*m
4 måneder fra tilmelding
Gribestyrke
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i grebsstyrke (kg) ved hjælp af et hånddynamometer
4 måneder fra tilmelding
Enkeltbens holdningstest
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i om patienter kan stå på ét ben i 10 s eller ej
4 måneder fra tilmelding
Muskelfibres tværsnitsareal
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i fibertværsnitsareal fra en muskelbiopsi af vastus lateralis ved hjælp af immunfluorescens
4 måneder fra tilmelding
Muskelstamcelle mitokondriel funktion
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i mitokondriel funktion i isolerede muskelstamceller fra DM1-patienter via søhesteassay
4 måneder fra tilmelding

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
McMaster University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. april 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. oktober 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 15550

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger