Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hjemmebaseret træning og tilskud hos DM1-patienter (DM1HBET)

18. oktober 2023 opdateret af: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Effekterne af hjemmebaseret træning og tilskud med flere ingredienser på funktionelle resultater og skeletmuskeltilpasninger hos patienter med myotonisk dystrofi type 1

Myotonisk dystrofi type 1 (DM1) er en sjælden genetisk sygdom, der rammer omkring 1 ud af 2100 mennesker. Patienter diagnosticeret med DM1 har mange symptomer, men deres muskler er hovedsageligt påvirket. DM1-patienter oplever et gradvist tab af muskler, efterfulgt af en stigning i kropsfedtprocenten, hvilket gør dem svagere, hvilket resulterer i vanskeligheder med at udføre daglige aktiviteter, såsom at gå på trapper, og forståeligt nok påvirker dette deres livskvalitet. DM1 har i øjeblikket ingen kur. Derfor er det meget vigtigt at finde måder, hvorpå vi kan hjælpe DM1-patienter med at forbedre deres symptomer og forhåbentlig forbedre deres livskvalitet og muligvis forbedre sygdomsprognosen. Motion er kendt for at forbedre muskelkvalitet og funktion. Derudover antager vi, at et multi-ingredient supplement (MIS) til muskelsundhed og antioxidanter til fedttab kan vise forbedrede fordele oven i træningen. Derfor vil vi undersøge effekten af ​​16 ugers hjemmebaseret samtidig træning, med MIS eller placebo, på kropssammensætning og funktionelle mål. Til sidst vil vi undersøge muskeltilpasninger i DM1 og efter undersøgelsesintervention

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil målrette patienter (mænd og kvinder), der er blevet klinisk diagnosticeret med myotonisk dystrofi type 1 med 100-1000 CTG-gentagelser i alderen 19-60. Derudover vil en sund population fungere som baseline-kontroller, og de vil blive matchet for alder og køn til DM1-patienterne.

I alt 40 DM1-patienter og 20 raske kontroller vil blive rekrutteret. DM1-patienter vil blive randomiseret til 20 i den aktive gruppe og 20 i placebo. Både mænd og kvinder vil blive rekrutteret, rettet mod 20 mænd og 20 kvinder. Tilsvarende 10 raske mænd og 10 raske kvinder vil blive matchet for køn og alder, og deltager kun i baseline-besøg, målinger og prøveindsamling.

Hjemmebaseret samtidig træning (HBCT) repræsenterer en træningsintervention med minimale adgangsbarrierer. Vores undersøgelse vil vurdere effektiviteten af ​​denne intervention, i kombination med et multi-ingredient supplement (MIS) indeholdende protein, kreatin, antioxidanter og andre kosttilskud til patienter med DM1, til forbedring af funktionelle, kliniske og styrkemål, samt livskvaliteten, som vurderet ved score i spørgeskemaer. Derudover vil vi undersøge tilpasninger til skeletmuskulatur efter HBCT og MIS.

Et randomiseret klinisk forsøg med DM1-patienter. Vores undersøgelse vil inkludere træning som den overordnede intervention, med to grupper indlejret i, DM1-patienter randomiseret til MIS og placebo, som begge vil gennemgå 16 ugers hjemmebaseret træningstræning. Målinger og prøver vil blive indsamlet før og efter undersøgelsens intervention. En tredje gruppe vil omfatte alders- og kønsmatchede sunde kontroller. Denne gruppe vil ikke gennemgå træning + supplement intervention og vil blive brugt til baseline sammenligninger mellem raske deltagere og DM1 patienter.

Undersøgelsesprocedurer vil omfatte blodudtagninger og muskelbiopsier i hvert besøg. Derudover vil deltagerne blive bedt om at gennemgå en kardiorespiratorisk konditionstest (VO2MAX test), et batteri af funktionelle tests (6-minutters gangtest, 5x sidde-til-stå, et ben stående, 4-trappe stigning), styrketest ( grebsstyrke og knæforlængelsetests) og endelig kliniske procedurer, herunder EKG'er og spirometri. Målinger og prøveindsamling vil blive udført før og efter undersøgelsens intervention.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier for alder og køn matchede kontroller:

  • Sunde mænd og kvinder
  • Normal BMI (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2)

Inklusionskriterier for DM1-patienter:

  • Mand eller kvinde klinisk diagnosticeret med DM1 (alder 19 - 60 år).
  • CTG gentager 100-1000.
  • Normalvægtig (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2) eller overvægtig (BMI 25 - 29,9 kg/m2).
  • Fysisk inaktiv (< 1 times formel træning/uge).
  • 6-minutters gåtestscore mellem 250 - 500 meter
  • EKG med PR-interval < 225 ms og QRS-varighed < 125 ms.

Eksklusionskriterier for DM1-patienter:

  • Rygning
  • Fedme (BMI > 30,0 kg/m2)
  • Fysisk aktiv (> 1-2 timers formel træning/uge)
  • 6-minutters gangtestresultat <250 meter, kronisk (> 2 uger)
  • Brug af narkotiske smertestillende eller antiinflammatoriske lægemidler
  • Type 1 eller 2 diabetes (mere end ét anti-diabetisk lægemiddel)
  • Hjerte-kar-sygdom (nylig myokardieinfarkt (< 6 måneder)
  • Ukontrolleret hypertension, der kræver mere end 2 medicin.
  • Kongestiv hjertesvigt, der kræver mere end én medicin til kontrol.
  • Hjerteledningsblok (som ovenfor)
  • Nyresygdom (kreatinin > 140)
  • Kendt leversygdom
  • Kognitive svækkelser begrænser evnen til at give informeret samtykke
  • Tidligere slagtilfælde med resterende hemiparese
  • Aktive muskuloskeletale skader og/eller svær slidgigt
  • Betydeligt vægttab i 3-månedersperioden forud for undersøgelsen
  • Alvorlig perifer neuropati
  • Alvorlig osteoporose
  • Brug af medicin, der vides at påvirke proteinmetabolismen (dvs. kortikosteroider)
  • Kronisk obstruktiv eller restriktiv lungesygdom (FVC < 70 % af aldersforudsagt middelværdi)
  • Astma, der kræver mere end to medicin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Faktoriel opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: DM1 + ​​HBEXT + MIS
Deltagerne vil blive bedt om at gennemgå 16 ugers hjemmebaseret træning og bedt om at tage en dosis af et multiingredienstilskud pr. dag.
Kosttilskud: Multi-ingrediens supplement
Et supplement med flere ingredienser, der indeholder protein, både valle og kasein, kreatin, D-vitamin og calcium. Samt antioxidanter og andre kosttilskud, herunder E-vitamin, CoQ10, Alpha Lipoic Acid, L-Arginin, Roerodsekstrakt, Grønne kaffebønneekstrakt, Grøn teekstrakt, Sort teekstrakt, Curcumin og Forskolin
Adfærdsmæssigt: Samtidig træningstræning
Alle deltagere vil gennemgå 16 ugers motionstræning, indeholdende 3 dages/ugens styrketræning og 2 dages/ugens aerob træning.
Placebo komparator: DM1 + ​​HBEXT + PLA
Deltagerne vil blive bedt om at gennemgå 16 ugers hjemmebaseret træning og bedt om at tage én dosis af et multi-ingrediens-tilskud placebo om dagen.
Adfærdsmæssigt: Samtidig træningstræning
Alle deltagere vil gennemgå 16 ugers motionstræning, indeholdende 3 dages/ugens styrketræning og 2 dages/ugens aerob træning.
Kosttilskud: Placebo
Placeboposen vil indeholde mikrokrystallinsk cellulose (inaktiv forbindelse) og vil i udseende og smag være identisk med det aktive supplement.
Ingen indgriben: STYRING
Sunde kontrolpersoner, som ikke vil gennemgå undersøgelsesintervention og vil blive brugt til baseline målinger og resultater.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kropssammensætningsindeks
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i forholdet mellem fedtfri masse og fedtmasseindeks vurderet via DEXA-scanning
4 måneder fra tilmelding
VO2 Max
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i kardiorespiratorisk fitness-proxy måler som vurderet via VO2 max test
4 måneder fra tilmelding

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6 minutters gangtest
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i antal meter gået under 6 minutters gangtest
4 måneder fra tilmelding
5x sidde at stå
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i tid(er), der er nødvendige for at fuldføre 5x sidde at stå fra en stol
4 måneder fra tilmelding
Timed up og gå
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i den tid (sekunder), der kræves for at gennemføre en time-up and go-test
4 måneder fra tilmelding
Ben muskelstyrke
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i maksimal isometrisk knæforlængelse via Biodex i N*m
4 måneder fra tilmelding
Gribestyrke
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i grebsstyrke (kg) ved hjælp af et hånddynamometer
4 måneder fra tilmelding
Enkeltbens holdningstest
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i om patienter kan stå på ét ben i 10 s eller ej
4 måneder fra tilmelding
Muskelfibres tværsnitsareal
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i fibertværsnitsareal fra en muskelbiopsi af vastus lateralis ved hjælp af immunfluorescens
4 måneder fra tilmelding
Muskelstamcelle mitokondriel funktion
Tidsramme: 4 måneder fra tilmelding
Ændringer i mitokondriel funktion i isolerede muskelstamceller fra DM1-patienter via søhesteassay
4 måneder fra tilmelding

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

McMaster University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. april 2023

Først opslået (Faktiske)

8. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 15550

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi 1

Kliniske forsøg med Multi-ingrediens supplement

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner