Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af oral NNZ-2591 i Prader-Willi syndrom (PWS-001) (PWS-001)

4. december 2024 opdateret af: Neuren Pharmaceuticals Limited

En åben-label undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af oral NNZ-2591 i Prader-Willi syndrom (PWS-001)

En undersøgelse af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​NNZ-2591 og målinger af effekt hos børn og unge med Prader-Willi syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken ved behandling med NNZ-2591 oral opløsning hos børn og unge med Prader-Willi syndrom. Det sekundære formål er at undersøge effektmål. Forsøgspersoner vil modtage behandling med doser NNZ-2591 oral opløsning (50 mg/ml) i i alt 13 uger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Uncommon Cures
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Suburban Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af PWS med en dokumenteret sygdomsfremkaldende genetisk abnormitet af kromosomet 15q11-q13 bekræftet ved DNA-methylering og mikroarray.
  2. Hanner eller kvinder i alderen 4-12 år inklusive.
  3. Kropsvægt på 12 kg til 100 kg (inklusive) ved baseline.
  4. Forsøgspersoner med en Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) score på 4 eller højere ved screeningbesøget.
  5. Skal pt være i behandling med væksthormon.
  6. Hvert forsøgsperson skal være i stand til at sluge den undersøgelsesmedicin, der leveres som en flydende opløsning.
  7. Pårørende(r) skal have tilstrækkelige engelskkundskaber.
  8. Forsøgsperson og pårørende skal være bosat i USA og have været bosat i USA i mindst 3 måneder før screening.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kropsvægt <12 kg eller >100 kg ved baseline.
  2. HbA1c-værdier over 7 % ved screeningsbesøget.
  3. Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhedslaboratorietests og vitale tegn ved screening.
  4. Positiv graviditetstest ved screeningsbesøget.
  5. Positive misbrugsstoffer skærm ikke forklaret af samtidig medicin.
  6. Unormalt QTcF-interval eller forlængelse ved screening.
  7. Ethvert andet klinisk signifikant fund på EKG ved screeningsbesøget.
  8. Positiv for alvorligt akut respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) ved screening eller baseline.
  9. Tidligere COVID 19-infektion med de sidste 12 måneder, der krævede indlæggelse.
  10. Tidligere COVD-19-infektion, der involverer multiorgansystemer, hvilket resulterer i multisysteminflammatorisk syndrom hos børn (MIS-C) eller med klinisk signifikante langtidsvirkninger.
  11. COVID-19-infektion forbundet med akut nyreskade (AKI) eller nyresygdomme.
  12. Nyretilstande eller abnormiteter identificeret i laboratorieundersøgelser, billeddannelse eller sygehistorie.
  13. Leversygdomme og leverabnormiteter.
  14. Synsforstyrrelser og øjenforhold.
  15. Udelukket samtidige behandlinger.
  16. Ustabil anfaldsprofil.
  17. Aktuel klinisk signifikant kardiovaskulær, gastrointestinal eller respiratorisk sygdom, eller klinisk signifikant organsvækkelse eller endokrin sygdom med undtagelse af fedme og kontrolleret hypothyroidisme.
  18. Aktuel klinisk signifikant hypo- eller hyperthyroidisme, type 1- eller type 2-diabetes mellitus, der kræver insulin (uanset om det er velkontrolleret eller ukontrolleret), eller ukontrolleret type 1- eller type 2-diabetes.
  19. Har planlagt operation under undersøgelsen.
  20. Anamnese med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume.
  21. Anamnese med eller aktuelle katatoni eller katatoni-lignende symptomer.
  22. Historie om, eller nuværende, malignitet.
  23. Aktuel alvorlig eller vedvarende depressiv lidelse (herunder bipolar depression).
  24. Betydelig ukorrigeret hørenedsættelse.
  25. Allergi over for jordbær.
  26. Har deltaget i et andet interventionelt klinisk studie inden for 30 dage før start af screening.
  27. Forsøgspersonen vurderes af Investigator eller Medical Monitor for at være upassende til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: NNZ-2591
NNZ-2591 oral opløsning (50 mg/ml) skal administreres to gange dagligt i 13 uger.
Medicin: NNZ-2591
NNZ-2591 oral opløsning (50 mg/ml) skal administreres to gange dagligt i 13 uger.
Andre navne:
  • Cyclo-L-glycyl-L-2-allylprolin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 13 uger
At undersøge forekomsten, sværhedsgraden og hyppigheden af ​​bivirkninger (AE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er) under behandling med NNZ-2591.
13 uger
Farmakokinetik - Måling af Cmax
Tidsramme: 13 uger
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af NNZ-2591
13 uger
Farmakokinetik - Måling af AUC
Tidsramme: 13 uger
Areal under koncentration-tid-kurven for NNZ-2591
13 uger
Farmakokinetisk - Måling af tid til Cmax
Tidsramme: 13 uger
Tid til Cmax for NNZ-2591
13 uger
Farmakokinetik - Måling af t1/2
Tidsramme: 13 uger
Tilsyneladende terminal halveringstid for NNZ-2591
13 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Child Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet ved livskvalitetsbeholdning-handicap (QI-handicap)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af PWS-specifik Clinical Global Impression Scale & Domain -Overall Improvement Score (CGI-I)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Caregiver Global Impression-Change Score
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af PWS-specifik Clinical Global Impression Scale-Severity (CGI-S) samlet score
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Caregiver Top 3 Concerns Likert Scale Scores
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af PWS Profilescore
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af PWS Anxiousness and Distress Behaviors Questionnaire Score (PADQ)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2), gentagen adfærd og sociale resultater
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Hyperphagia Questionnaire-Clinical Trials (HQ-CT) Score
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Food Safety Zone Questionnaire Score
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Vineland Adaptive Behavior Scales-3 Growth Scale Scores
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Zarit Burden Interview Score
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet ud fra Impact of Childhood Neurological Disability Scale (ICND)
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Kaufman Brief Intelligence Test eller Mullen Scales of Early Learning
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af PWS Suicidality Assessment
13 uger
Udforskende effektmåling
Tidsramme: 13 uger
Vurderet af Caregiver Diary
13 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Neuren Pharmaceuticals Limited

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Jordan Press, Neuren Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. december 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NEU-2591-PWS-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger