En åben-label undersøgelse af oral NNZ-2591 i Prader-Willi syndrom (PWS-001) (PWS-001)

Inklusionskriterier:

1. Klinisk diagnose af PWS med en dokumenteret sygdomsfremkaldende genetisk abnormitet af kromosomet 15q11-q13 bekræftet ved DNA-methylering og mikroarray.
2. Hanner eller kvinder i alderen 4-12 år inklusive.
3. Kropsvægt på 12 kg til 100 kg (inklusive) ved baseline.
4. Forsøgspersoner med en Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) score på 4 eller højere ved screeningbesøget.
5. Skal pt være i behandling med væksthormon.
6. Hvert forsøgsperson skal være i stand til at sluge den undersøgelsesmedicin, der leveres som en flydende opløsning.
7. Pårørende(r) skal have tilstrækkelige engelskkundskaber.
8. Forsøgsperson og pårørende skal være bosat i USA og have været bosat i USA i mindst 3 måneder før screening.

Ekskluderingskriterier:

1. Kropsvægt <12 kg eller >100 kg ved baseline.
2. HbA1c-værdier over 7 % ved screeningsbesøget.
3. Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhedslaboratorietests og vitale tegn ved screening.
4. Positiv graviditetstest ved screeningsbesøget.
5. Positive misbrugsstoffer skærm ikke forklaret af samtidig medicin.
6. Unormalt QTcF-interval eller forlængelse ved screening.
7. Ethvert andet klinisk signifikant fund på EKG ved screeningsbesøget.
8. Positiv for alvorligt akut respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARS-CoV-2) ved screening eller baseline.
9. Tidligere COVID 19-infektion med de sidste 12 måneder, der krævede indlæggelse.
10. Tidligere COVD-19-infektion, der involverer multiorgansystemer, hvilket resulterer i multisysteminflammatorisk syndrom hos børn (MIS-C) eller med klinisk signifikante langtidsvirkninger.
11. COVID-19-infektion forbundet med akut nyreskade (AKI) eller nyresygdomme.
12. Nyretilstande eller abnormiteter identificeret i laboratorieundersøgelser, billeddannelse eller sygehistorie.
13. Leversygdomme og leverabnormiteter.
14. Synsforstyrrelser og øjenforhold.
15. Udelukket samtidige behandlinger.
16. Ustabil anfaldsprofil.
17. Aktuel klinisk signifikant kardiovaskulær, gastrointestinal eller respiratorisk sygdom, eller klinisk signifikant organsvækkelse eller endokrin sygdom med undtagelse af fedme og kontrolleret hypothyroidisme.
18. Aktuel klinisk signifikant hypo- eller hyperthyroidisme, type 1- eller type 2-diabetes mellitus, der kræver insulin (uanset om det er velkontrolleret eller ukontrolleret), eller ukontrolleret type 1- eller type 2-diabetes.
19. Har planlagt operation under undersøgelsen.
20. Anamnese med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume.
21. Anamnese med eller aktuelle katatoni eller katatoni-lignende symptomer.
22. Historie om, eller nuværende, malignitet.
23. Aktuel alvorlig eller vedvarende depressiv lidelse (herunder bipolar depression).
24. Betydelig ukorrigeret hørenedsættelse.
25. Allergi over for jordbær.
26. Har deltaget i et andet interventionelt klinisk studie inden for 30 dage før start af screening.
27. Forsøgspersonen vurderes af Investigator eller Medical Monitor for at være upassende til undersøgelsen.