Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2 åbent studie for at evaluere aktiviteten af ​​Etavopivat på transkranielle Doppler-hastigheder hos pædiatriske patienter med seglcellesygdom, som har øget risiko for primært slagtilfælde (HIBISCUS 3)

7. september 2026 opdateret af: Forma Therapeutics, Inc.
Studiet vil teste en ny medicin, etavopivat, mod seglcellesygdom og se, om den er sikker og nyttig for deltagere med seglcellesygdom, som har en øget risiko for slagtilfælde. Deltagerne vil blive opdelt i to kohorter afhængigt af deres transkranielle doppler (TCD) ultralydsresultater og om de modtager hydroxyurinstof (medicin, som de muligvis allerede tager). I en kohorte vil deltagere med betinget transkraniel doppler (TCD) eller deltagere med abnorm TCD, som ikke er i stand til at modtage hydroxyurinstof, blive inkluderet. Undersøgelseslægen vil afgøre, om TCD-resultatet er betinget eller unormalt. I en anden kohorte vil deltagere med betinget TCD eller deltagere med abnorm TCD, som får en stabil dosis hydroxyurinstof, blive inkluderet. Undersøgelseslægen vil afgøre, om TCD-resultatet er betinget eller unormalt. Deltageren starter en 52 ugers (1 år) behandlingsperiode. Deltageren vil tage 400 milligram (mg) etavopivat én gang dagligt i de 52 uger. Dosis på 400 mg tages som 2 tabletter gennem munden, hver indeholdende 200 mg etavopivat. Etavopivat kan tages med eller uden mad. Hver dosis skal tages med et glas vand. Som en del af undersøgelsen vil deltagerne blive bedt om at besøge klinikken ofte. Ved afslutningen af ​​undersøgelsen, hvis det skønnes passende af dig, dit barn og undersøgelseslægen, kan dit barn blive tilbudt muligheden for at deltage i en separat undersøgelse for at fortsætte med at modtage etavopivat.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
27

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Indien
      • Delhi, Indien, 110029
        • Afsluttet
        • All India Institute of Medical Sciences-Delhi
      • Gujarat, Indien, 395002
        • Afsluttet
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
      • Maharashtra, Indien, 440012
        • Afsluttet
        • Suretech Hospital and Research Centre Ltd.
      • Nagpur, Indien, 440018
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Indira Gandhi Government Medical College & Hospital
    • Chhattisgarh
      • Raipur, Chhattisgarh, Indien, 492099
        • Afsluttet
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
  • Nigeria
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Rekruttering
        • Lagos University Teaching Hospital, Lagos
      • Tarauni, Nigeria, 700101
        • Rekruttering
        • Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200285
        • Rekruttering
        • University College Hospital (UCH)
  • Oman
    • Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
      • Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, Oman, 123
        • Rekruttering
        • Sultan Qaboos University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patientens forælder, værge eller juridiske repræsentant har givet dokumenteret informeret samtykke, og patienterne har givet alderssvarende samtykke

    Alder:

  2. 12 til 16 år (inklusive) på tidspunktet for screeningen

    Type deltager og sygdomskarakteristika:

  3. Bekræftet diagnose af SCD

    • Dokumentation af SCD-genotype (HbSS, HbSβ0 -thalassæmi) baseret på tidligere laboratorieundersøgelser. Molekylær genotypebestemmelse er ikke påkrævet. SCD-genotype kan bestemmes ud fra resultaterne af Hb-elektroforese, højtydende væskekromatografi eller lignende test.

  4. TAMMV større end eller lig med (≥) 170 cm/s i ICA og/eller MCA i screeningsperioden og bekræftet ved 2 lejligheder og uden tidligere primær iskæmisk eller hæmoragisk slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfald eller alvorligt centralnervesystem (CNS) ) vaskulopati på magnetisk resonansangiografi (MRA). Dette inkluderer patienter med cTCD (170-199 centimeter pr. sekund [cm/s]) eller aTCD (≥ 200 cm/s). Patienter i aTCD-kohorten skal afvise transfusionsbehandling.
  5. Hb ≥ 6 gram pr. deciliter (g/dL) og mindre end eller lig med (≤) 9 g/dL ved screening

  6. For deltagere med aTCD og cTCD, som allerede tager HU, skal dosis på HU milligram pr. kilogram (mg/kg) være stabil (ikke mere end en 20 % ændring i dosering undtagen vægtbaserede ændringer) i mindst 90 dage før start af undersøgelsesbehandling uden forventet behov for dosisjusteringer bortset fra vægtbaserede ændringer i løbet af undersøgelsen, efter investigator's mening.

    Sex og præventionskrav

  7. Patienter, der, hvis de er kvinder og i den fødedygtige alder, bruger acceptable præventionsmetoder og indvilliger i ikke at donere æg fra undersøgelsens start til 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, og som hvis mænd er villige til at bruge acceptable præventionsmetoder og accepterer ikke at donere sæd, fra studiestart til 90 dage efter den sidste dosis af studielægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

Medicinske forhold

  1. Kvinde, der ammer eller er gravid
  2. Historie om anfaldsforstyrrelse
  3. Forudgående åbenlyst slagtilfælde (et fokalt neurologisk underskud med akut indtræden) ved anamnese eller bevis på screening MRI, anamnese med forbigående iskæmisk anfald, fokal neurologisk underskud ved standardiseret neurologisk undersøgelse eller bekymring for moderat eller svær neurologisk underskud (som kan skyldes slagtilfælde) baseret på en positiv "10 spørgsmål" screening. Patienter med signifikant eller antydet svær CNS-vaskulopati (dvs. moya moya) af grad 4 eller højere baseret på MRA aflæst lokalt.
  4. Signifikante cytopenier (absolut neutrofiltal [ANC] < 1,5 × 10^3/mikroliter (µL), blodplader < 150.000/µL, retikulocytter < 80.000/µL)
  5. Alvorlig nyreinsufficiens (estimeret glomerulær filtrationshastighed ved screeningsbesøget; beregnet af det lokale laboratorium < 30 ml/min/1,73 m^2) eller på kronisk dialyse
  6. Leverdysfunktion karakteriseret ved alaninaminotransferase (ALT) > 4 × øvre normalgrænse (ULN) og/eller direkte bilirubin > 3 × ULN

  7. Patienter med klinisk signifikant bakteriel, svampe-, parasitisk eller viral infektion, der kræver systemisk terapi eller historie med sådanne infektioner, der fører til signifikant neurologisk svækkelse:

    • Patienter med akut bakteriel, svampe-, parasit- eller viral infektion, der kræver systemisk behandling, bør udsætte screening/tilmelding, indtil aktiv behandling er afsluttet.
    • Patienter med akutte virusinfektioner (f.eks. coronavirus sygdom 2019 [COVID-19]) bør udsætte screening/tilmelding, indtil den akutte infektion er forsvundet.
    • Patienter indskrevet i områder, hvor malaria er udbredt, skal have malariaprofylakse baseret på regional vejledning og resistensresultater. Bemærk: Infektionsprofylakse er tilladt (se begrænsninger for samtidig medicinering).
  8. Kendt human immundefekt virus (HIV) positivitet
  9. Kendt infektion med hepatitis B-virus (hepatitis B overfladeantigen [HepBsAg] og hepatitis B kerneantistof [HepBcAb] positiv.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Etavopivat
Deltagerne vil modtage Etavopivat 400 mg én gang dagligt (QD) oralt.
Medicin: Etavopivat
Deltagerne vil modtage en dosis på 400 mg (to 200 mg orale tabletter) etavopivat én gang dagligt.
Eksperimentel: Etavopivat med HU
Deltagerne vil modtage Etavopivat 400 mg QD oralt i kombination med HU. Dosen af ​​HU (mg/kg) vil være stabil (ikke mere end en 20 % ændring i doseringen undtagen vægtbaserede ændringer) under undersøgelsen, efter investigators mening.
Medicin: Etavopivat
Deltagerne vil modtage en dosis på 400 mg (to 200 mg orale tabletter) etavopivat én gang dagligt.
Medicin: Hydroxyurinstof
Deltagerne vil modtage en stabil dosis HU.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring i den højeste TAMMV i nogen af ​​de L/R indre halspulsårer [ICA] og L/R midterste cerebrale arterie [MCA], alt efter hvad der er højest, målt ved TCD
Tidsramme: Baseline og uge 12
Baseline og uge 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed af konvertering til normal (< 170 cm/s), betinget unormal (170-199 cm/s) og unormal (≥ 200 cm/s) TCD-hastigheder
Tidsramme: Uge 2, 4, 12, 24 og 52
Uge 2, 4, 12, 24 og 52
Ændring i den højeste TAMMV i nogen af ​​de L/R indre halspulsårer [ICA] og L/R midterste cerebrale arterie [MCA], alt efter hvad der er højest, målt ved TCD
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 24 og 52
Baseline, uge ​​2, 4, 24 og 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Forma Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novo Nordisk A/S

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 4202-HEM-204
  • PACTR202301655446404 (Registry Identifier: Pan African Clinical Trial Registry)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle IPD'er vil blive fjernet fra identifikatorer og kan være tilgængelige efter anmodning

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger