Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et dobbeltblindt randomiseret, placebo-kontrolleret klinisk forsøg for at teste behandlingen af ​​amyotrofisk lateral sklerose med ambroxol (AMBALS) (AMBALS)

4. september 2023 opdateret af: The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health

AMBroxol Therapy for ALS (AMBALS) forsøg: et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret fase 2 klinisk forsøg med Ambroxol for ALS

Ambroxol er en simpel hostemedicin, der forventes at bremse udviklingen af ​​ALS-sygdom. Denne undersøgelse har til formål at undersøge, om ambroxol i høje doser er effektiv til behandling af ALS. Denne undersøgelse vil blive udført på tværs af 5 forskningssteder i Australien (2 NSW, 1 VIC, 1 SA og 1 TAS), hvor nydiagnosticerede ALS-patienter vil blive bedt om at deltage. Deltagelsen vil foregå over en 32-ugers periode, hvor de vil komme ind til en 4-ugers screening, 24-ugers behandling og 4-ugers opfølgningsperiode for slutningen af ​​undersøgelsens sikkerhed. Deltagerne vil modtage enten placebo- eller lægemiddelopløsningen, som de vil tage tre gange om dagen, opdosering hver uge, indtil de når den maksimale dosis eller højeste dosis, de kan tåle. Gennem hele undersøgelsen vil deres sygdomsprogression blive vurderet ved hjælp af tests, spørgeskemaer og blodbiomarkører.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret fase 2 klinisk forsøg, for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​ambroxolbehandling hos ALS-patienter ved at bruge elektrofysiologiske og funktionelle foranstaltninger til at påvise bevarelse af motoriske enheder. Studiedesignet vil have, at deltagerne randomiseres til enten ambroxol eller placebo i et 2:1-forhold (ambroxol (n=34) og placebo (n=16)). Deltagere randomiseret til den aktive arm vil modtage forskellige doser af ambroxol i opløsning, indtaget oralt, tre gange om dagen. Doserne vil blive øget i afventning af en sikkerhedsgennemgang for hver deltager. Doserne vil være 180 mg pr. dag, 260 mg pr. dag, 540 mg pr. dag, 900 mg pr. dag og 1260 mg pr. dag. Hver uge vil der blive udført sikkerhedsblod for at vurdere tolerance over for dosis. Deltagere, der er randomiseret til kontrolarmen, vil modtage en placebo i hele undersøgelsens varighed. Sygdomsprogression vil blive vurderet ud fra følgende, tid til hændelse (død, behov for trakeostomi, behov for gastrostomifodring eller non-invasiv ventilationsstøtte (≥12 timer om dagen i en 24-timers periode) eller ≥6-punkts progression (ALS funktionel rating score-revideret).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2139
        • Rekruttering
        • Concord Repatriation General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Steve Vucic
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekruttering
        • Brain and Mind Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew Kiernan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5042
        • Rekruttering
        • Flinders Medical Centre
        • Ledende efterforsker:
          • David Schultz
        • Kontakt:
    • Tasmania
      • Launceston, Tasmania, Australien, 7250
        • Rekruttering
        • Launceston General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lauren Giles
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3162
        • Rekruttering
        • Calvary Health Care Bethlehem
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Mathers
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skal have givet skriftligt informeret samtykke, før undersøgelsesrelaterede vurderinger udføres, og skal kunne forstå formålet med undersøgelsen, herunder eventuelle risici og uønskede hændelser.
  2. ALS som diagnosticeret i henhold til de nyligt foreslåede diagnostiske kriterier fra Gold Coast.
  3. Første symptom på ALS mindre end eller lig med 18 måneder før screening. De kvalificerende første symptomer på ALS er begrænset til manifestationer af svaghed i ekstremitets-, bulbar- eller respiratoriske muskler. Kramper, fascikulationer eller træthed bør ikke tages isoleret som et første symptom på ALS.
  4. Forceret vitalkapacitet (FVC) større end eller lig med 60 % af den forudsagte værdi justeret for køn, højde og alder ved screeningsbesøget.
  5. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 18 år eller derover (inklusive) og under 85 år på tidspunktet for ALS-diagnosen.
  6. Kan sluge væske.
  7. I stand til at udføre reproducerbare lungefunktionstests
  8. Kvindelige patienter skal være postmenopausale eller steriliserede eller må ikke amme, ikke have til hensigt at blive gravide under undersøgelsen og anvende acceptable præventionsmetoder eller afholde sig fra samleje.
  9. Mandlige patienter, der ikke har fået foretaget en vasektomi og bekræftet nul sædceller, skal efter at have modtaget den første dosis af undersøgelseslægemidlet acceptere enten at bruge acceptable præventionsmetoder eller afholde sig fra samleje.
  10. Hvis på riluzol, stabil dosering i 30 dage før screening.
  11. ALSFRS-R-progression før undersøgelse mellem sygdomsdebut og screening på mere end eller lig med 0,5 point/måned (beregnet ved ALSFRS-R samlet scorefald fra 48 divideret med månederne siden debut af ALS-symptomer).

Ekskluderingskriterier:

  1. Brug af non-invasiv ventilation (NIV) støtte til ALS alene eller gastrostomisonde på tidspunktet for screening.
  2. Eksponering for forsøgslægemiddel inden for 12 uger før screening.
  3. Ved screening af enhver medicinsk signifikant hjerte-, lunge-, gastrointestinale, muskuloskeletale eller psykiatriske sygdom, der kan forstyrre patientens evne til at overholde undersøgelsesprocedurer, eller som kan forvirre fortolkningen af ​​klinisk sikkerhed eller data.
  4. Patient med en historie med væsentlige andre alvorlige medicinske tilstande baseret på efterforskerens vurdering.
  5. Baseret på investigators vurdering, patienter, der kan have svært ved at overholde protokollen og/eller eventuelle undersøgelsesprocedurer.
  6. Enhver person, der er en medarbejder eller en efterforsker eller sponsor, eller en umiddelbar pårørende til en efterforsker.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel: Aktiv
Ambroxol taget 3 gange dagligt. Variation i doser efterhånden som opfølgningen skrider frem. For detaljerede oplysninger, se Interventionsbeskrivelse.
Medicin: Ambroxol
Deltagerne i undersøgelsen vil modtage varierende doser af ambroxol i opløsning 3 gange om dagen. Doserne vil blive øget indtil en sikkerhedsgennemgang, op til et maksimum på 1260 mg/dag. Blodprøver vil blive udført ugentligt for at vurdere tolerance. Overholdelse vil blive overvåget ved at returnere brugte flasker. Undersøgelsen vil vare 32 uger, inklusive 24 ugers lægemiddeladministration og opfølgningsbesøg. Efter den endelige opfølgning vil der være et afslutning af studiesikkerhedsbesøg, der finder sted 4 uger senere. Den samlede deltagelsestid vil være 32 uger. Dette inkluderer et screeningsbesøg op til 4 uger før baseline, derefter et baselinebesøg efterfulgt af 24 ugers opfølgning (3 gange i klinikopfølgningsbesøg). Disse 24 uger vil være lægemiddeladministrationsperioden, hvilket betyder, at den samlede varighed af lægemiddeladministration er 24 uger. Efter denne lægemiddeladministration og opfølgningsperiode vil der være et EoS-sikkerhedsopfølgningsbesøg, der vil finde sted 4 uger efter det sidste opfølgningsbesøg (28 uger fra baseline).
Andre navne:
  • Ambroxol Hydrochlorid
Placebo komparator: Placebo komparator: Kontrol
Glukose placebo, taget 3 gange dagligt. Variation i doser efterhånden som opfølgningen skrider frem. For detaljerede oplysninger, se Interventionsbeskrivelse.
Medicin: Placebo
Deltagere, der er randomiseret til kontrolarmen, vil modtage en placebo i hele undersøgelsens varighed. Placeboen vil ligne og smage ambroxol, men vil ikke have nogen aktiv ingrediens. Deltagerne får ikke at vide, hvilken arm de er blevet randomiseret til. Placeboen vil primært være en glucoseopløsning, men den vil også have smag (f.eks. bitter) og farve, for at få det til at se ud og smage som ambroxol, for at bevare blændingen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til begivenhed
Tidsramme: Tid til hændelse i maksimalt 24 uger fra baseline
Tid til hændelse (død, behov for trakeostomi, behov for gastrostomifodring eller non-invasiv ventilation (NIV) støtte (større end eller lig med 12 timer om dagen i en 24-timers periode), eller større end eller lig med 6- punktprogression på Amyotrofisk Lateral Sclerose Functional Rating Scale (ALSFRS)) Dette vil blive målt af patientjournaler og færdiggørelsen af ​​ALSFRS af efterforskere.
Tid til hændelse i maksimalt 24 uger fra baseline

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALS funktionel vurdering score-revideret (ALSFRS-R)
Tidsramme: 24 uger fra baseline
Ændring i ALSFRS-R Score
24 uger fra baseline
Estimeret motorenhedsnummer (MUNIX)
Tidsramme: 24 uger fra baseline
Ændring i MUNIX-værdier
24 uger fra baseline
Split Hand Index (SI)
Tidsramme: 24 uger fra baseline
Ændring i SI-værdi
24 uger fra baseline
Neurofysiologisk indeks (NPI)
Tidsramme: 24 uger fra baseline
Ændring i NPI-værdi
24 uger fra baseline
Kings iscenesættelsessystem
Tidsramme: 24 uger fra baseline
Ændring i Kings scene
24 uger fra baseline
Åndedrætsfunktion (FVC) målt med et spirometer
Tidsramme: 24 uger fra baseline
Ændring i FVC
24 uger fra baseline
Overlevelse
Tidsramme: 24 uger fra baseline
Samlet overlevelsesrate
24 uger fra baseline
Serum NFL niveauer
Tidsramme: 24 uger fra baseline
Ændring i serum NFL niveauer
24 uger fra baseline
Vurdering af livskvalitet (AQoL)
Tidsramme: 24 uger fra baseline
Ændring i AQoL-score
24 uger fra baseline
Muskelstyrkevurdering målt af Medical Research Council (MRC) Scale for Muscle Strength
Tidsramme: 24 uger fra baseline
Ændring i muskelstyrke, hvor grad 0 er ingen synlig kontraktion og grad 5 er normal
24 uger fra baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The University of Queensland
Mobius Medical Pty Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Bradley Turner, The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health
  • Ledende efterforsker: Steve Vucic, Concord Repatriation General Hospital
  • Ledende efterforsker: Matthew Kiernan, Brain and Mind Centre (The University of Sydney)
  • Ledende efterforsker: Susan Mathers, Calvary Health Care Bethlehem
  • Ledende efterforsker: David Schultz, Flinders Medical Centre
  • Ledende efterforsker: Lauren Giles, Launceston General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. september 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FLO-AMB-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Ingen plan om at have individuelle deltagerdata tilgængelige for andre forskere

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger