Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DEnosumab til behandling af fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom hos voksne (DeFiD) (DeFiD)

28. januar 2025 opdateret af: Natasha Appelman-Dijkstra

DEnosumab til behandling af fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom hos voksne (DeFiD): et randomiseret dobbeltblindt placebokontrolleret forsøg

Fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom (FD/MAS) er en sjælden sygdom, der består i udskiftning af normalt knoglevæv med fibrøst væv. FD-læsioner kan være isoleret i en eller flere knogler eller kan være forbundet med endokrinopatier i McCune-Albright syndrom. Knoglelæsioner består af svagt knoglevæv, hvilket fører til højere risiko for brud, smerter og nedsat livskvalitet. Der er ingen kur mod FD-læsioner, og de nuværende behandlingsformer formåede ikke at lindre patienternes klager eller at vise nogen effekt på progression af læsionerne på billeddannelse. RANKL-hæmmeren Denosumab viste imidlertid opmuntrende resultater i musemodeller og i off-label klinisk brug, hvilket førte til kliniske, biokemiske og radiografiske forbedringer.

Studiets mål er at undersøge, om 3-måneders Denosumab vil forbedre de kliniske, radiologiske og biokemiske manifestationer af FD-knoglelæsioner.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Kvalificerede patienter vil blive randomiseret til behandling med enten subkutan Dmab 120 mg eller placebo ved baseline og 3 måneder på en blind måde. Efter 6 måneder, efter 2 injektioner, vil patienter med smertescore <4 forlade studiet for at afbryde undersøgelsesmedicin og fortsætte i sædvanlig behandling, mens patienter med smertescore ≥4 eller læsional vækst vil blive tilbudt Dmab 120 mg efter 6 og 9 måneder i et åbent-label design.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
82

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Rekruttering
        • Leiden University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Natasha Appelman-Dijkstra

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Symptomatiske patienter med etableret diagnose af FD/MAS og lukkede vækstplader (>18 år)
  • Smerter i området for en FD-lokalisering, der ikke reagerer på tilstrækkelig smertebehandling og uden mekanisk komponent, f.eks. forestående brud
  • Smertescore fra FD-læsion for maksimal eller gennemsnitlig smerte på VAS ≥ 4
  • Øget læsional aktivitet defineret som øget knogleomsætningsmarkører (ALP, P1NP eller CTX) eller øget aktivitet på Na[18F]-PET/CT eller knoglescintigrafi i mindst én læsion
  • Normale niveauer af calcium, parathyreoideahormon og D-vitamin (tilskud er tilladt)
  • Behandlet hypofosfatæmi (defineret som >0,7 ved to separate mål)
  • god tandsundhed (sidste kontrol inden for de sidste 12 måneder)

Ekskluderingskriterier:

  • Aktivt graviditetsønske, graviditet eller amme
  • Smerter ikke relateret til FD
  • Ukontrolleret endokrin sygdom
  • Ubehandlet D-vitaminmangel, hypocalcæmi eller hypofosfatæmi
  • Tidligere brug af bisfosfonater eller Dmab < 6 måneder før inklusion ('6 måneders udvaskning')
  • Tidligere rapporterede alvorlige bivirkninger på Dmab
  • Manglende evne til at opfylde studiekrav
  • Dårlig ubehandlet tandsundhed uden hensigt om at få behandling
  • Behandling med andre knoglepåvirkende lægemidler, såsom høje doser kortikosteroider

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Denosumab
Denosumab randomiseret ved baseline og 3 måneder på en dobbeltblindet måde og i tilfælde af åben etiket ved 6 og 9 måneder
Medicin: Denosumab 120 Mg/1,7 Ml Inj
Denosumab blev randomiseret ved baseline og efter 3 måneder ved 6 og 9 måneder i tilfælde af åben etiket
Andre navne:
  • Xgeva
Placebo komparator: Placebo
Placebo randomiseret ved baseline og 3 måneder på en dobbeltblindet måde.
Medicin: Placebo
placebo randomiseret ved baseline og efter 3 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Denosumab effekt på maksimal smertescore
Tidsramme: ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af ændringer i maksimal smertescore efter behandling, vurderet af Brief Pain Inventory (skala 0 til 10; 0-ingen smerte, 10 værste smerter)
ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Denosumab effekt på gennemsnitlige smertescore
Tidsramme: ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af gennemsnitlige smertescoreændringer efter behandling, vurderet af Brief Pain Inventory (skala 0 til 10; 0-ingen smerte, 10 værste smerter)
ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
At evaluere antallet af patienter med 50 % reduktion af maksimal smerte (BPI)
Tidsramme: ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af antallet af patienter med 50 % reduktion af den maksimale smertescore ændringer efter behandling, vurderet ved Brief Pain Inventory (skala 0 til 10; 0-ingen smerte, 10 værste smerter)
ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Denosumab effekt på livskvalitet
Tidsramme: ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af Denosumabs effekt på livskvalitet, vurderet med valideret spørgeskema SF-36 (skala 0-100, højere score indikerer bedre helbredstilstand)
ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Denosumab effekt på gennemsnitlig ugentlig smertescore
Tidsramme: hver uge fra baseline til studieafslutning, i gennemsnit 1 år
Evaluering af Denosumabs effekt på gennemsnitlig ugentlig smertescore vurderet gennem en smertedagbog med VAS-score (skala 0 til 10)
hver uge fra baseline til studieafslutning, i gennemsnit 1 år
Denosumabs effekt på fysisk aktivitetsvurdering vurderet gennem Health Assessment Questionnaire - Disability Index
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af Denosumabs effekt på fysisk aktivitetsvurdering (Health Assessment Questionnaire - Disability Index: Sundhedstilstandsindeksscore varierer generelt fra mindre end 0 (hvor 0 er en sundhedstilstand svarende til død; negative værdier vurderes som værre end død) til 1 ( perfekt sundhed), med højere score, der indikerer højere sundhedsnytte, selvom sundhedstilstandspræferencer kan variere fra land til land.
baseline, 3 måneder og 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Denosumabs effekt på vurdering af fysisk aktivitet vurderet gennem skærmbillede af skridttæller
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af Denosumabs effekt på vurdering af fysisk aktivitet (skærmbillede af skridttæller af aktivitet i løbet af den sidste uge på smartphone, måleenhed: antal skridt i løbet af den sidste uge)
baseline, 3 måneder og 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af forekomsten af ​​mulig neuropatisk komponent af den rapporterede smerte
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
at evaluere forekomsten af ​​mulig neuropatisk komponent af den rapporterede smerte gennem Pain Detect-spørgeskema (det er scoret fra 0 til 38, med samlede score på mindre end 12, der anses for at repræsentere nociceptive smerter, 13-18 mulige NeP, og >19 repræsenterer >90 % sandsynlighed for neuropatisk smerte)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
For at undersøge antallet af smertestillende midler, der bruges til smerte
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
antal brugte smertestillende midler mod smerte : måleenhed: antal
baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
At undersøge hyppigheden af ​​brug af smertestillende midler til smerte
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
hyppig brug af smertestillende medicin mod smerte (dagligt, flere gange om dagen, flere gange om ugen, månedligt, når det er nødvendigt)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
At undersøge doseringen af ​​smertestillende midler, der anvendes til smerte
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
dosering af smertestillende midler til smertebehandling (måleenhed: mg)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Denosumab effekt på serum knoglemarkører
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
effekt af denosumab på knogleserummarkører (alkalisk fosfatase (målenhed: U/L), P1NP -Procollagen-1-propeptid (målenhed: ng/ml), Beta-krydslap (målenhed: ug/L)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Denosumabs effekt på serummarkører
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
effekt af Denosumab på serumcalcium (mmol/L), fosfat (mmol/L), PTH (pmol/L)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Denosumabs effekt på læsionsstørrelsen
Tidsramme: baseline og efter 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 12 måneder
Na18F-PET/CT scanning - måling af læsionsstørrelse
baseline og efter 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 12 måneder
Denosumab effekt på læsionsaktivitet
Tidsramme: baseline og efter 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 12 måneder
Na18F-PET/CT scanning-, måling af Na18F optagelse
baseline og efter 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 12 måneder
sygdoms kvantificering (Skeletal Burden Score (SBS)
Tidsramme: ved baseline, 6 måneder og efter 12 måneder
nuklear billeddannelse ((Skeletal Burden Score (SBS): skala 0 til 75, højere score betyder øget sygdomsaktivitet
ved baseline, 6 måneder og efter 12 måneder
Denosumab effekt på knogletæthed
Tidsramme: baseline og efter 12 måneder
Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) - knogletæthedsmåling (T-score på -1,0 eller derover = normal knogletæthed T-score mellem -1,0 og -2,5 = lav knogletæthed eller osteopeni; T-score på -2,5 eller lavere = osteoporose)
baseline og efter 12 måneder
Denosumab effekt på hvirvelbrud
Tidsramme: baseline og efter 12 måneder
Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) - vurdering af tilstedeværelsen af ​​vertebrale frakturer gennem vertebral frakturvurdering (VFA) og ændringer fra baseline indtil 12 måneder efter
baseline og efter 12 måneder
At vurdere potentielle bivirkninger i form af Atypiske lårbensbrud
Tidsramme: efter 12 måneder
Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) lårbenet forlænget
efter 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Natasha Appelman-Dijkstra

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Natasha Appelman-Dijsktra, MD, PhD, Leiden University Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. januar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2022-501705-12-00

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger