Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DEnosumab til behandling af fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom hos voksne (DeFiD) (DeFiD)

20. juli 2023 opdateret af: Natasha Appelman-Dijkstra

DEnosumab til behandling af fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom hos voksne (DeFiD): et randomiseret dobbeltblindt placebokontrolleret forsøg

Fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom (FD/MAS) er en sjælden sygdom, der består i udskiftning af normalt knoglevæv med fibrøst væv. FD-læsioner kan være isoleret i en eller flere knogler eller kan være forbundet med endokrinopatier i McCune-Albright syndrom. Knoglelæsioner består af svagt knoglevæv, hvilket fører til højere risiko for brud, smerter og nedsat livskvalitet. Der er ingen kur mod FD-læsioner, og de nuværende behandlingsformer formåede ikke at lindre patienternes klager eller at vise nogen effekt på progression af læsionerne på billeddannelse. RANKL-hæmmeren Denosumab viste imidlertid opmuntrende resultater i musemodeller og i off-label klinisk brug, hvilket førte til kliniske, biokemiske og radiografiske forbedringer.

Studiets mål er at undersøge, om 3-måneders Denosumab vil forbedre de kliniske, radiologiske og biokemiske manifestationer af FD-knoglelæsioner.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kvalificerede patienter vil blive randomiseret til behandling med enten subkutan Dmab 120 mg eller placebo ved baseline og 3 måneder på en blind måde. Efter 6 måneder, efter 2 injektioner, vil patienter med smertescore <4 forlade studiet for at afbryde undersøgelsesmedicin og fortsætte i sædvanlig behandling, mens patienter med smertescore ≥4 eller læsional vækst vil blive tilbudt Dmab 120 mg efter 6 og 9 måneder i et åbent-label design.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

82

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Rekruttering
        • Leiden University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Natasha Appelman-Dijkstra

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Symptomatiske patienter med etableret diagnose af FD/MAS og lukkede vækstplader (>18 år)
  • Smerter i området for en FD-lokalisering, der ikke reagerer på tilstrækkelig smertebehandling og uden mekanisk komponent, f.eks. forestående brud
  • Smertescore fra FD-læsion for maksimal eller gennemsnitlig smerte på VAS ≥ 4
  • Øget læsional aktivitet defineret som øget knogleomsætningsmarkører (ALP, P1NP eller CTX) eller øget aktivitet på Na[18F]-PET/CT eller knoglescintigrafi i mindst én læsion
  • Normale niveauer af calcium, parathyreoideahormon og D-vitamin (tilskud er tilladt)
  • Behandlet hypofosfatæmi (defineret som >0,7 ved to separate mål)
  • god tandsundhed (sidste kontrol inden for de sidste 12 måneder)

Ekskluderingskriterier:

  • Aktivt graviditetsønske, graviditet eller amme
  • Smerter ikke relateret til FD
  • Ukontrolleret endokrin sygdom
  • Ubehandlet D-vitaminmangel, hypocalcæmi eller hypofosfatæmi
  • Tidligere brug af bisfosfonater eller Dmab < 6 måneder før inklusion ('6 måneders udvaskning')
  • Tidligere rapporterede alvorlige bivirkninger på Dmab
  • Manglende evne til at opfylde studiekrav
  • Dårlig ubehandlet tandsundhed uden hensigt om at få behandling
  • Behandling med andre knoglepåvirkende lægemidler, såsom høje doser kortikosteroider

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Denosumab
Denosumab randomiseret ved baseline og 3 måneder på en dobbeltblindet måde og i tilfælde af åben etiket ved 6 og 9 måneder
Medicin: Denosumab 120 Mg/1,7 Ml Inj
Denosumab blev randomiseret ved baseline og efter 3 måneder ved 6 og 9 måneder i tilfælde af åben etiket
Andre navne:
  • Xgeva
Placebo komparator: Placebo
Placebo randomiseret ved baseline og 3 måneder på en dobbeltblindet måde.
Medicin: Placebo
placebo randomiseret ved baseline og efter 3 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Denosumab effekt på maksimal smertescore
Tidsramme: ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af ændringer i maksimal smertescore efter behandling, vurderet af Brief Pain Inventory (skala 0 til 10; 0-ingen smerte, 10 værste smerter)
ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Denosumab effekt på gennemsnitlige smertescore
Tidsramme: ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af gennemsnitlige smertescoreændringer efter behandling, vurderet af Brief Pain Inventory (skala 0 til 10; 0-ingen smerte, 10 værste smerter)
ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
At evaluere antallet af patienter med 50 % reduktion af maksimal smerte (BPI)
Tidsramme: ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af antallet af patienter med 50 % reduktion af den maksimale smertescore ændringer efter behandling, vurderet ved Brief Pain Inventory (skala 0 til 10; 0-ingen smerte, 10 værste smerter)
ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Denosumab effekt på livskvalitet
Tidsramme: ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af Denosumabs effekt på livskvalitet, vurderet med valideret spørgeskema SF-36 (skala 0-100, højere score indikerer bedre helbredstilstand)
ved baseline, 3 måneder og efter 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Denosumab effekt på gennemsnitlig ugentlig smertescore
Tidsramme: hver uge fra baseline til studieafslutning, i gennemsnit 1 år
Evaluering af Denosumabs effekt på gennemsnitlig ugentlig smertescore vurderet gennem en smertedagbog med VAS-score (skala 0 til 10)
hver uge fra baseline til studieafslutning, i gennemsnit 1 år
Denosumabs effekt på fysisk aktivitetsvurdering vurderet gennem Health Assessment Questionnaire - Disability Index
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af Denosumabs effekt på fysisk aktivitetsvurdering (Health Assessment Questionnaire - Disability Index: Sundhedstilstandsindeksscore varierer generelt fra mindre end 0 (hvor 0 er en sundhedstilstand svarende til død; negative værdier vurderes som værre end død) til 1 ( perfekt sundhed), med højere score, der indikerer højere sundhedsnytte, selvom sundhedstilstandspræferencer kan variere fra land til land.
baseline, 3 måneder og 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Denosumabs effekt på vurdering af fysisk aktivitet vurderet gennem skærmbillede af skridttæller
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af Denosumabs effekt på vurdering af fysisk aktivitet (skærmbillede af skridttæller af aktivitet i løbet af den sidste uge på smartphone, måleenhed: antal skridt i løbet af den sidste uge)
baseline, 3 måneder og 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Evaluering af forekomsten af ​​mulig neuropatisk komponent af den rapporterede smerte
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
at evaluere forekomsten af ​​mulig neuropatisk komponent af den rapporterede smerte gennem Pain Detect-spørgeskema (det er scoret fra 0 til 38, med samlede score på mindre end 12, der anses for at repræsentere nociceptive smerter, 13-18 mulige NeP, og >19 repræsenterer >90 % sandsynlighed for neuropatisk smerte)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
For at undersøge antallet af smertestillende midler, der bruges til smerte
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
antal brugte smertestillende midler mod smerte : måleenhed: antal
baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
At undersøge hyppigheden af ​​brug af smertestillende midler til smerte
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
hyppig brug af smertestillende medicin mod smerte (dagligt, flere gange om dagen, flere gange om ugen, månedligt, når det er nødvendigt)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
At undersøge doseringen af ​​smertestillende midler, der anvendes til smerte
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
dosering af smertestillende midler til smertebehandling (måleenhed: mg)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Denosumab effekt på serum knoglemarkører
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
effekt af denosumab på knogleserummarkører (alkalisk fosfatase (målenhed: U/L), P1NP -Procollagen-1-propeptid (målenhed: ng/ml), Beta-krydslap (målenhed: ug/L)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Denosumabs effekt på serummarkører
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
effekt af Denosumab på serumcalcium (mmol/L), fosfat (mmol/L), PTH (pmol/L)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og i tilfælde af åben behandling efter 9 og 12 måneder
Denosumabs effekt på læsionsstørrelsen
Tidsramme: baseline og efter 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 12 måneder
Na18F-PET/CT scanning - måling af læsionsstørrelse
baseline og efter 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 12 måneder
Denosumab effekt på læsionsaktivitet
Tidsramme: baseline og efter 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 12 måneder
Na18F-PET/CT scanning-, måling af Na18F optagelse
baseline og efter 6 måneder, og i tilfælde af åben behandling efter 12 måneder
sygdoms kvantificering (Skeletal Burden Score (SBS)
Tidsramme: ved baseline, 6 måneder og efter 12 måneder
nuklear billeddannelse ((Skeletal Burden Score (SBS): skala 0 til 75, højere score betyder øget sygdomsaktivitet
ved baseline, 6 måneder og efter 12 måneder
Denosumab effekt på knogletæthed
Tidsramme: baseline og efter 12 måneder
Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) - knogletæthedsmåling (T-score på -1,0 eller derover = normal knogletæthed T-score mellem -1,0 og -2,5 = lav knogletæthed eller osteopeni; T-score på -2,5 eller lavere = osteoporose)
baseline og efter 12 måneder
Denosumab effekt på hvirvelbrud
Tidsramme: baseline og efter 12 måneder
Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) - vurdering af tilstedeværelsen af ​​vertebrale frakturer gennem vertebral frakturvurdering (VFA) og ændringer fra baseline indtil 12 måneder efter
baseline og efter 12 måneder
At vurdere potentielle bivirkninger i form af Atypiske lårbensbrud
Tidsramme: efter 12 måneder
Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) lårbenet forlænget
efter 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Natasha Appelman-Dijkstra

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Natasha Appelman-Dijsktra, MD, PhD, Leiden University Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

28. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2022-501705-12-00

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrøs dysplasi

Kliniske forsøg med Denosumab 120 Mg/1,7 Ml Inj

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner