En observationel kohorteundersøgelse for at karakterisere effektiviteten og sikkerheden af HEMGENIX® hos patienter med hæmofili B (IX-TEND 4001)
En observationel post-godkendelse langsigtet opfølgningsundersøgelse for at karakterisere effektiviteten og sikkerheden af HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) hos patienter med hæmofili B
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Tilmelding
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Trial Registration Coordinator
- Telefonnummer: +1 610-878-4697
- E-mail: clinicaltrials@cslbehring.com
Studiesteder
-
-
-
Århus N, Danmark
- Rekruttering
- Aarhus Universitetshospital
-
-
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14604
- Rekruttering
- American Thrombosis and Hemostasis Network
-
Kontakt:
- Use Central Contact
-
-
-
-
-
Brest, Frankrig
- Rekruttering
- Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
-
Nantes, Frankrig
- Rekruttering
- Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Nancy - Hôpital Brabois
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz
- Rekruttering
- University Hospital Bern Inselspital
-
-
-
-
-
Vigo, Spanien
- Rekruttering
- Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekruttering
- Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
-
Bonn, Tyskland
- Rekruttering
- University of Clinic Bonn
-
Frankfurt, Tyskland
- Rekruttering
- Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
-
Hanover, Tyskland
- Rekruttering
- Hannover Medical School
-
-
-
-
-
Vienna, Østrig
- Rekruttering
- Medical University Vienna
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
HEMGENIX-kohorte:
- Behandling med kommerciel HEMGENIX.
- Har givet underskrevet skriftligt informeret samtykke inden for 3 måneder før eller inden for 6 måneder efter HEMGENIX-behandling eller inden for 6 måneder efter, hvornår undersøgelsen er påbegyndt på det deltagende sted.
FIX profylakse kohorte:
- Voksne patienter (≥ 18 år) med hæmofili B, som har givet samtykke og tilmeldt sig ATHN Transcends Hemophilia Cohort (eller et lignende register), og som modtager FIX-profylaksebehandling.
Ekskluderingskriterier:
HEMGENIX-kohorte:
- Den patientpopulation, der vil blive observeret i denne undersøgelse, må ikke være blevet behandlet med etranacogen dezaparvovec i et klinisk forsøg.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Antal grupper/kohorter
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorteGruppe / kohorte |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
HEMGENIX
Patienter med hæmofili B behandlet med HEMGENIX i lande, hvor HEMGENIX er godkendt til kommerciel brug.
|
HEMGENIX er et genterapilægemiddel, der har til formål at levere en faktor IX (FIX) genekspressionskassette til leveren hos patienter med hæmofili B.
Andre navne:
|
|
FIX Profylakse
Patienter med hæmofili B på FIX-profylakse og indskrevet i American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) Transcends (A Natural History Cohort Study of the Safety, Effectiveness and Practice of Treatment in People with Non-neoplastic hæmatologiske lidelser) Hæmofili lignende kohorte, eller en registreringsdatabasen.
|
FIX profylaksebehandling
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blødningsrate (alle blødninger) - HEMGENIX-kohorte
Tidsramme: I løbet af de 52 uger efter stabil FIX-ekspression (6 til 18 måneder) i opfølgningsperioden og i måned 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
|
Annualized Bleeding Rate (ABR) for alle blødninger
|
I løbet af de 52 uger efter stabil FIX-ekspression (6 til 18 måneder) i opfølgningsperioden og i måned 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blødningshyppighed (specificerede blødningstyper) - HEMGENIX-kohorte
Tidsramme: Under opfølgningsperioden (52 uger efter stabil FIX-ekspression [6 til 18 måneder]), og ved måned 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
|
ABR til spontane, FIX-behandlede, traumatiske og ledblødninger
|
Under opfølgningsperioden (52 uger efter stabil FIX-ekspression [6 til 18 måneder]), og ved måned 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
|
|
Nul blødninger - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Under opfølgning efter HEMGENIX-behandling, op til 180 måneder
|
Antal patienter med nul blødninger
|
Under opfølgning efter HEMGENIX-behandling, op til 180 måneder
|
|
Korrelationsanalyse - HEMGENIX kohorte
Tidsramme: Over de 6 til: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 måneder efter HEMGENIX-behandling.
|
Korrelationsanalyse af ABR som funktion af gennemsnitlig FIX-aktivitet.
|
Over de 6 til: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 måneder efter HEMGENIX-behandling.
|
|
Blødningsfrekvens - FIX Profylakse-kohorte
Tidsramme: I perioden 0 måneder til: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 måneder.
|
ABR (totale, spontane, FIX-behandlede, traumatiske og ledblødninger)
|
I perioden 0 måneder til: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 måneder.
|
|
FIX aktivitet - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Dag 1, uge 6 og måned 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
|
Gennemsnitlig ikke-kontamineret endogen FIX-aktivitet (%)
|
Dag 1, uge 6 og måned 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
|
|
Annualiseret forbrug af FIX substitutionsterapi - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Under opfølgningsperioderne (52 uger efter stabil FIX-ekspression [6 til 18 måneder], og ved månederne 0 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180), & med årlige intervaller (dvs. 0 til 1 år, 1 til 2 år osv., op til 14 til 15 år).
|
Gennemsnitligt årligt forbrug (IE/kg/år) af FIX-erstatningsterapi (herunder FIX-erstatning til forskellige kliniske scenarier, f.eks. profylakse, spontane blødningshændelser, medicinske procedurer, kirurgi og traumer).
|
Under opfølgningsperioderne (52 uger efter stabil FIX-ekspression [6 til 18 måneder], og ved månederne 0 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180), & med årlige intervaller (dvs. 0 til 1 år, 1 til 2 år osv., op til 14 til 15 år).
|
|
Årligt forbrug af FIX-substitutionsterapi - FIX Profylakse-kohorte
Tidsramme: I måneder 0 til: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180.
|
Gennemsnitligt årligt forbrug (IE/kg/år) af FIX-erstatningsterapi (herunder FIX-erstatning til forskellige kliniske scenarier, f.eks. profylakse, spontane blødningshændelser, medicinske procedurer, kirurgi og traumer).
|
I måneder 0 til: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180.
|
|
Antal patienter, der forbliver fri for tidligere kontinuerlig rutineprofylakse - HEMGENIX-kohorte
Tidsramme: Ved 6 måneder til: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
|
Antal og andel af patienter, der forbliver fri for tidligere kontinuerlig rutineprofylakse (FIX-erstatningsterapi)
|
Ved 6 måneder til: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
|
|
Målledsforekomst - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Efter HEMGENIX-behandling, i opfølgningsperioderne (52 uger efter stabil FIX-ekspression [6 til 18 måneder], og ved måned 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180).
|
Den årlige forekomst af målled (defineret som 3 eller flere spontane blødningshændelser i et enkelt led inden for en på hinanden følgende 6-måneders periode).
|
Efter HEMGENIX-behandling, i opfølgningsperioderne (52 uger efter stabil FIX-ekspression [6 til 18 måneder], og ved måned 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180).
|
|
Målopløsning af led - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: I opfølgningsperioden op til 180 måneder
|
Procentdelen af opløsning af målled (målopløsning er defineret som et registreret målled med 2 eller færre spontane blødningshændelser inden for en på hinanden følgende 12-måneders periode).
|
I opfølgningsperioden op til 180 måneder
|
|
Målled - FIX Profylakse Kohorte
Tidsramme: Fra måned 0 til 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180.
|
Den årlige forekomst af målled
|
Fra måned 0 til 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180.
|
|
Relaterede alvorlige bivirkninger (SAE) - antal
Tidsramme: I løbet af 15 års opfølgning
|
Forekomst (antal) af relaterede SAE'er
|
I løbet af 15 års opfølgning
|
|
Relaterede SAE'er - procent
Tidsramme: I løbet af 15 års opfølgning
|
Forekomst (procent) af relaterede SAE'er
|
I løbet af 15 års opfølgning
|
|
Uønskede hændelser af særlig interesse (AESI'er) - antal
Tidsramme: I løbet af 15 års opfølgning
|
Forekomst (antal) af AESI'er
|
I løbet af 15 års opfølgning
|
|
AESI'er - procent
Tidsramme: I løbet af 15 års opfølgning
|
Forekomst (procent) af AESI'er
|
I løbet af 15 års opfølgning
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Studieleder: Global Program Director, CSL Behring
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Hæmofili B
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Biologiske faktorer
- Enzymer og coenzymer
- Blodproteiner
- Blodkoagulationsfaktorer
- Enzymforstadier
- Proteinforløbere
- Faktor IX
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- CSL222_4001
- EUPAS106066 (Registry Identifier: EU PAS (ENCePP))
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
CSL vil overveje anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) fra systematiske gennemgangsgrupper eller bonafide forskere. Kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com for information om processen og kravene til indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling for IPD.
Gældende landespecifikke privatliv og andre love og regler vil blive taget i betragtning og kan forhindre deling af IPD.
Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende datadelingsaftale, vil IPD, der er blevet passende anonymiseret, være tilgængelig.
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
Anmodninger kan kun fremsættes af systematiske bedømmelsesgrupper eller bonafide forskere, hvis foreslåede brug af IPD er af ikke-kommerciel karakter og er godkendt af et internt bedømmelsesudvalg.
En IPD-anmodning vil ikke blive behandlet af CSL, medmindre det foreslåede forskningsspørgsmål søger at besvare et væsentligt og ukendt medicinsk videnskabs- eller patientplejespørgsmål som bestemt af CSL's interne revisionsudvalg.
Den anmodende part skal udføre en passende datadelingsaftale, før IPD bliver gjort tilgængelig.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .