Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En observationel kohorteundersøgelse for at karakterisere effektiviteten og sikkerheden af ​​HEMGENIX® hos patienter med hæmofili B (IX-TEND 4001)

18. februar 2026 opdateret af: CSL Behring

En observationel post-godkendelse langsigtet opfølgningsundersøgelse for at karakterisere effektiviteten og sikkerheden af ​​HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) hos patienter med hæmofili B

Denne observationelle, efter autorisation, langsigtede opfølgningsundersøgelse har til formål at undersøge den kort- og langsigtede effektivitet og sikkerhed af HEMGENIX hos patienter med hæmofili B. Studiet vil også omfatte en kohorte af patienter med hæmofili B behandlet med FIX-profylakse for at muliggøre fortolkning af relevante effekt- og sikkerhedsresultater af HEMGENIX.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Danmark
      • Århus N, Danmark
        • Rekruttering
        • Aarhus Universitetshospital
  • Forenede Stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14604
        • Rekruttering
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Kontakt:
          • Use Central Contact
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest / CHU Morvan
      • Nantes, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Régional de Traitement de l'hémophilie
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU Nancy - Hôpital Brabois
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Rekruttering
        • University Hospital Bern Inselspital
  • Spanien
      • Vigo, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Alvaro Cunqueiro Dr. Manuel Rodriquez-Lopez
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Klinik für Angiologie/ Hämostaseologie
      • Bonn, Tyskland
        • Rekruttering
        • University of Clinic Bonn
      • Frankfurt, Tyskland
        • Rekruttering
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Tyskland
        • Rekruttering
        • Hannover Medical School
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • Rekruttering
        • Medical University Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med hæmofili B, som er blevet behandlet med HEMGENIX og er optaget i enten sponsorstudiet eller ATHN Transcends-studiet (Hemophilia Cohort, Gene Therapy Outcomes Arm), og patienter, der modtager rutinemæssig profylaksebehandling med FIX-erstatningsterapi, som er tilmeldt ATHN Overskrider undersøgelse (hæmofilikohorte, naturhistoriearm) eller et lignende register. Alle patienter vil give underskrevet informeret samtykke, der kræves for deltagelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

HEMGENIX-kohorte:

  • Behandling med kommerciel HEMGENIX.
  • Har givet underskrevet skriftligt informeret samtykke inden for 3 måneder før eller inden for 6 måneder efter HEMGENIX-behandling eller inden for 6 måneder efter, hvornår undersøgelsen er påbegyndt på det deltagende sted.

FIX profylakse kohorte:

  • Voksne patienter (≥ 18 år) med hæmofili B, som har givet samtykke og tilmeldt sig ATHN Transcends Hemophilia Cohort (eller et lignende register), og som modtager FIX-profylaksebehandling.

Ekskluderingskriterier:

HEMGENIX-kohorte:

  • Den patientpopulation, der vil blive observeret i denne undersøgelse, må ikke være blevet behandlet med etranacogen dezaparvovec i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
HEMGENIX
Patienter med hæmofili B behandlet med HEMGENIX i lande, hvor HEMGENIX er godkendt til kommerciel brug.
Genetisk: HEMGENIX
HEMGENIX er et genterapilægemiddel, der har til formål at levere en faktor IX (FIX) genekspressionskassette til leveren hos patienter med hæmofili B.
Andre navne:
  • Etranacogene dezaparvovec
FIX Profylakse
Patienter med hæmofili B på FIX-profylakse og indskrevet i American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) Transcends (A Natural History Cohort Study of the Safety, Effectiveness and Practice of Treatment in People with Non-neoplastic hæmatologiske lidelser) Hæmofili lignende kohorte, eller en registreringsdatabasen.
Biologisk: Faktor IX (FIX)
FIX profylaksebehandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blødningsrate (alle blødninger) - HEMGENIX-kohorte
Tidsramme: I løbet af de 52 uger efter stabil FIX-ekspression (6 til 18 måneder) i opfølgningsperioden og i måned 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
Annualized Bleeding Rate (ABR) for alle blødninger
I løbet af de 52 uger efter stabil FIX-ekspression (6 til 18 måneder) i opfølgningsperioden og i måned 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blødningshyppighed (specificerede blødningstyper) - HEMGENIX-kohorte
Tidsramme: Under opfølgningsperioden (52 uger efter stabil FIX-ekspression [6 til 18 måneder]), og ved måned 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
ABR til spontane, FIX-behandlede, traumatiske og ledblødninger
Under opfølgningsperioden (52 uger efter stabil FIX-ekspression [6 til 18 måneder]), og ved måned 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
Nul blødninger - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Under opfølgning efter HEMGENIX-behandling, op til 180 måneder
Antal patienter med nul blødninger
Under opfølgning efter HEMGENIX-behandling, op til 180 måneder
Korrelationsanalyse - HEMGENIX kohorte
Tidsramme: Over de 6 til: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 måneder efter HEMGENIX-behandling.
Korrelationsanalyse af ABR som funktion af gennemsnitlig FIX-aktivitet.
Over de 6 til: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 måneder efter HEMGENIX-behandling.
Blødningsfrekvens - FIX Profylakse-kohorte
Tidsramme: I perioden 0 måneder til: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 måneder.
ABR (totale, spontane, FIX-behandlede, traumatiske og ledblødninger)
I perioden 0 måneder til: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 måneder.
FIX aktivitet - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Dag 1, uge ​​6 og måned 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
Gennemsnitlig ikke-kontamineret endogen FIX-aktivitet (%)
Dag 1, uge ​​6 og måned 6, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
Annualiseret forbrug af FIX substitutionsterapi - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Under opfølgningsperioderne (52 uger efter stabil FIX-ekspression [6 til 18 måneder], og ved månederne 0 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180), & med årlige intervaller (dvs. 0 til 1 år, 1 til 2 år osv., op til 14 til 15 år).
Gennemsnitligt årligt forbrug (IE/kg/år) af FIX-erstatningsterapi (herunder FIX-erstatning til forskellige kliniske scenarier, f.eks. profylakse, spontane blødningshændelser, medicinske procedurer, kirurgi og traumer).
Under opfølgningsperioderne (52 uger efter stabil FIX-ekspression [6 til 18 måneder], og ved månederne 0 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180), & med årlige intervaller (dvs. 0 til 1 år, 1 til 2 år osv., op til 14 til 15 år).
Årligt forbrug af FIX-substitutionsterapi - FIX Profylakse-kohorte
Tidsramme: I måneder 0 til: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180.
Gennemsnitligt årligt forbrug (IE/kg/år) af FIX-erstatningsterapi (herunder FIX-erstatning til forskellige kliniske scenarier, f.eks. profylakse, spontane blødningshændelser, medicinske procedurer, kirurgi og traumer).
I måneder 0 til: 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180.
Antal patienter, der forbliver fri for tidligere kontinuerlig rutineprofylakse - HEMGENIX-kohorte
Tidsramme: Ved 6 måneder til: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
Antal og andel af patienter, der forbliver fri for tidligere kontinuerlig rutineprofylakse (FIX-erstatningsterapi)
Ved 6 måneder til: 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180 efter HEMGENIX-behandling.
Målledsforekomst - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: Efter HEMGENIX-behandling, i opfølgningsperioderne (52 uger efter stabil FIX-ekspression [6 til 18 måneder], og ved måned 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180).
Den årlige forekomst af målled (defineret som 3 eller flere spontane blødningshændelser i et enkelt led inden for en på hinanden følgende 6-måneders periode).
Efter HEMGENIX-behandling, i opfølgningsperioderne (52 uger efter stabil FIX-ekspression [6 til 18 måneder], og ved måned 6 til: 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180).
Målopløsning af led - HEMGENIX Cohort
Tidsramme: I opfølgningsperioden op til 180 måneder
Procentdelen af ​​opløsning af målled (målopløsning er defineret som et registreret målled med 2 eller færre spontane blødningshændelser inden for en på hinanden følgende 12-måneders periode).
I opfølgningsperioden op til 180 måneder
Målled - FIX Profylakse Kohorte
Tidsramme: Fra måned 0 til 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180.
Den årlige forekomst af målled
Fra måned 0 til 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168 og 180.
Relaterede alvorlige bivirkninger (SAE) - antal
Tidsramme: I løbet af 15 års opfølgning
Forekomst (antal) af relaterede SAE'er
I løbet af 15 års opfølgning
Relaterede SAE'er - procent
Tidsramme: I løbet af 15 års opfølgning
Forekomst (procent) af relaterede SAE'er
I løbet af 15 års opfølgning
Uønskede hændelser af særlig interesse (AESI'er) - antal
Tidsramme: I løbet af 15 års opfølgning
Forekomst (antal) af AESI'er
I løbet af 15 års opfølgning
AESI'er - procent
Tidsramme: I løbet af 15 års opfølgning
Forekomst (procent) af AESI'er
I løbet af 15 års opfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Efterforskere

  • Studieleder: Global Program Director, CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2043

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2043

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. august 2023

Først opslået (Faktiske)

24. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL222_4001
  • EUPAS106066 (Registry Identifier: EU PAS (ENCePP))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil overveje anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) fra systematiske gennemgangsgrupper eller bonafide forskere. Kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com for information om processen og kravene til indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling for IPD.

Gældende landespecifikke privatliv og andre love og regler vil blive taget i betragtning og kan forhindre deling af IPD.

Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende datadelingsaftale, vil IPD, der er blevet passende anonymiseret, være tilgængelig.

IPD-delingstidsramme

IPD-anmodninger kan indsendes til CSL tidligst 12 måneder efter offentliggørelsen af ​​resultaterne af denne undersøgelse via en artikel, der er tilgængelig på en offentlig hjemmeside.

IPD-delingsadgangskriterier

Anmodninger kan kun fremsættes af systematiske bedømmelsesgrupper eller bonafide forskere, hvis foreslåede brug af IPD er af ikke-kommerciel karakter og er godkendt af et internt bedømmelsesudvalg.

En IPD-anmodning vil ikke blive behandlet af CSL, medmindre det foreslåede forskningsspørgsmål søger at besvare et væsentligt og ukendt medicinsk videnskabs- eller patientplejespørgsmål som bestemt af CSL's interne revisionsudvalg.

Den anmodende part skal udføre en passende datadelingsaftale, før IPD bliver gjort tilgængelig.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner