Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase I til evaluering af sikkerheden og de terapeutiske virkninger af transplantation af MNV-201 hos pædiatriske patienter med Pearsons syndrom

17. juni 2025 opdateret af: Minovia Therapeutics Ltd.

Et fase I, åbent, enkeltdosis klinisk studie til evaluering af sikkerhed og terapeutiske virkninger af transplantation af MNV-201 (autologe CD34+ celler beriget med allogen placenta afledt mitokondrier) hos pædiatriske patienter med Pearson syndrom

Primære mitokondrielle sygdomme er en klinisk og genetisk heterogen gruppe af lidelser forårsaget af mutationer i gener kodet af nuklear deoxyribonukleinsyre (DNA) eller af mutationer og/eller deletioner i mitokondrie-DNA (mtDNA). Mens nogle mitokondrielle lidelser kun påvirker et enkelt organ (f.eks. øjet i Leber arvelig optisk neuropati [LHON]), involverer mange flere organer. Mitokondrielle lidelser kan forekomme i alle aldre, og et hyppigt træk er det stigende antal organer, der er involveret i sygdomsforløbet.

Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") er en biotekvirksomhed, der udvikler nye terapeutiske midler baseret på deres mitokondrielle augmentation-teknologi (MAT). MNV-201 er en celleterapi produceret af MAT, der består af deltagerens autologe CD34+ hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC'er) beriget med allogene placenta-afledte mitokondrier, fremstillet i Minovias GMP-facilitet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Lea Bensoussan, Msc
  • Telefonnummer: +972 + 972 586101291
  • E-mail: lea@minoviatx.com

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 1 til 18 år.
  2. Diagnose af Pearsons syndrom, mtDNA-sletning verificeret af NGS.
  3. Kropsvægt ≥ 10 kg.
  4. Deltageren har anæmi eller trombocytopeni, eller leukopeni og/eller blodtransfusionsafhængig (modtager blodtransfusioner hver 6. uge eller mindre).
  5. Deltageren er medicinsk i stand til at gennemgå undersøgelsesinterventionerne, som bestemt af investigator.
  6. Deltagerens levende forælder(e) og/eller værge(r), der er i stand til at forstå og give frivilligt skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med infektion med HIV-1, HIV-2 eller HTLV I/II.
  2. Aktuel aktiv infektion med HBV (inklusive HBcore og HBsAg positiv), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum eller HIV I-II
  3. Deltageren er blevet diagnosticeret med myelodysplastisk syndrom efter FISH og/eller karyotype.
  4. Deltageren er ikke i stand til at gennemgå leukaferese.
  5. Det samlede antal indsamlede CD34+-celler er lavere end 20x106 celler
  6. Deltageren har kendt overfølsomhed over for murine proteiner eller jern-dextran.
  7. Deltageren har kronisk alvorlig infektion.
  8. Deltageren har sygdom eller tilstand, der kan risikere deltageren eller forstyrre evnen til at fortolke undersøgelsesresultaterne.
  9. Historie om malignitet
  10. Anamnese med behandling med genterapi, knoglemarv eller allogen navlestrengsblodtransplantation.
  11. Deltager i øjeblikket i et andet klinisk forsøg eller deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 1 år før tilmelding til studiet.
  12. Efter investigatorens opfattelse er deltageren af ​​en eller anden grund uegnet til at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Autologe CD34+-celler beriget med allogene placenta-afledte mitokondrier
Biologisk: MNV-201
Autologe CD34+-celler isoleres fra deltagerens perifere blod efter mobilisering ved leukaferese. Allogene mitokondrier isoleres under aseptiske forhold fra sund donorplacenta, kryokonserveres og kvalificeres før brug.
Andre navne:
  • CD34+-celler beriget med allogene placenta-afledte mitokondrier

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder efter behandling.
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v5.0 efter MNV-201-infusion
12 måneder efter behandling.
Højde SDS
Tidsramme: 24 måneder
Forbedring fra baseline til 12 måneder efter behandling i højde SDS sammenlignet med den beregnede ændring i højde SDS i de 12 måneder før behandlingen.
24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Højde SDS
Tidsramme: 12 måneder
Forbedring fra baseline til 6 måneder efter behandling i højde SDS sammenlignet med den beregnede ændring i højde SDS i de 6 måneder før behandlingen.
12 måneder
Beregnet GFR -hældning
Tidsramme: 24 måneder
Forbedring i beregnet GFR-hældning 6- og/eller 12-måneders efterbehandling i forhold til 6 og/eller 12 måneder før behandlingen (henholdsvis)
24 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Exploratory Endpoint: Organ Dysfunction
Tidsramme: 24 måneder

Forbedring i en hvilken som helst af målingerne nedenfor af organdysfunktion ved 6- og/eller 12-måneders efterbehandling sammenlignet med baseline

  • Nyre glomerulopati målt ved niveau af cystatin-C eller kreatinin
  • Nyre tubulopati målt ved urinaminosyrer
  • Nyre tubulopati målt ved blodbicarbonat
  • Gastrointestinal aktivitet målt ved albumin
  • Gastrointestinal aktivitet målt ved pædiatrisk PEDSQL 3.0 Gastrointestinal Symptomer Modul
  • Pankreasaktivitet målt ved insulin
  • Bankreasaktivitet målt ved c-peptid
  • Hjerteaktivitet målt ved EKG
  • Vækst målt ved GDF15
  • Vækst målt ved IGF1
  • Vækst målt ved IGFBP
  • Ændring i lægeorganens involveringsscore (se tillæg C)
  • Nyre glomerulopati målt ved ændringshældning i EGFR beregnet ud fra cystatin-C ved 6- eller 12-måneders efterbehandling sammenlignet med det beregnet i 6- eller 12-måneders periode før baseline.
24 måneder
Exploratory Endpoint: IPMDS
Tidsramme: 12 måneder
Forbedring fra baseline i normaliserede internationale pædiatriske mitokondrielle sygdomsskala (IPMDS) score (samlet score eller hver af tre separate komponenter) ved 6- eller 12-måneders efterbehandling sammenlignet med baseline.
12 måneder
Udforskende slutpunkt: Hyppighed af indlæggelser
Tidsramme: 24 måneder
Reduktion i hyppigheden af ​​hospitalisering (er) under 6- og/eller 12-måneders efterbehandling i forhold til henholdsvis 6 og/eller 12 måneder) inden behandlingen
24 måneder
Udforskende slutpunkt: Længde af indlæggelser
Tidsramme: 24 måneder
Reduktion af længden af ​​hospitalisering (er) i løbet af 6- og/eller 12-måneders efterbehandling i forhold til henholdsvis de 6 og/eller 12 måneder) inden behandlingen.
24 måneder
Udforskende slutpunkt: Eksogen mtDNA
Tidsramme: 12 måneder
Farmakokinetiske målinger: Eksogen mtDNA-analyse i PBMC'er ved 6- og/eller 12-måneders tidspunkter
12 måneder
Udforskende slutpunkt: Blodbaserede biomarkører
Tidsramme: 12 måneder

Ændring i blodbaserede biomarkører ved 6- og/eller 12-måneders efterbehandling sammenlignet med baseline

  • Mitokondrial mængde og aktivitet (mtDNA -kopienummer i fuld længde i PBMC og/eller fuldblod); ATP -indhold af PBMC'er;
  • Anti-mitokondrisk antistofniveau
  • PBMC -undergruppeanalyse.
12 måneder
Udforskende slutpunkt: Højde SDS
Tidsramme: 12 måneder
Forbedring i højden SDS ved 6 og/eller 12 måneder i forhold til den tilgængelige naturhistorie (potentielle og/eller retrospektive)
12 måneder
Udforskende endepunkt: Vægt SDS
Tidsramme: 24 måneder
Forbedring i vægt SDS i 6-måneders og/eller 12-måneders periode efter behandling i forhold til 6- og/eller 12-måneders periode (henholdsvis) før behandling.
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Minovia Therapeutics Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. august 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MNV-010

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger