Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase I til evaluering af sikkerheden og de terapeutiske virkninger af transplantation af MNV-201 hos pædiatriske patienter med Pearsons syndrom

17. juni 2025 opdateret af: Minovia Therapeutics Ltd.

Et fase I, åbent, enkeltdosis klinisk studie til evaluering af sikkerhed og terapeutiske virkninger af transplantation af MNV-201 (autologe CD34+ celler beriget med allogen placenta afledt mitokondrier) hos pædiatriske patienter med Pearson syndrom

Primære mitokondrielle sygdomme er en klinisk og genetisk heterogen gruppe af lidelser forårsaget af mutationer i gener kodet af nuklear deoxyribonukleinsyre (DNA) eller af mutationer og/eller deletioner i mitokondrie-DNA (mtDNA). Mens nogle mitokondrielle lidelser kun påvirker et enkelt organ (f.eks. øjet i Leber arvelig optisk neuropati [LHON]), involverer mange flere organer. Mitokondrielle lidelser kan forekomme i alle aldre, og et hyppigt træk er det stigende antal organer, der er involveret i sygdomsforløbet.

Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") er en biotekvirksomhed, der udvikler nye terapeutiske midler baseret på deres mitokondrielle augmentation-teknologi (MAT). MNV-201 er en celleterapi produceret af MAT, der består af deltagerens autologe CD34+ hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC'er) beriget med allogene placenta-afledte mitokondrier, fremstillet i Minovias GMP-facilitet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Lea Bensoussan, Msc
  • Telefonnummer: +972 + 972 586101291
  • E-mail: lea@minoviatx.com

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 1 til 18 år.
  2. Diagnose af Pearsons syndrom, mtDNA-sletning verificeret af NGS.
  3. Kropsvægt ≥ 10 kg.
  4. Deltageren har anæmi eller trombocytopeni, eller leukopeni og/eller blodtransfusionsafhængig (modtager blodtransfusioner hver 6. uge eller mindre).
  5. Deltageren er medicinsk i stand til at gennemgå undersøgelsesinterventionerne, som bestemt af investigator.
  6. Deltagerens levende forælder(e) og/eller værge(r), der er i stand til at forstå og give frivilligt skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med infektion med HIV-1, HIV-2 eller HTLV I/II.
  2. Aktuel aktiv infektion med HBV (inklusive HBcore og HBsAg positiv), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum eller HIV I-II
  3. Deltageren er blevet diagnosticeret med myelodysplastisk syndrom efter FISH og/eller karyotype.
  4. Deltageren er ikke i stand til at gennemgå leukaferese.
  5. Det samlede antal indsamlede CD34+-celler er lavere end 20x106 celler
  6. Deltageren har kendt overfølsomhed over for murine proteiner eller jern-dextran.
  7. Deltageren har kronisk alvorlig infektion.
  8. Deltageren har sygdom eller tilstand, der kan risikere deltageren eller forstyrre evnen til at fortolke undersøgelsesresultaterne.
  9. Historie om malignitet
  10. Anamnese med behandling med genterapi, knoglemarv eller allogen navlestrengsblodtransplantation.
  11. Deltager i øjeblikket i et andet klinisk forsøg eller deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 1 år før tilmelding til studiet.
  12. Efter investigatorens opfattelse er deltageren af ​​en eller anden grund uegnet til at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Autologe CD34+-celler beriget med allogene placenta-afledte mitokondrier
Biologisk: MNV-201
Autologe CD34+-celler isoleres fra deltagerens perifere blod efter mobilisering ved leukaferese. Allogene mitokondrier isoleres under aseptiske forhold fra sund donorplacenta, kryokonserveres og kvalificeres før brug.
Andre navne:
  • CD34+-celler beriget med allogene placenta-afledte mitokondrier

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder efter behandling.
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v5.0 efter MNV-201-infusion
12 måneder efter behandling.
Højde SDS
Tidsramme: 24 måneder
Forbedring fra baseline til 12 måneder efter behandling i højde SDS sammenlignet med den beregnede ændring i højde SDS i de 12 måneder før behandlingen.
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Højde SDS
Tidsramme: 12 måneder
Forbedring fra baseline til 6 måneder efter behandling i højde SDS sammenlignet med den beregnede ændring i højde SDS i de 6 måneder før behandlingen.
12 måneder
Beregnet GFR -hældning
Tidsramme: 24 måneder
Forbedring i beregnet GFR-hældning 6- og/eller 12-måneders efterbehandling i forhold til 6 og/eller 12 måneder før behandlingen (henholdsvis)
24 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Exploratory Endpoint: Organ Dysfunction
Tidsramme: 24 måneder

Forbedring i en hvilken som helst af målingerne nedenfor af organdysfunktion ved 6- og/eller 12-måneders efterbehandling sammenlignet med baseline

  • Nyre glomerulopati målt ved niveau af cystatin-C eller kreatinin
  • Nyre tubulopati målt ved urinaminosyrer
  • Nyre tubulopati målt ved blodbicarbonat
  • Gastrointestinal aktivitet målt ved albumin
  • Gastrointestinal aktivitet målt ved pædiatrisk PEDSQL 3.0 Gastrointestinal Symptomer Modul
  • Pankreasaktivitet målt ved insulin
  • Bankreasaktivitet målt ved c-peptid
  • Hjerteaktivitet målt ved EKG
  • Vækst målt ved GDF15
  • Vækst målt ved IGF1
  • Vækst målt ved IGFBP
  • Ændring i lægeorganens involveringsscore (se tillæg C)
  • Nyre glomerulopati målt ved ændringshældning i EGFR beregnet ud fra cystatin-C ved 6- eller 12-måneders efterbehandling sammenlignet med det beregnet i 6- eller 12-måneders periode før baseline.
24 måneder
Exploratory Endpoint: IPMDS
Tidsramme: 12 måneder
Forbedring fra baseline i normaliserede internationale pædiatriske mitokondrielle sygdomsskala (IPMDS) score (samlet score eller hver af tre separate komponenter) ved 6- eller 12-måneders efterbehandling sammenlignet med baseline.
12 måneder
Udforskende slutpunkt: Hyppighed af indlæggelser
Tidsramme: 24 måneder
Reduktion i hyppigheden af ​​hospitalisering (er) under 6- og/eller 12-måneders efterbehandling i forhold til henholdsvis 6 og/eller 12 måneder) inden behandlingen
24 måneder
Udforskende slutpunkt: Længde af indlæggelser
Tidsramme: 24 måneder
Reduktion af længden af ​​hospitalisering (er) i løbet af 6- og/eller 12-måneders efterbehandling i forhold til henholdsvis de 6 og/eller 12 måneder) inden behandlingen.
24 måneder
Udforskende slutpunkt: Eksogen mtDNA
Tidsramme: 12 måneder
Farmakokinetiske målinger: Eksogen mtDNA-analyse i PBMC'er ved 6- og/eller 12-måneders tidspunkter
12 måneder
Udforskende slutpunkt: Blodbaserede biomarkører
Tidsramme: 12 måneder

Ændring i blodbaserede biomarkører ved 6- og/eller 12-måneders efterbehandling sammenlignet med baseline

  • Mitokondrial mængde og aktivitet (mtDNA -kopienummer i fuld længde i PBMC og/eller fuldblod); ATP -indhold af PBMC'er;
  • Anti-mitokondrisk antistofniveau
  • PBMC -undergruppeanalyse.
12 måneder
Udforskende slutpunkt: Højde SDS
Tidsramme: 12 måneder
Forbedring i højden SDS ved 6 og/eller 12 måneder i forhold til den tilgængelige naturhistorie (potentielle og/eller retrospektive)
12 måneder
Udforskende endepunkt: Vægt SDS
Tidsramme: 24 måneder
Forbedring i vægt SDS i 6-måneders og/eller 12-måneders periode efter behandling i forhold til 6- og/eller 12-måneders periode (henholdsvis) før behandling.
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2023

Først opslået (Faktiske)

30. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MNV-010

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mitokondrielle sygdomme

Kliniske forsøg med MNV-201

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner