En fase I til evaluering af sikkerheden og de terapeutiske virkninger af transplantation af MNV-201 hos pædiatriske patienter med Pearsons syndrom
17. juni 2025 opdateret af: Minovia Therapeutics Ltd.
Et fase I, åbent, enkeltdosis klinisk studie til evaluering af sikkerhed og terapeutiske virkninger af transplantation af MNV-201 (autologe CD34+ celler beriget med allogen placenta afledt mitokondrier) hos pædiatriske patienter med Pearson syndrom
Primære mitokondrielle sygdomme er en klinisk og genetisk heterogen gruppe af lidelser forårsaget af mutationer i gener kodet af nuklear deoxyribonukleinsyre (DNA) eller af mutationer og/eller deletioner i mitokondrie-DNA (mtDNA). Mens nogle mitokondrielle lidelser kun påvirker et enkelt organ (f.eks. øjet i Leber arvelig optisk neuropati [LHON]), involverer mange flere organer. Mitokondrielle lidelser kan forekomme i alle aldre, og et hyppigt træk er det stigende antal organer, der er involveret i sygdomsforløbet.
Minovia Therapeutics Ltd. ("Minovia") er en biotekvirksomhed, der udvikler nye terapeutiske midler baseret på deres mitokondrielle augmentation-teknologi (MAT). MNV-201 er en celleterapi produceret af MAT, der består af deltagerens autologe CD34+ hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC'er) beriget med allogene placenta-afledte mitokondrier, fremstillet i Minovias GMP-facilitet.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
6
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Lea Bensoussan, Msc
- Telefonnummer: +972 + 972 586101291
- E-mail: lea@minoviatx.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Natalie Yivgi Ohana, PhD
- Telefonnummer: +972 +972 54 5833727
- E-mail: natalie@minoviatx.com
Studiesteder
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5266202
- Rekruttering
- Sheba medical center
-
Kontakt:
- Elad Jacoby, MD
- Telefonnummer: +972 526668355
- E-mail: elad.jacoby@sheba.health.gov.il
-
Kontakt:
- Moran Levin
- Telefonnummer: +972523923147
- E-mail: moran.levin@sheba.health.gov.il
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 1 til 18 år.
- Diagnose af Pearsons syndrom, mtDNA-sletning verificeret af NGS.
- Kropsvægt ≥ 10 kg.
- Deltageren har anæmi eller trombocytopeni, eller leukopeni og/eller blodtransfusionsafhængig (modtager blodtransfusioner hver 6. uge eller mindre).
- Deltageren er medicinsk i stand til at gennemgå undersøgelsesinterventionerne, som bestemt af investigator.
- Deltagerens levende forælder(e) og/eller værge(r), der er i stand til at forstå og give frivilligt skriftligt informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med infektion med HIV-1, HIV-2 eller HTLV I/II.
- Aktuel aktiv infektion med HBV (inklusive HBcore og HBsAg positiv), HCV, HTLV I/II, Treponema Pallidum eller HIV I-II
- Deltageren er blevet diagnosticeret med myelodysplastisk syndrom efter FISH og/eller karyotype.
- Deltageren er ikke i stand til at gennemgå leukaferese.
- Det samlede antal indsamlede CD34+-celler er lavere end 20x106 celler
- Deltageren har kendt overfølsomhed over for murine proteiner eller jern-dextran.
- Deltageren har kronisk alvorlig infektion.
- Deltageren har sygdom eller tilstand, der kan risikere deltageren eller forstyrre evnen til at fortolke undersøgelsesresultaterne.
- Historie om malignitet
- Anamnese med behandling med genterapi, knoglemarv eller allogen navlestrengsblodtransplantation.
- Deltager i øjeblikket i et andet klinisk forsøg eller deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 1 år før tilmelding til studiet.
- Efter investigatorens opfattelse er deltageren af en eller anden grund uegnet til at deltage i undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Autologe CD34+-celler beriget med allogene placenta-afledte mitokondrier
|
Autologe CD34+-celler isoleres fra deltagerens perifere blod efter mobilisering ved leukaferese.
Allogene mitokondrier isoleres under aseptiske forhold fra sund donorplacenta, kryokonserveres og kvalificeres før brug.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder efter behandling.
|
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v5.0 efter MNV-201-infusion
|
12 måneder efter behandling.
|
|
Højde SDS
Tidsramme: 24 måneder
|
Forbedring fra baseline til 12 måneder efter behandling i højde SDS sammenlignet med den beregnede ændring i højde SDS i de 12 måneder før behandlingen.
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Højde SDS
Tidsramme: 12 måneder
|
Forbedring fra baseline til 6 måneder efter behandling i højde SDS sammenlignet med den beregnede ændring i højde SDS i de 6 måneder før behandlingen.
|
12 måneder
|
|
Beregnet GFR -hældning
Tidsramme: 24 måneder
|
Forbedring i beregnet GFR-hældning 6- og/eller 12-måneders efterbehandling i forhold til 6 og/eller 12 måneder før behandlingen (henholdsvis)
|
24 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Exploratory Endpoint: Organ Dysfunction
Tidsramme: 24 måneder
|
Forbedring i en hvilken som helst af målingerne nedenfor af organdysfunktion ved 6- og/eller 12-måneders efterbehandling sammenlignet med baseline
|
24 måneder
|
|
Exploratory Endpoint: IPMDS
Tidsramme: 12 måneder
|
Forbedring fra baseline i normaliserede internationale pædiatriske mitokondrielle sygdomsskala (IPMDS) score (samlet score eller hver af tre separate komponenter) ved 6- eller 12-måneders efterbehandling sammenlignet med baseline.
|
12 måneder
|
|
Udforskende slutpunkt: Hyppighed af indlæggelser
Tidsramme: 24 måneder
|
Reduktion i hyppigheden af hospitalisering (er) under 6- og/eller 12-måneders efterbehandling i forhold til henholdsvis 6 og/eller 12 måneder) inden behandlingen
|
24 måneder
|
|
Udforskende slutpunkt: Længde af indlæggelser
Tidsramme: 24 måneder
|
Reduktion af længden af hospitalisering (er) i løbet af 6- og/eller 12-måneders efterbehandling i forhold til henholdsvis de 6 og/eller 12 måneder) inden behandlingen.
|
24 måneder
|
|
Udforskende slutpunkt: Eksogen mtDNA
Tidsramme: 12 måneder
|
Farmakokinetiske målinger: Eksogen mtDNA-analyse i PBMC'er ved 6- og/eller 12-måneders tidspunkter
|
12 måneder
|
|
Udforskende slutpunkt: Blodbaserede biomarkører
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring i blodbaserede biomarkører ved 6- og/eller 12-måneders efterbehandling sammenlignet med baseline
|
12 måneder
|
|
Udforskende slutpunkt: Højde SDS
Tidsramme: 12 måneder
|
Forbedring i højden SDS ved 6 og/eller 12 måneder i forhold til den tilgængelige naturhistorie (potentielle og/eller retrospektive)
|
12 måneder
|
|
Udforskende endepunkt: Vægt SDS
Tidsramme: 24 måneder
|
Forbedring i vægt SDS i 6-måneders og/eller 12-måneders periode efter behandling i forhold til 6- og/eller 12-måneders periode (henholdsvis) før behandling.
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. juli 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
24. august 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. august 2023
Først opslået (Faktiske)
30. august 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. juni 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. juni 2025
Sidst verificeret
1. maj 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MNV-010
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .