Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dobbeltblindet forsøg hos børn med autismespektrumforstyrrelse

22. september 2023 opdateret af: Paxmedica

Et tre-armet, prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​2 doser Suramin vs. placebo hos mandlige børn med ASD, der modtager standardbehandling

Denne undersøgelse undersøgte sikker og effektiv brug af suramin som en ny behandling for ASD ved at teste to suramindoser vs. placebo

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

PUR-ONQ-ASD-001 var et multicenter, 3-arm, prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret flerdosisforsøg, der involverede 2 dosisniveauer af suramin vs. placebo. Undersøgelsen randomiserede 52 mandlige deltagere, som modtog behandlingsinterventioner for ASD; hver behandlingsarm blev tildelt cirka 17 deltagere. Antallet af deltagere blev øget til 52 deltagere (48 oprindeligt planlagt) på grund af tidlige tilbagetrækninger relateret til COVID-19 globale pandemiske lockdowns og andre forhold. Deltagerne blev stratificeret efter alder, ADOS-2 og Non-verbal Intelligence Quotient (NVIQ). Deltagere, der opfyldte alle inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne, blev randomiseret gennem et elektronisk system til enten arm A (10 mg/kg suramin) eller arm B (20 mg/kg suramin) eller arm C (placebo) i en målrettet 1 :1:1-forhold, i henhold til randomiseringsplanen og stratificeret efter alder, ADOS-2 og NVIQ. Alle deltagere modtog en 50 mg testdosis ved deres første administration (0,5 ml frisk rekonstitueret 10 % opløsning i 5 ml saltvand) for at kontrollere for allergiske reaktioner. Testdosis blev givet ved langsom intravenøs (IV) infusion i 30 minutter og derefter skyllet med 10 ml saltvand. Vital blev kontrolleret i 30 minutter, og hvis der ikke var nogen ændringer eller tegn på allergisk reaktion, blev resten af ​​undersøgelsens lægemiddeldosis administreret (10 mg/kg eller 20 mg/kg minus testdosis [minus 50 mg] i en 50 ml saltvandsopløsning op til et maksimum på 1 g givet over 30 minutter). Arm A - 50 mg testdosis af suramin (ved første administration), derefter suramin 10 mg/kg (minus 50 mg suramin testdosis) i 50 ml saltvand indgivet ved IV-infusion over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5 . Den maksimale administrerede dosis var 1 g.

Arm B - 50 mg testdosis af suramin (ved første administration), derefter suramin 20 mg/kg (minus 50 mg suramin testdosis) i 50 ml saltvand indgivet ved IV-infusion over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5 . Den maksimale administrerede dosis var 1 g.

Arm C - Testdosis af saltvand placebo, derefter saltvand placebo IV infusion på 50 ml administreret over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
52

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Tarrytown, New York, Forenede Stater, 10591
        • PaxMedica

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige børn i alderen 4 - 17 år
  • Deltagere med eller uden behandlingsinterventioner for ASD
  • Deltagerne skal være blevet diagnosticeret med ASD af Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. udgave (DSM-V)
  • Autismediagnostisk observationsplan, version 2 (ADOS-2) Sammenligningsscore i
  • moderat og højt niveau som vurderet på ADOS-2
  • Stabil behandlingsintervention i ≥ 2 måneder
  • Deltagerne blev enige om ikke at ændre deres behandlingsinterventioner gennem hele undersøgelsen
  • varighed
  • Deltagere på Ritalin og Risperdal eller lignende medicin indvilligede i ikke at ændre deres
  • dosis under undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Indlæggelse inden for de seneste 2 måneder
  • Et akut medicinsk problem, Rett syndrom, mikrocefali, tuberøs sklerose, neurofibromatose, epilepsi eller klinisk signifikant lever-, nyre- eller binyresygdom eller personer, der lider af en alvorlig akut tilstand, hvor deltagerens velbefindende efter efterforskerens mening kan have været kompromitteret
  • Planlægger at starte et nyt lægemiddel, diæt eller adfærdsintervention under undersøgelsen
  • Vægt under 5. percentil for alder
  • Ude af stand til at tolerere venepunktur, urinopsamling eller et indlagt IV-kateter i 3-4 timer
  • Plasmakreatinin over det normale for alder og vægt i henhold til laboratoriereferenceintervallerne.
  • Leverfunktion alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) ≥ 1,5 gange over den øvre grænse for normal
  • Kendt intolerance over for suramin eller andre antipurinerge lægemidler
  • Ude af stand til at udføre eller samarbejde med studiekrav
  • Børn med kendte syndromiske former for ASD forårsaget af DNA-mutation eller kromosomal kopiantal variation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Arm A
50 mg testdosis af suramin (ved første administration), derefter suramin 10 mg/kg (minus 50 mg suramin testdosis) i 50 ml saltvand indgivet ved IV-infusion over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5.
Medicin: Suramin natrium
Suraminnatrium er en natriumsaltform af suramin, en antitrypanosomal forbindelse.
Andre navne:
  • Placebo
Eksperimentel: Arm B
50 mg testdosis af suramin (ved første administration), derefter suramin 20 mg/kg (minus 50 mg suramin testdosis) i 50 ml saltvand indgivet ved IV-infusion over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5.
Medicin: Suramin natrium
Suraminnatrium er en natriumsaltform af suramin, en antitrypanosomal forbindelse.
Andre navne:
  • Placebo
Placebo komparator: Arm C
Testdosis af saltvand placebo, derefter saltvand placebo-infusion på 50 ml administreret over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5.
Medicin: Suramin natrium
Suraminnatrium er en natriumsaltform af suramin, en antitrypanosomal forbindelse.
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det primære formål var at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​2 dosisniveauer af lavdosis suramin mod placebo hos børn med ASD, der fik standardbehandling.
Tidsramme: 98 dage
ABC-Core og CGI-I skalaer bruges til at evaluere effektivitet
98 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Paxmedica

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: jennifer L bonfrisco, PaxMedica

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. september 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. september 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PUR-ONQ-ASD-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Abstrakt og CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger