Dobbeltblindet forsøg hos børn med autismespektrumforstyrrelse
Et tre-armet, prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af 2 doser Suramin vs. placebo hos mandlige børn med ASD, der modtager standardbehandling
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
PUR-ONQ-ASD-001 var et multicenter, 3-arm, prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret flerdosisforsøg, der involverede 2 dosisniveauer af suramin vs. placebo. Undersøgelsen randomiserede 52 mandlige deltagere, som modtog behandlingsinterventioner for ASD; hver behandlingsarm blev tildelt cirka 17 deltagere. Antallet af deltagere blev øget til 52 deltagere (48 oprindeligt planlagt) på grund af tidlige tilbagetrækninger relateret til COVID-19 globale pandemiske lockdowns og andre forhold. Deltagerne blev stratificeret efter alder, ADOS-2 og Non-verbal Intelligence Quotient (NVIQ). Deltagere, der opfyldte alle inklusionskriterierne og ingen af eksklusionskriterierne, blev randomiseret gennem et elektronisk system til enten arm A (10 mg/kg suramin) eller arm B (20 mg/kg suramin) eller arm C (placebo) i en målrettet 1 :1:1-forhold, i henhold til randomiseringsplanen og stratificeret efter alder, ADOS-2 og NVIQ. Alle deltagere modtog en 50 mg testdosis ved deres første administration (0,5 ml frisk rekonstitueret 10 % opløsning i 5 ml saltvand) for at kontrollere for allergiske reaktioner. Testdosis blev givet ved langsom intravenøs (IV) infusion i 30 minutter og derefter skyllet med 10 ml saltvand. Vital blev kontrolleret i 30 minutter, og hvis der ikke var nogen ændringer eller tegn på allergisk reaktion, blev resten af undersøgelsens lægemiddeldosis administreret (10 mg/kg eller 20 mg/kg minus testdosis [minus 50 mg] i en 50 ml saltvandsopløsning op til et maksimum på 1 g givet over 30 minutter). Arm A - 50 mg testdosis af suramin (ved første administration), derefter suramin 10 mg/kg (minus 50 mg suramin testdosis) i 50 ml saltvand indgivet ved IV-infusion over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5 . Den maksimale administrerede dosis var 1 g.
Arm B - 50 mg testdosis af suramin (ved første administration), derefter suramin 20 mg/kg (minus 50 mg suramin testdosis) i 50 ml saltvand indgivet ved IV-infusion over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5 . Den maksimale administrerede dosis var 1 g.
Arm C - Testdosis af saltvand placebo, derefter saltvand placebo IV infusion på 50 ml administreret over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
New York
-
Tarrytown, New York, Forenede Stater, 10591
- PaxMedica
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige børn i alderen 4 - 17 år
- Deltagere med eller uden behandlingsinterventioner for ASD
- Deltagerne skal være blevet diagnosticeret med ASD af Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. udgave (DSM-V)
- Autismediagnostisk observationsplan, version 2 (ADOS-2) Sammenligningsscore i
- moderat og højt niveau som vurderet på ADOS-2
- Stabil behandlingsintervention i ≥ 2 måneder
- Deltagerne blev enige om ikke at ændre deres behandlingsinterventioner gennem hele undersøgelsen
- varighed
- Deltagere på Ritalin og Risperdal eller lignende medicin indvilligede i ikke at ændre deres
- dosis under undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Indlæggelse inden for de seneste 2 måneder
- Et akut medicinsk problem, Rett syndrom, mikrocefali, tuberøs sklerose, neurofibromatose, epilepsi eller klinisk signifikant lever-, nyre- eller binyresygdom eller personer, der lider af en alvorlig akut tilstand, hvor deltagerens velbefindende efter efterforskerens mening kan have været kompromitteret
- Planlægger at starte et nyt lægemiddel, diæt eller adfærdsintervention under undersøgelsen
- Vægt under 5. percentil for alder
- Ude af stand til at tolerere venepunktur, urinopsamling eller et indlagt IV-kateter i 3-4 timer
- Plasmakreatinin over det normale for alder og vægt i henhold til laboratoriereferenceintervallerne.
- Leverfunktion alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) ≥ 1,5 gange over den øvre grænse for normal
- Kendt intolerance over for suramin eller andre antipurinerge lægemidler
- Ude af stand til at udføre eller samarbejde med studiekrav
- Børn med kendte syndromiske former for ASD forårsaget af DNA-mutation eller kromosomal kopiantal variation
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Arm A
50 mg testdosis af suramin (ved første administration), derefter suramin 10 mg/kg (minus 50 mg suramin testdosis) i 50 ml saltvand indgivet ved IV-infusion over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5.
|
Suraminnatrium er en natriumsaltform af suramin, en antitrypanosomal forbindelse.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Arm B
50 mg testdosis af suramin (ved første administration), derefter suramin 20 mg/kg (minus 50 mg suramin testdosis) i 50 ml saltvand indgivet ved IV-infusion over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5.
|
Suraminnatrium er en natriumsaltform af suramin, en antitrypanosomal forbindelse.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Arm C
Testdosis af saltvand placebo, derefter saltvand placebo-infusion på 50 ml administreret over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5.
|
Suraminnatrium er en natriumsaltform af suramin, en antitrypanosomal forbindelse.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Det primære formål var at evaluere sikkerheden og effektiviteten af 2 dosisniveauer af lavdosis suramin mod placebo hos børn med ASD, der fik standardbehandling.
Tidsramme: 98 dage
|
ABC-Core og CGI-I skalaer bruges til at evaluere effektivitet
|
98 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: jennifer L bonfrisco, PaxMedica
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PUR-ONQ-ASD-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .