Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dobbeltblindet forsøg hos børn med autismespektrumforstyrrelse

22. september 2023 opdateret af: Paxmedica

Et tre-armet, prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​2 doser Suramin vs. placebo hos mandlige børn med ASD, der modtager standardbehandling

Denne undersøgelse undersøgte sikker og effektiv brug af suramin som en ny behandling for ASD ved at teste to suramindoser vs. placebo

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PUR-ONQ-ASD-001 var et multicenter, 3-arm, prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret flerdosisforsøg, der involverede 2 dosisniveauer af suramin vs. placebo. Undersøgelsen randomiserede 52 mandlige deltagere, som modtog behandlingsinterventioner for ASD; hver behandlingsarm blev tildelt cirka 17 deltagere. Antallet af deltagere blev øget til 52 deltagere (48 oprindeligt planlagt) på grund af tidlige tilbagetrækninger relateret til COVID-19 globale pandemiske lockdowns og andre forhold. Deltagerne blev stratificeret efter alder, ADOS-2 og Non-verbal Intelligence Quotient (NVIQ). Deltagere, der opfyldte alle inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne, blev randomiseret gennem et elektronisk system til enten arm A (10 mg/kg suramin) eller arm B (20 mg/kg suramin) eller arm C (placebo) i en målrettet 1 :1:1-forhold, i henhold til randomiseringsplanen og stratificeret efter alder, ADOS-2 og NVIQ. Alle deltagere modtog en 50 mg testdosis ved deres første administration (0,5 ml frisk rekonstitueret 10 % opløsning i 5 ml saltvand) for at kontrollere for allergiske reaktioner. Testdosis blev givet ved langsom intravenøs (IV) infusion i 30 minutter og derefter skyllet med 10 ml saltvand. Vital blev kontrolleret i 30 minutter, og hvis der ikke var nogen ændringer eller tegn på allergisk reaktion, blev resten af ​​undersøgelsens lægemiddeldosis administreret (10 mg/kg eller 20 mg/kg minus testdosis [minus 50 mg] i en 50 ml saltvandsopløsning op til et maksimum på 1 g givet over 30 minutter). Arm A - 50 mg testdosis af suramin (ved første administration), derefter suramin 10 mg/kg (minus 50 mg suramin testdosis) i 50 ml saltvand indgivet ved IV-infusion over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5 . Den maksimale administrerede dosis var 1 g.

Arm B - 50 mg testdosis af suramin (ved første administration), derefter suramin 20 mg/kg (minus 50 mg suramin testdosis) i 50 ml saltvand indgivet ved IV-infusion over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5 . Den maksimale administrerede dosis var 1 g.

Arm C - Testdosis af saltvand placebo, derefter saltvand placebo IV infusion på 50 ml administreret over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Tarrytown, New York, Forenede Stater, 10591
        • PaxMedica

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige børn i alderen 4 - 17 år
  • Deltagere med eller uden behandlingsinterventioner for ASD
  • Deltagerne skal være blevet diagnosticeret med ASD af Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. udgave (DSM-V)
  • Autismediagnostisk observationsplan, version 2 (ADOS-2) Sammenligningsscore i
  • moderat og højt niveau som vurderet på ADOS-2
  • Stabil behandlingsintervention i ≥ 2 måneder
  • Deltagerne blev enige om ikke at ændre deres behandlingsinterventioner gennem hele undersøgelsen
  • varighed
  • Deltagere på Ritalin og Risperdal eller lignende medicin indvilligede i ikke at ændre deres
  • dosis under undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Indlæggelse inden for de seneste 2 måneder
  • Et akut medicinsk problem, Rett syndrom, mikrocefali, tuberøs sklerose, neurofibromatose, epilepsi eller klinisk signifikant lever-, nyre- eller binyresygdom eller personer, der lider af en alvorlig akut tilstand, hvor deltagerens velbefindende efter efterforskerens mening kan have været kompromitteret
  • Planlægger at starte et nyt lægemiddel, diæt eller adfærdsintervention under undersøgelsen
  • Vægt under 5. percentil for alder
  • Ude af stand til at tolerere venepunktur, urinopsamling eller et indlagt IV-kateter i 3-4 timer
  • Plasmakreatinin over det normale for alder og vægt i henhold til laboratoriereferenceintervallerne.
  • Leverfunktion alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) ≥ 1,5 gange over den øvre grænse for normal
  • Kendt intolerance over for suramin eller andre antipurinerge lægemidler
  • Ude af stand til at udføre eller samarbejde med studiekrav
  • Børn med kendte syndromiske former for ASD forårsaget af DNA-mutation eller kromosomal kopiantal variation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A
50 mg testdosis af suramin (ved første administration), derefter suramin 10 mg/kg (minus 50 mg suramin testdosis) i 50 ml saltvand indgivet ved IV-infusion over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5.
Medicin: Suramin natrium
Suraminnatrium er en natriumsaltform af suramin, en antitrypanosomal forbindelse.
Andre navne:
  • Placebo
Eksperimentel: Arm B
50 mg testdosis af suramin (ved første administration), derefter suramin 20 mg/kg (minus 50 mg suramin testdosis) i 50 ml saltvand indgivet ved IV-infusion over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5.
Medicin: Suramin natrium
Suraminnatrium er en natriumsaltform af suramin, en antitrypanosomal forbindelse.
Andre navne:
  • Placebo
Placebo komparator: Arm C
Testdosis af saltvand placebo, derefter saltvand placebo-infusion på 50 ml administreret over 30 minutter blev givet ved besøg 2, 4 og 5.
Medicin: Suramin natrium
Suraminnatrium er en natriumsaltform af suramin, en antitrypanosomal forbindelse.
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det primære formål var at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​2 dosisniveauer af lavdosis suramin mod placebo hos børn med ASD, der fik standardbehandling.
Tidsramme: 98 dage
ABC-Core og CGI-I skalaer bruges til at evaluere effektivitet
98 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Paxmedica

Efterforskere

  • Studieleder: jennifer L bonfrisco, PaxMedica

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

15. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2023

Først opslået (Faktiske)

28. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PUR-ONQ-ASD-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Abstrakt og CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med Suramin natrium

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner