Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af SGT-003 genterapi i Duchenne muskeldystrofi (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

7. juli 2026 opdateret af: Solid Biosciences Inc.

En fase 1/2, multicenter, åben-label undersøgelse for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs dosis af SGT-003 hos ambulante mænd med Duchenne muskeldystrofi (INSPIRE DUCHENNE)

Dette er et multicenter, åbent, ikke-randomiseret studie for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt IV-infusion af SGT-003 hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi. Der vil være 2 kohorter i denne undersøgelse, doseret sekventielt. Kohorte 1 vil omfatte deltagere i alderen 4 til <6 år inklusive. Kohorte 2 vil kun blive åbnet efter dosering og monitorering af en undergruppe af deltagere i kohorte 1. Kohorte 2 vil omfatte deltagere 6 til <8 år inklusive. Alle deltagere vil modtage SGT-003 og vil blive tilmeldt undersøgelsen i 5 år i alt til langsigtet opfølgning.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children
        • Ledende efterforsker:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California, Davis
        • Ledende efterforsker:
          • Craig McDonald, MD
        • Kontakt:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Telefonnummer: 916-734-5057
          • E-mail: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California
        • Ledende efterforsker:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University in St. Louis
        • Ledende efterforsker:
          • Craig Zaidman, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
        • Rekruttering
        • Nationwide Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Sciences University
        • Ledende efterforsker:
          • Erika Finanger, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • John Brandsema, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Ledende efterforsker:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alicia Henriquez, MD
  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kohorte 1: 4 til <6 år, inklusive
  • Kohorte 2: 6 til <8 år, inklusive
  • Ambulant som defineret som "at kunne gå uden brug af et hjælpemiddel."
  • Negativ for AAV-antistoffer.
  • På en stabil dosis på mindst 0,5 mg/kg/dag af oral daglig prednison eller 0,75 mg/kg/dag deflazacort i ≥12 uger før indtræden i undersøgelsen.
  • Kohorte 1: <18 kg kropsvægt
  • Kohorte 2: <30 kg kropsvægt

Ekskluderingskriterier:

  • Nuværende eller tidligere behandling med godkendte eller undersøgelsesmæssige dystrofinmodificerende lægemidler såsom eteplirsen, golodirsen, casimersen og viltolarsen.
  • Nuværende eller tidligere behandling med et godkendt eller undersøgt genoverførselslægemiddel.
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før screening eller 5 halveringstider siden sidste administration, alt efter hvad der er længst.
  • Etableret klinisk diagnose af DMD, der er forbundet med enhver deletionsmutation i exon 1 til 11 eller 42 til 45 inklusive, i DMD-genet som dokumenteret af en genetisk rapport og bekræftet af sponsorgenetisk test.

Andre inklusions- eller eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohort 1: SGT-003
Alle ambulante deltagere fra 4 til <7 år vil modtage en enkelt IV-infusion af SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adeno-associeret virus serotype SLB101 indeholdende det humane mikrodystrofingen (h-µD5)
Eksperimentel: Kohort 2: SGT-003
Alle ambulante deltagere fra 7 år til <12 år vil modtage en enkelt IV-infusion af SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adeno-associeret virus serotype SLB101 indeholdende det humane mikrodystrofingen (h-µD5)
Eksperimentel: Kohort 3: SGT-003
Alle deltagere fra alder 0 til <4 år vil modtage en enkelt IV-infusion af SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adeno-associeret virus serotype SLB101 indeholdende det humane mikrodystrofingen (h-µD5)
Eksperimentel: Kohort 4: SGT-003
Alle ambulante deltagere fra 12 til <18 år vil modtage en enkelt IV-infusion af SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adeno-associeret virus serotype SLB101 indeholdende det humane mikrodystrofingen (h-µD5)
Eksperimentel: Kohort 5: SGT-003
Alle ikke-ambulante deltagere fra 10 år til <18 år vil modtage en enkelt IV-infusion af SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adeno-associeret virus serotype SLB101 indeholdende det humane mikrodystrofingen (h-µD5)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Dag 360
Dag 360
Ændring fra baseline i mikrodystrofinproteinniveauer
Tidsramme: Dag 90
Evaluering af mikrodystrofin-ekspression i muskelbiopsier
Dag 90

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline af mikrodystrophinvævsfordeling ved immunofluorescens (hvis)
Tidsramme: Dag 90, dag 360
Dag 90, dag 360
Ændring fra baseline i 4-strålende klatrehastighed
Tidsramme: Dag 360, dag 540
Dag 360, dag 540
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total score
Tidsramme: Dag 360, dag 540
Vurdering af muskelfunktion ved hjælp af en skala på 17 punkter med hvert element, der blev scoret fra 0 til 2, og en højere score, hvilket betyder et bedre resultat. NSAAs samlede score er defineret som summen af ​​alle 17 poster, der spænder fra 0 til 34, med en højere score, hvilket betyder et bedre resultat.
Dag 360, dag 540
Skift fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) afstand
Tidsramme: Dag 360, dag 540
Dag 360, dag 540
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre
Tidsramme: Gennem dag 360 og dag 540
Gennem dag 360 og dag 540
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Gennem dag 360 og dag 540
Gennem dag 360 og dag 540
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i fysiske undersøgelser
Tidsramme: Gennem dag 360 og dag 540
Gennem dag 360 og dag 540
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i elektrokardiogram (EKG) eller ekkokardiografi (Echo)
Tidsramme: Gennem dag 360 og dag 540
Gennem dag 360 og dag 540
Ændring fra udgangspunkt i mikrodystrofinprotein-niveauer
Tidsramme: Dag 360
Evaluering af mikrodystrofin-ekspression i muskelbiopsier
Dag 360
Ændring fra baseline i tid til ståhastighed
Tidsramme: Dag 360, Dag 540

Tiden til at rejse sig fra liggende stilling (TTR) (s) vil blive registreret som en del af punkt 12 i North Star Ambulatory Assessment (NSAA).

Vurdering af muskelfunktion ved hjælp af en 17-punkts skala, hvor hvert punkt scores fra 0 til 2, og en højere score betyder et bedre resultat. Den samlede NSAA-score er defineret som summen af alle 17 punkter, som spænder fra 0 til 34, hvor en højere score betyder et bedre resultat.
Dag 360, Dag 540
Ændring fra baseline i ganghastigheds 95. centil (SV95C)
Tidsramme: Dag 360, Dag 540
Vurdering af maksimal ambulant præstation registreret af en bærbar aktivitetsmonitoringsenhed.
Dag 360, Dag 540
Ændring fra baseline i 10-meter gang-/løbehastighed
Tidsramme: Dag 360, Dag 540
10MWR (s) vil blive registreret som en del af punkt 17 i NSAA.
Vurdering af muskelfunktion ved hjælp af en 17-punkts skala, hvor hvert punkt scores fra 0 til 2, og en højere score betyder et bedre resultat.
Den samlede NSAA-score defineres som summen af alle 17 punkter, med en rækkevidde fra 0 til 34, hvor en højere score betyder et bedre resultat.
Dag 360, Dag 540

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Solid Biosciences Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
6. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
6. maj 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. november 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Anden identifikator: UK IRAS ID)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger