Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af SGT-003 genterapi i Duchenne muskeldystrofi (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

6. maj 2026 opdateret af: Solid Biosciences Inc.

En fase 1/2, multicenter, åben-label undersøgelse for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs dosis af SGT-003 hos ambulante mænd med Duchenne muskeldystrofi (INSPIRE DUCHENNE)

Dette er et multicenter, åbent, ikke-randomiseret studie for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt IV-infusion af SGT-003 hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi. Der vil være 2 kohorter i denne undersøgelse, doseret sekventielt. Kohorte 1 vil omfatte deltagere i alderen 4 til <6 år inklusive. Kohorte 2 vil kun blive åbnet efter dosering og monitorering af en undergruppe af deltagere i kohorte 1. Kohorte 2 vil omfatte deltagere 6 til <8 år inklusive. Alle deltagere vil modtage SGT-003 og vil blive tilmeldt undersøgelsen i 5 år i alt til langsigtet opfølgning.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children
        • Ledende efterforsker:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Perry Shieh, MD, PhD
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California, Davis
        • Ledende efterforsker:
          • Craig McDonald, MD
        • Kontakt:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Telefonnummer: 916-734-5057
          • E-mail: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California
        • Ledende efterforsker:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research
        • Ledende efterforsker:
          • Renata Shih, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University in St. Louis
        • Ledende efterforsker:
          • Craig Zaidman, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
        • Rekruttering
        • Nationwide Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Sciences University
        • Ledende efterforsker:
          • Erika Finanger, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • John Brandsema, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Ledende efterforsker:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alicia Henriquez, MD
  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kohorte 1: 4 til <6 år, inklusive
  • Kohorte 2: 6 til <8 år, inklusive
  • Ambulant som defineret som "at kunne gå uden brug af et hjælpemiddel."
  • Negativ for AAV-antistoffer.
  • På en stabil dosis på mindst 0,5 mg/kg/dag af oral daglig prednison eller 0,75 mg/kg/dag deflazacort i ≥12 uger før indtræden i undersøgelsen.
  • Kohorte 1: <18 kg kropsvægt
  • Kohorte 2: <30 kg kropsvægt

Ekskluderingskriterier:

  • Nuværende eller tidligere behandling med godkendte eller undersøgelsesmæssige dystrofinmodificerende lægemidler såsom eteplirsen, golodirsen, casimersen og viltolarsen.
  • Nuværende eller tidligere behandling med et godkendt eller undersøgt genoverførselslægemiddel.
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før screening eller 5 halveringstider siden sidste administration, alt efter hvad der er længst.
  • Etableret klinisk diagnose af DMD, der er forbundet med enhver deletionsmutation i exon 1 til 11 eller 42 til 45 inklusive, i DMD-genet som dokumenteret af en genetisk rapport og bekræftet af sponsorgenetisk test.

Andre inklusions- eller eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort 1: SGT-003
Alle ambulante deltagere fra 4 til <7 år vil modtage en enkelt IV-infusion af SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adeno-associeret virus serotype SLB101 indeholdende det humane mikrodystrofingen (h-µD5)
Eksperimentel: Kohort 2: SGT-003
Alle ambulante deltagere fra 7 år til <12 år vil modtage en enkelt IV-infusion af SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adeno-associeret virus serotype SLB101 indeholdende det humane mikrodystrofingen (h-µD5)
Eksperimentel: Kohort 3: SGT-003
Alle deltagere fra alder 0 til <4 år vil modtage en enkelt IV-infusion af SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adeno-associeret virus serotype SLB101 indeholdende det humane mikrodystrofingen (h-µD5)
Eksperimentel: Kohort 4: SGT-003
Alle ambulante deltagere fra 12 til <18 år vil modtage en enkelt IV-infusion af SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adeno-associeret virus serotype SLB101 indeholdende det humane mikrodystrofingen (h-µD5)
Eksperimentel: Kohort 5: SGT-003
Alle ikke-ambulante deltagere fra 10 år til <18 år vil modtage en enkelt IV-infusion af SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adeno-associeret virus serotype SLB101 indeholdende det humane mikrodystrofingen (h-µD5)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Dag 360
Dag 360
Ændring fra baseline i mikrodystrofinproteinniveauer
Tidsramme: Dag 90
Evaluering af mikrodystrofin-ekspression i muskelbiopsier
Dag 90

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline af mikrodystrophinvævsfordeling ved immunofluorescens (hvis)
Tidsramme: Dag 90, dag 360
Dag 90, dag 360
Ændring fra baseline i 4-strålende klatrehastighed
Tidsramme: Dag 360, dag 540
Dag 360, dag 540
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total score
Tidsramme: Dag 360, dag 540
Vurdering af muskelfunktion ved hjælp af en skala på 17 punkter med hvert element, der blev scoret fra 0 til 2, og en højere score, hvilket betyder et bedre resultat. NSAAs samlede score er defineret som summen af ​​alle 17 poster, der spænder fra 0 til 34, med en højere score, hvilket betyder et bedre resultat.
Dag 360, dag 540
Skift fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) afstand
Tidsramme: Dag 360, dag 540
Dag 360, dag 540
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre
Tidsramme: Gennem dag 360 og dag 540
Gennem dag 360 og dag 540
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Gennem dag 360 og dag 540
Gennem dag 360 og dag 540
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i fysiske undersøgelser
Tidsramme: Gennem dag 360 og dag 540
Gennem dag 360 og dag 540
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i elektrokardiogram (EKG) eller ekkokardiografi (Echo)
Tidsramme: Gennem dag 360 og dag 540
Gennem dag 360 og dag 540
Ændring fra udgangspunkt i mikrodystrofinprotein-niveauer
Tidsramme: Dag 360
Evaluering af mikrodystrofin-ekspression i muskelbiopsier
Dag 360
Ændring fra baseline i tid til ståhastighed
Tidsramme: Dag 360, Dag 540

Tiden til at rejse sig fra liggende stilling (TTR) (s) vil blive registreret som en del af punkt 12 i North Star Ambulatory Assessment (NSAA).

Vurdering af muskelfunktion ved hjælp af en 17-punkts skala, hvor hvert punkt scores fra 0 til 2, og en højere score betyder et bedre resultat. Den samlede NSAA-score er defineret som summen af alle 17 punkter, som spænder fra 0 til 34, hvor en højere score betyder et bedre resultat.
Dag 360, Dag 540
Ændring fra baseline i ganghastigheds 95. centil (SV95C)
Tidsramme: Dag 360, Dag 540
Vurdering af maksimal ambulant præstation registreret af en bærbar aktivitetsmonitoringsenhed.
Dag 360, Dag 540
Ændring fra baseline i 10-meter gang-/løbehastighed
Tidsramme: Dag 360, Dag 540
10MWR (s) vil blive registreret som en del af punkt 17 i NSAA.
Vurdering af muskelfunktion ved hjælp af en 17-punkts skala, hvor hvert punkt scores fra 0 til 2, og en højere score betyder et bedre resultat.
Den samlede NSAA-score defineres som summen af alle 17 punkter, med en rækkevidde fra 0 til 34, hvor en højere score betyder et bedre resultat.
Dag 360, Dag 540

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

6. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

6. maj 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2023

Først opslået (Faktiske)

18. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Anden identifikator: UK IRAS ID)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med SGT-003

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner