Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

JAK-hæmmer i erhvervet hæmofagocytisk syndrom på intensivafdelingen (JAKAHDI)

29. januar 2024 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Hæmofagocytisk syndrom (HS) er en sjælden tilstand, der kan være ansvarlig for alvorlig organsvigt. Terapeutiske retningslinjer er hovedsageligt baseret på observationsundersøgelser og ekspertudtalelser: der er ikke udviklet nogen terapeutiske fremskridt i årevis, hvilket forklarer, hvorfor dødeligheden i HS forbliver høj (dødelighed på intensivafdelinger spænder fra 40 til 70%). Hvis etoposid forbliver guldstandarden hos kritisk syge HS-patienter, er næsten 20 % af patienterne modstandsdygtige over for denne terapi: Behandlingsoptrapning er almindelig, hvilket oftest kræver administration af intensive behandlinger, der genererer høj toksicitet. Ruxolitinib er den første godkendte JAK-hæmmer. Det er blevet forbundet med forbedring af HS-manifestationer og overlevelse i en præ-klinisk murin model. Data om mennesker er sparsomme, men lovende.

Formålet er at demonstrere, at ruxolitinib i forbindelse med standardbehandling kan vende organsvigt (som repræsenteret ved Sequential Organ Failure Assessment (SOFA)-score) bedre end standardbehandling alene hos kritisk syge patienter med erhvervet HS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
42

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • voksne patienter over 18 år
  • erhvervet hæmofagocytisk syndrom, uanset ætiologi, defineret ved tilstedeværelsen af ​​5 eller 6 HLH-2004 kriterier eller HScore ≥ 200
  • indlæggelse på intensivafdelingen
  • behov for symptomatisk behandling af HS i forbindelse med organsvigt, som defineret ved SOFA-score ≥ 4

  • Informeret samtykke underskrevet:

    • af patienten,
    • Eller informeret samtykke underskrevet af et familiemedlem/troværdig person, hvis hans tilstand ikke tillader ham at udtrykke sit samtykke skriftligt
  • Eller i en akut situation og i mangel af familiemedlemmer/troværdig person kan patienten indskrives. Der vil blive anmodet om samtykke til at deltage i forskningen, så snart patientens tilstand tillader det).
  • Inkludering af kvinder i den fødedygtige alder kræver brug af en yderst effektiv prævention. Prævention skal opretholdes under behandlingen og en dag efter

Ekskluderingskriterier:

  • Døende, defineret ved en forventet levetid < 48 timer;
  • Gravide eller ammende patienter (kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ human choriongonadotropin-graviditetstest i urin eller blod, før forsøget starter);
  • Ingen tilknytning til sygesikring;
  • Kendt overfølsomhed over for ruxolitinib;
  • Laktoseintolerance;
  • Overfølsomhed over for cellulose, mikrokrystallinsk; magnesiumstearat; silica, kolloid vandfri; natriumstivelsesglycolat (type A); povidon K30; hydroxypropylcellulose 300 til 600 cps,
  • Eksisterende afgørelser om tilbageholdelse/tilbagetrækning af pleje,
  • Historie om progressiv multifokal leukoencefalopati
  • Ukontrolleret hudkræft
  • Personer under psykiatrisk behandling, der ville hæmme forståelsen af ​​informeret samtykke og optimal behandling og opfølgning
  • Voksne, der er underlagt en retsbeskyttelsesforanstaltning (værgemål, kuratur og retssikkerhed)
  • Patienter, der er berøvet deres frihed ved en retslig eller administrativ afgørelse
  • Deltagelse i anden interventionel forskning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Interventionslægemiddel
Medicin: Ruxolitinib
Oral ruxolitinib to gange dagligt (10 mg x 2 i løbet af 28 dage) i forbindelse med standardbehandling i HS.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse med et fald i SOFA-score ≥ 3 point
Tidsramme: På dag 7
Score for sekventiel organsvigtvurdering varierer fra 0 til 4 og giver mulighed for at vurdere organsvigt. En højere score indikerer bedre neurologisk funktion.
På dag 7

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse hos HS kritisk syge patienter
Tidsramme: Ved 6 måneder
Ved 6 måneder
SOFA score
Tidsramme: På dag 1
Score for sekventiel organsvigtvurdering varierer fra 0 til 4 og giver mulighed for at vurdere organsvigt. En højere score indikerer bedre neurologisk funktion.
På dag 1
SOFA score
Tidsramme: På dag 14
Score for sekventiel organsvigtvurdering varierer fra 0 til 4 og giver mulighed for at vurdere organsvigt. En højere score indikerer bedre neurologisk funktion.
På dag 14
SOFA score
Tidsramme: På dag 28
Score for sekventiel organsvigtvurdering varierer fra 0 til 4 og giver mulighed for at vurdere organsvigt. En højere score indikerer bedre neurologisk funktion.
På dag 28
Varighed af ophold på intensiv afdeling
Tidsramme: Op til 6 måneder
antal dage på intensivafdelingen fra inklusion til intensiv udskrivning eller død
Op til 6 måneder
Indlæggelsens længde på hospitalet
Tidsramme: Op til 6 måneder
antal dage på hospitalet fra inklusion til hospitalsudskrivning eller død
Op til 6 måneder
Måling af kliniske og biologiske manifestationer
Tidsramme: På dag 1
Målinger af temperatur, ferritinniveau, CD25-opløselig receptordosering, fibrinogenniveau, triglyceridniveau, hæmoglobinniveau, antal hvide blodlegemer, antal blodplader
På dag 1
Måling af kliniske og biologiske manifestationer
Tidsramme: På dag 7
Målinger af temperatur, ferritinniveau, CD25-opløselig receptordosering, fibrinogenniveau, triglyceridniveau, hæmoglobinniveau, antal hvide blodlegemer, antal blodplader
På dag 7
Måling af temperatur
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling af temperatur
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Måling af ferritin niveau
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling af ferritin niveau
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Måling af CD25 opløselig receptor dosis
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling af CD25 opløselig receptor dosis
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Måling af fibrinogenniveau
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling af fibrinogenniveau
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Måling af triglyceridniveau
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling af triglyceridniveau
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Måling af hæmoglobinniveau
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling af hæmoglobinniveau
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Måling af antallet af hvide blodlegemer
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling af antallet af hvide blodlegemer
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Blodplader tæller
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Blodplader tæller
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Doser af IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma, TNF alfa
Tidsramme: På dag 1
På dag 1
Doser af IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma, TNF alfa
Tidsramme: På dag 7
På dag 7
Doser af IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma, TNF alfa
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Doser af IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma, TNF alfa
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Forekomst af nosokomielle infektioner (virale og bakterielle)
Tidsramme: Indtil dag 28
Indtil dag 28
Forekomst af uønsket hændelse, alvorlig bivirkning
Tidsramme: Indtil dag 28
Intensitet og hyppighed af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger i henhold til CTCAE Toxicity Grading Scale til at bestemme sværhedsgraden af ​​bivirkninger
Indtil dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. januar 2024

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. januar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • APHP220919

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger