Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DAWN: Et fase 2 multicenter-studie, der sammenligner to doser af AGTC-501 hos mandlige deltagere med X-linked Retinitis Pigmentosa, som tidligere er blevet behandlet med en AAV-vektorbaseret genterapi designet til at give fuld-længde fungerende RPGR-protein

28. oktober 2024 opdateret af: Beacon Therapeutics

En fase 1/2 åben-label dosiseskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) og en fase 2 randomiseret, kontrolleret, maskeret, multicenter-undersøgelse, der sammenligner to doser af AGTC-501 i Mandlige deltagere med X-bundet retinitis Pigmentosa

Dette fase 2-studie er et ikke-randomiseret, åbent studie af sikkerheden ved AGTC-501 hos deltagere med XLRP, som tidligere er blevet behandlet med en fuldlængde AAV-vektorbaseret genterapi rettet mod RPGR-protein.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, åbent, multicenter studie for at evaluere sikkerheden af ​​2 doser AGTC-501 administreret som en enkelt subretinal injektion hos deltagere med XLRP, som tidligere er blevet behandlet med en fuldlængde AAV vektor-baseret genterapi målretning. RPGR protein.

Forsøget omfatter en screeningsperiode på op til 60 dage og en 5-årig undersøgelsesperiode.

Hver deltager vil modtage en enkelt subretinal injektion i deres tidligere ubehandlede øje. Der vil være 2 grupper på 6 deltagere, som hver modtager en af ​​to doser af undersøgelsesbehandlingen sammen med standard kortikosteroidregimen, efterfulgt af en tredje gruppe på ~3-6 deltagere, der modtager den høje dosis, men med et modificeret kortikosteroidregime. De første 6 deltagere vil blive tilmeldt gruppe 1, efterfulgt af gruppe 2. Gruppe 3 åbner for tilmelding efter data er blevet gennemgået af DSMC. DSMC-gennemgang vil finde sted, efter at alle 6 gruppe 1 (højdosis) studiedeltagere når postoperativ måned 1 og periodisk gennem hele undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Vær mindst 12 år gammel
  • Få det ene øje tidligere behandlet med en AAV-vektor-baseret genterapi designet til at give fuld-længde fungerende RPGR-protein.
  • Har en BCVA ikke bedre end 78 bogstaver og ikke dårligere end 34 bogstaver
  • Kunne udføre alle test af syns- og nethindens funktion og struktur i begge øjne baseret på deltagerens pålidelighed og fiksering efter Investigators skøn.
  • Hav detekterbar baseline gennemsnitlig makulær følsomhed målt ved MAIA mikroperimetri, som bestemt af investigator og bekræftet af Central Reading Center (CRC).
  • Hav påviselig EZ-linje i undersøgelsesøjet som vurderet af SD-OCT og bekræftet af CRC.

Ekskluderingskriterier:

  • Få andre kendte sygdomsfremkaldende mutationer dokumenteret i deltagerens sygehistorie eller identificeret gennem et retinal dystrofi-genpanel, som efter investigators mening ville forstyrre den potentielle terapeutiske effekt af undersøgelsesmidlet eller kvaliteten af ​​vurderingerne.
  • Har allerede eksisterende øjensygdomme, der ville udelukke den planlagte operation, forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter eller øge risikoen for kirurgiske komplikationer
  • Fik intraokulær kirurgi inden for 90 dage efter administration af studiebehandlingen.
  • Har nogen aktiv okulær/intraokulær infektion eller betændelse
  • Har en historie med steroid-induceret forhøjet IOP på >25 mmHg efter kortikosteroideksponering, på trods af topisk IOP-sænkende farmakologisk behandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Gruppe 2 (lav dosis, standard kortikosteroid)

Efter en pars plana vitrektomi vil deltagernes tidligere ubehandlede øje (n=6) modtage en central subretinal injektion med den lave dosis i undersøgelsesøjet ved baselinebesøget; ingen behandling vil blive givet i det tidligere behandlede medøje.

Kortikosteroidnedtrapningen for alle behandlede deltagere i gruppe 1 og 2 (høje og lave doser med standard kortikosteroidkur) vil være en standardnedtrapning i løbet af flere uger.
Biologisk: AGTC-501 (lav dosis og standard kortikosteroid regime)
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen
Eksperimentel: Gruppe 3 (højdosis, modificeret kortikosteroid)

Efter en pars plana vitrektomi vil deltagernes tidligere ubehandlede øje (n=ca. 3-6) modtage en central subretinal injektion ved den høje dosis i undersøgelsesøjet ved baselinebesøget; ingen behandling vil blive givet i det tidligere behandlede medøje.

Deltagere i gruppe 3 (høj dosis, modificeret kortikosteroid) vil have en hurtigere nedtrapning af kortikosteroider.
Biologisk: AGTC-501 (højdosis og modificeret kortikosteroidregime)
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen
Eksperimentel: Gruppe 1 (højdosis, standard kortikosteroid)

Efter en pars plana vitrektomi vil deltagernes tidligere ubehandlede øje (n=op til 12) modtage en central subretinal injektion med den høje dosis i undersøgelsesøjet ved baselinebesøget; ingen behandling vil blive givet i det tidligere behandlede medøje.

Kortikosteroidnedtrapningen for alle behandlede deltagere i gruppe 1 og 2 (høje og lave doser med standard kortikosteroidkur) vil være en standardnedtrapning i løbet af flere uger.
Biologisk: AGTC-501 (høj dosis og standard kortikosteroid regime)
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Det primære sikkerhedsresultat er antallet af deltagere, der oplever grad 3 eller højere lokale (okulære) eller ikke-okulære behandlingsfremkaldte bivirkninger, herunder behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Dag 0 - Måned 12
Det primære sikkerhedsresultat er andelen af ​​deltagere, der oplever grad 3 eller højere lokale (okulære) eller ikke-okulære behandlingsfremkomne bivirkninger, herunder behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Dag 0 - Måned 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af deltagere, der oplever behandlingsfremkaldte bivirkninger af okulære/ikke-okulære bivirkninger, herunder behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Dag 0 - Måned 12
Andelen af ​​deltagere, der oplever behandlingsfremkomne bivirkninger af okulære/ikke-okulære bivirkninger, herunder behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Dag 0 - Måned 12
Ændring fra baseline i gennemsnitlig følsomhed på tværs af hele gitteret, målt ved MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetri, vurdere fotoreceptorfunktion under svagt lys
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Dag 0 - Måned 12
Respons, som målt ved MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetri, hvor respons er defineret som større end eller lig med 7 decibel (dB) visuel sensitivitetsforbedring fra baseline i mindst 5 loci.
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Dag 0 - Måned 12
Ændring fra baseline i fuld-felt stimulus tærskel (FST)
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Som vurderet ved fuld-felt stimulus tærskel (FST); FST måler følsomheden af ​​synsfeltet ved at teste for den laveste luminans flash, som fremkalder en opfattet visuel fornemmelse
Dag 0 - Måned 12
Ændring fra baseline i Best Corrected Visual Acuity (BCVA) ved brug af Early-Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphed
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Dag 0 - Måned 12
Ændring fra baseline i Low Luminance Visual Acuity (LLVA) ved brug af Early-Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphed
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Dag 0 - Måned 12
Andel af reagerende øjne i behandlede versus kontroløjne ved måned 12, hvor responder er defineret som en forbedring på mindst 15 bogstaver på lav-luminans synsstyrke (LLVA)
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Dag 0 - Måned 12
Ændring fra baseline i ellipsoid zone (EZ) område målt ved spektral domæne optisk kohærens tomografi (SD OCT)
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Dag 0 - Måned 12
Ændring fra baseline i syv domænescores fra et Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ)
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Dag 0 - Måned 12
Ændring fra baseline i Ora-VNC (visuelt navigationskursus) mobilitetstestscore
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Som vurderet ved funktionel vurdering Ora-VNC (visuelt navigationskursus) mobilitetskursus
Dag 0 - Måned 12
Ændring fra baseline i MObility Standardized Test-Virtual Reality (MOST-VR) mobilitetskursus testresultat
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Målt ved MObility Standardized Test-Virtual Reality (MOST-VR) mobilitetskursus
Dag 0 - Måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Beacon Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. oktober 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AGTC-RPGR-001 DAWN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger