DAWN: Et fase 2 multicenter-studie, der sammenligner to doser af AGTC-501 hos mandlige deltagere med X-linked Retinitis Pigmentosa, som tidligere er blevet behandlet med en AAV-vektorbaseret genterapi designet til at give fuld-længde fungerende RPGR-protein

Inklusionskriterier:

• Vær mindst 12 år gammel
• Få det ene øje tidligere behandlet med en AAV-vektor-baseret genterapi designet til at give fuld-længde fungerende RPGR-protein.
• Har en BCVA ikke bedre end 78 bogstaver og ikke dårligere end 34 bogstaver
• Kunne udføre alle test af syns- og nethindens funktion og struktur i begge øjne baseret på deltagerens pålidelighed og fiksering efter Investigators skøn.
• Hav detekterbar baseline gennemsnitlig makulær følsomhed målt ved MAIA mikroperimetri, som bestemt af investigator og bekræftet af Central Reading Center (CRC).
• Hav påviselig EZ-linje i undersøgelsesøjet som vurderet af SD-OCT og bekræftet af CRC.

Ekskluderingskriterier:

• Få andre kendte sygdomsfremkaldende mutationer dokumenteret i deltagerens sygehistorie eller identificeret gennem et retinal dystrofi-genpanel, som efter investigators mening ville forstyrre den potentielle terapeutiske effekt af undersøgelsesmidlet eller kvaliteten af ​​vurderingerne.
• Har allerede eksisterende øjensygdomme, der ville udelukke den planlagte operation, forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter eller øge risikoen for kirurgiske komplikationer
• Fik intraokulær kirurgi inden for 90 dage efter administration af studiebehandlingen.
• Har nogen aktiv okulær/intraokulær infektion eller betændelse
• Har en historie med steroid-induceret forhøjet IOP på >25 mmHg efter kortikosteroideksponering, på trods af topisk IOP-sænkende farmakologisk behandling.