Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Maralixibat hos patienter med cystisk fibrose og forstoppelse, et pilotstudie inden for emnerne

16. april 2026 opdateret af: Jaya Punati, Children's Hospital Los Angeles

Kronisk forstoppelse er et træk hos børn med cystisk fibrose (CF). Dette postuleres at være et resultat af inhibering af sekretorisk aktivitet af de gastrointestinale luminale celler på grund af ineffektiv chloridkanalfunktion. Typiske afføringsmidler, der virker som osmotiske midler, giver ikke tilstrækkelig lindring i denne population.

Maralixibat er en ikke-systemisk galdesyretransporthæmmer (IBATi), der virker ved at afbryde galdesyrereabsorptionen i ileum og dermed afbryde den normale enterohepatiske cirkulation. Denne afbrydelse resulterer i, at et større volumen af ​​galdesyrer når tyktarmen og udskilles i afføringen. Galdesyrer er kendt for at nedsætte tarmens transittid, øge slimhindegennemtrængeligheden og sekretionerne samt ændre tarmmikrobiotaen, hvilket resulterer i diarré.

Studiets overordnede hypotese er, at Maralixibat vil forbedre afføringskonsistensen hos børn (alder <18 år) med cystisk fibrose og obstipation (Bristol Stool Scale <4). Specifikt sigter vi på at teste hypotesen om, at IBATi forbedrer konsistensen af ​​afføring til Bristol-skala >4 hos børn med CF og forstoppelse.

Vi vil rekruttere i alt 20 patienter med CF og forstoppelse (defineret som Bristol Stool Scale <4 i 1 uge før indskrivning, mens vi er på et stabilt afføringsregime i mindst 4 uger). Designet er et 'Within-Subjects'-studie, hvor hver indskrevet patient vil tage Maralixibat i 2 uger i alt ud over deres stabile afføringsregime under undersøgelsen. Afføringens konsistens og let afføring vil blive registreret før og under undersøgelsesperioden af ​​familier til tilmeldte patienter via materialer leveret af efterforskerne. Afføringens konsistens og let afføring vil blive sammenlignet før og efter påbegyndelse af Maralixibat.

Det primære endepunkt: Forbedring af afføringens konsistens til Bristol-skala >4 hos børn med CF og obstipation. Det sekundære endepunkt: Forbedring af let afføring hos børn med CF og obstipation. Dette vil blive målt via undersøgelse ved hjælp af en standardiseret skala (Bristol Stool Scale) og spørgeskemaer udviklet af forskerholdet. Analyse vil involvere sammenligning af præ-intervention til post-intervention afføringskonsistens og undersøgelse

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsestitel Maralixibat hos patienter med cystisk fibrose og obstipation, A Within-Subjects Pilotundersøgelse Mål Primært mål: Det primære formål med undersøgelsen er at vurdere forbedring i afføringskonsistens hos børn (1 - 18 år) med cystisk fibrose. Vi rekrutterer i alt 20 patienter med CF og forstoppelse. Forstoppelse vil blive defineret som Bristol Stool Scale på < 3 i 1 uge før tilmelding, mens den er på et stabilt afføringsregime i mindst 4 uger. De vil modtage Maralixibat i 3 uger. Spørgeskemaer via REDCap-undersøgelse vil blive administreret af efterforskerne før og efter intervention for at vurdere ændringer i afføringens konsistens og hyppighed efter tilføjelse af Maralixibat til deres obstipationsregime.

Sekundært mål: De sekundære mål inkluderer vurdering for forbedret lethed ved afføring (som subjektivt bedømt af patienter og deres forældre) efter tilføjelse af Maralixibat til deres obstipationsregime. Spørgeskemaer via REDCap-undersøgelse vil blive administreret af efterforskerne før og efter intervention for at vurdere ændringer i let afføring efter tilføjelse af Maralixibat til deres obstipationsregime.

Design og resultater Dette studie er et In-Subjects Clinical Pilot-studie for at undersøge effekten Maralixibat har på forstoppelse hos børn (1-18 år) med cystisk fibrose (CF). Vi vil rekruttere i alt 20 patienter med CF og kronisk obstipation (defineret som en Bristol afføringsskala på < 3 i 1 uge før indskrivning, mens vi er på stabil medicin i mindst 4 uger). De vil modtage IBATi i 3 uger ud over deres stabile konventionelle forstoppelsesmedicin. Spørgeskemaer via REDCap-undersøgelse vil blive administreret af efterforskerne før og efter intervention for at vurdere ændringer i afføringens konsistens, hyppighed og lethed ved afføring efter tilføjelse af Maralixibat til deres obstipationsregime.

Anslåede undersøgelsestidslinjer:

  • Varigheden af ​​den enkelte forsøgspersons deltagelse i undersøgelsen: 3 uger
  • Den forventede varighed for at optage alle studiefag: 2 år
  • Den estimerede dato for efterforskerne til at afslutte denne undersøgelse (komplete primære analyser): 30 måneder Interventioner og varighed Denne undersøgelse vil sammenligne en konventionel forstoppelseskur for kronisk forstoppelse (afføringsblødgøringsmidler, stimulerende afføringsmidler, kostændringer osv.) med konventionel forstoppelseskur + Maralixibat.
  • Konventionel obstipationskur: Stabil kur i mindst 4 uger
  • Konventionel obstipation + Maralixibat: 3 uger

Prøvestørrelse og population Målpopulation: Børn (1 - 18 år) med cystisk fibrose og kronisk obstipation (defineret som en Bristol-afføringsskala på < 3 i 1 uge før tilmelding, mens de er i stabil medicinering i mindst 4 uger).

Antal deltagere: 20

Dette er et Within-Subjects-studiedesign, så der vil ikke være randomisering, og alle patienter vil modtage undersøgelsesinterventionen. Perioden forud for påbegyndelsen af ​​Maralixbat fungerer som 'baseline' eller 'kontrol' af vores primære resultater.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jaya Punati, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mellem 1-18 år Dokumenteret diagnose af cystisk fibrose (via genetisk testning eller svedkloridtest) Dokumenteret diagnose af kronisk obstipation (Bristol afføringsskalavurdering på < 3 under stabil konventionel behandling) Stabil (ingen medicinændringer eller dosisjusteringer) konventionel medicin mod forstoppelse ved kronisk forstoppelse (afføringsblødgøringsmidler, stimulerende afføringsmidler, diætinterventioner) i mindst 4 uger.

Ekskluderingskriterier:

  • Følgende er eksklusionskriterier for vores undersøgelse. Alle kandidater, der opfylder et af udelukkelseskriterierne ved baseline, vil blive udelukket fra studiedeltagelse:

Ukontrolleret fedtopløseligt vitaminmangel (Vitamin A, E, D eller K) Ændringer til konventionel forstoppelsesmedicinsk behandlingsregime <4 uger før påbegyndelse af Maralixibat Tilstrækkelig behandlet kronisk forstoppelse på konventionel behandling (Bristol afføringsskala på > 3) Allergi eller følsomhed til undersøgelsesmedicinen eller deres ingredienser Manglende evne eller uvilje hos den enkelte eller juridiske værge/repræsentant til at give skriftligt informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: behandlingsarm
indenfor - fagstudie
Medicin: Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli]
Inden for forsøgspersoner, der fik 2 ugers behandling med Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli] og sammenlignes med baseline-behandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i afføringskonsistens målt med Bristol Stool Scale
Tidsramme: baseline til 4 uger
Forstoppelse defineres som en Bristol Stool Scale (BSS) score på 1-3. Det primære endepunkt er andelen af deltagere, der viser forbedring i afføringskonsistens, defineret som enten en stigning på mindst 1 point på BSS fra baseline eller opnåelse af en post-behandlings BSS score større end 3. Bristol Stool Scale (BSS) er et klinisk værktøj, der bruges til at klassificere afføringsform i syv kategorier, fra meget hård til helt flydende. Det hjælper med at kvantificere afføringskonsistens og bruges almindeligvis i forstoppelses- og gastrointestinale undersøgelser.
baseline til 4 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i subjektiv scoring for nem afføring med tilføjelse af Maralixibat til en konventionel forstoppelsesmedicinering via subjektivt spørgeskema.
Tidsramme: Baseline - 3 uger

Maralixibat hæmmer baseline-absorptionen, hvilket igen resulterer i løsere afføring ved osmose.

Vi vil bruge et spørgeskema til at registrere subjektiv rapport om let afføring af patienter fra baseline før intervention ved hjælp af en Likert-score på 1-5

  1. - kan ikke afføring
  2. - Besvær med at få afføring
  3. - hverken let eller svært
  4. - Nemmere afføring med medicin
  5. - Ingen problemer med afføring
Baseline - 3 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital Los Angeles

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jaya Punati, MD, Children's Hospital Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CHLA-23-00352

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger